Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af intravenøs Cabaletta hos patienter med Machado-Josephs sygdom

21. november 2016 opdateret af: Bioblast Pharma Ltd.

Et enkeltcenter, randomiseret, dobbeltblindt, parallelgruppe, dosiskontrolleret undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af intravenøs Cabaletta® hos patienter med Machado-Josephs sygdom

  • Dette er en eksplorativ, randomiseret, parallel-gruppe, dosisoptrapning og dosiskontrolleret undersøgelse uden placeboarm.
  • Kvalificerede patienter vil blive randomiseret i forholdet 1:1 (dobbeltblind) til at modtage Cabaletta i 2 doser en gang om ugen i 22 uger (i alt 24 ugers behandling).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Kfar Saba, Israel
        • Meir Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd og kvinder, 18 - 75 år
  2. Klinisk diagnosticeret som Machado-Joseph sygdom/Spinocerebellar ataksi 3 bekræftet ved genetisk testning
  3. Med sygdomsstadie 2 eller derunder
  4. Stabile doser af al medicin i 30 dage før studiestart og i hele undersøgelsens varighed.
  5. Body Mass Index (BMI) ≤32 kg/m2.
  6. Evne til at bevæge sig med eller uden assistance

Ekskluderingskriterier:

  1. Diabetes mellitus type 1 eller 2
  2. Andre store sygdomme
  3. Ukontrolleret hjertesygdom, kronisk hjertesvigt (CHF).
  4. Andre neurologiske sygdomme.
  5. Ataksi afledt af enhver anden årsag end genetisk bekræftet spinocerebellar ataksi
  6. Tilstedeværelse af psykose, bipolar lidelse, ubehandlet depression
  7. Anamnese med malignitet (undtagen ikke-invasiv hudmalignitet).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cabaletta 15 gr
Medicin: Cabaletta til IV-infusion én gang ugentligt i 24 uger
Cabaletta til IV infusion én gang om ugen
Medicin: Cabaletta til IV-infusion én gang ugentligt i 24 uger
Eksperimentel: Cabaletta 30 gr
Medicin: Cabaletta til IV-infusion én gang ugentligt i 24 uger
Cabaletta til IV infusion én gang om ugen
Medicin: Cabaletta til IV-infusion én gang ugentligt i 24 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 28 uger

Sikkerheden vil blive evalueret på baggrund af følgende vurderinger:

Uønskede hændelser, fysisk undersøgelse, 12-aflednings EKG, vitale tegn, sikkerhedslaboratorieevalueringer
28 uger
Fysisk undersøgelse
Tidsramme: 28 uger

Sikkerheden vil blive evalueret på baggrund af følgende vurderinger:

Uønskede hændelser, fysisk undersøgelse, 12-aflednings EKG, vitale tegn, sikkerhedslaboratorieevalueringer
28 uger
Vitale tegn
Tidsramme: 28 uger

Sikkerheden vil blive evalueret på baggrund af følgende vurderinger:

Uønskede hændelser, fysisk undersøgelse, 12-aflednings EKG, vitale tegn, sikkerhedslaboratorieevalueringer
28 uger
12-aflednings EKG
Tidsramme: 28 uger

Sikkerheden vil blive evalueret på baggrund af følgende vurderinger:

Uønskede hændelser, fysisk undersøgelse, 12-aflednings EKG, vitale tegn, sikkerhedslaboratorieevalueringer
28 uger
Sikkerhedslaboratorietest
Tidsramme: 28 uger

Sikkerheden vil blive evalueret på baggrund af følgende vurderinger:

Uønskede hændelser, fysisk undersøgelse, 12-aflednings EKG, vitale tegn, sikkerhedslaboratorieevalueringer
28 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsmarkører
Tidsramme: 27 uger

Ændringer i sygdomsmarkører vil blive vurderet ud fra følgende vurderinger:

Skala for vurdering og vurdering af ataksi (SARA); Neurologisk undersøgelsesscore for spinocerebellar ataksi (NESSCA); Ændring i BMI - screening, spinocerebellar ataksi funktionelle tests; livskvalitet
27 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Biokemisk markør
Tidsramme: 27 uger
Vurdering af sygdoms biokemisk markør neuronspecifik enolase (NSE) og protein S 100 B (S100B)
27 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. maj 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. maj 2014

Først opslået (Skøn)

28. maj 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

22. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. november 2016

Sidst verificeret

1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BB-MJD-201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Machado-Josephs sygdom / spinocerebellar ataksi 3

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner