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Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von intravenösem Cabaletta bei Patienten mit Machado-Joseph-Krankheit

21. November 2016 aktualisiert von: Bioblast Pharma Ltd.

Eine monozentrische, randomisierte, doppelblinde, dosiskontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von intravenösem Cabaletta® bei Patienten mit Machado-Joseph-Krankheit

  • Dies ist eine explorative, randomisierte Parallelgruppen-, Dosiseskalations- und dosiskontrollierte Studie ohne Placebo-Arm.
  • Geeignete Patienten werden im Verhältnis 1:1 (doppelblind) randomisiert und erhalten Cabaletta in 2 Dosen einmal wöchentlich über 22 Wochen (insgesamt 24 Behandlungswochen).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Kfar Saba, Israel
        • Meir Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 73 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer und Frauen, 18 - 75 Jahre
  2. Klinisch diagnostiziert als Machado-Joseph-Krankheit/Spinozerebelläre Ataxie 3, bestätigt durch Gentests
  3. Mit Krankheitsstadium 2 oder weniger
  4. Stabile Dosen aller Medikamente für 30 Tage vor Studieneintritt und für die Dauer der Studie.
  5. Body-Mass-Index (BMI) ≤32 kg/m2.
  6. Fähigkeit, mit oder ohne Hilfe zu gehen

Ausschlusskriterien:

  1. Diabetes mellitus Typ 1 oder 2
  2. Andere schwere Krankheiten
  3. Unkontrollierte Herzkrankheit, chronische Herzinsuffizienz (CHF).
  4. Andere neurologische Erkrankungen.
  5. Ataxie, die aus einer anderen Ursache als genetisch bestätigter spinozerebellärer Ataxie stammt
  6. Vorhandensein von Psychosen, bipolaren Störungen, unbehandelten Depressionen
  7. Malignität in der Anamnese (außer nicht-invasive Hautmalignome).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Cabalette 15gr
Arzneimittel: Cabaletta zur intravenösen Infusion einmal wöchentlich während 24 Wochen
Cabaletta zur intravenösen Infusion einmal wöchentlich
Arzneimittel: Cabaletta zur intravenösen Infusion einmal wöchentlich während 24 Wochen
Experimental: Cabaletta 30gr
Arzneimittel: Cabaletta zur intravenösen Infusion einmal wöchentlich während 24 Wochen
Cabaletta zur intravenösen Infusion einmal wöchentlich
Arzneimittel: Cabaletta zur intravenösen Infusion einmal wöchentlich während 24 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 28 Wochen

Die Sicherheit wird auf der Grundlage der folgenden Bewertungen bewertet:

Unerwünschte Ereignisse, körperliche Untersuchung, 12-Kanal-EKG, Vitalfunktionen, Sicherheitslaborbewertungen
28 Wochen
Körperliche Untersuchung
Zeitfenster: 28 Wochen

Die Sicherheit wird auf der Grundlage der folgenden Bewertungen bewertet:

Unerwünschte Ereignisse, körperliche Untersuchung, 12-Kanal-EKG, Vitalfunktionen, Sicherheitslaborbewertungen
28 Wochen
Vitalfunktionen
Zeitfenster: 28 Wochen

Die Sicherheit wird auf der Grundlage der folgenden Bewertungen bewertet:

Unerwünschte Ereignisse, körperliche Untersuchung, 12-Kanal-EKG, Vitalfunktionen, Sicherheitslaborbewertungen
28 Wochen
12-Kanal-EKG
Zeitfenster: 28 Wochen

Die Sicherheit wird auf der Grundlage der folgenden Bewertungen bewertet:

Unerwünschte Ereignisse, körperliche Untersuchung, 12-Kanal-EKG, Vitalfunktionen, Sicherheitslaborbewertungen
28 Wochen
Sicherheitslabortests
Zeitfenster: 28 Wochen

Die Sicherheit wird auf der Grundlage der folgenden Bewertungen bewertet:

Unerwünschte Ereignisse, körperliche Untersuchung, 12-Kanal-EKG, Vitalfunktionen, Sicherheitslaborbewertungen
28 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitsmarker
Zeitfenster: 27 Wochen

Änderungen der Krankheitsmarker werden auf der Grundlage der folgenden Bewertungen bewertet:

Skala zur Beurteilung und Einstufung von Ataxie (SARA); Neurologische Untersuchungsergebnisse für Spinozerebelläre Ataxie (NESSCA); Veränderung des BMI – Screening, Funktionstests auf spinozerebelläre Ataxie; Lebensqualität
27 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Biochemischer Marker
Zeitfenster: 27 Wochen
Bewertung des biochemischen Krankheitsmarkers Neuron-spezifische Enolase (NSE) und Protein S 100 B (S100B)
27 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Ermittler

  • Hauptermittler: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Mai 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Mai 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Mai 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

22. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. November 2016

Zuletzt verifiziert

1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BB-MJD-201

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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