Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus laskimonsisäisen Cabalettan turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi Machado-Joseph-tautia sairastavilla potilailla

maanantai 21. marraskuuta 2016 päivittänyt: Bioblast Pharma Ltd.

Yhden keskuksen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmätutkimus, annoskontrolloitu tutkimus, jolla arvioidaan suonensisäisen Cabaletta®:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa Machado-Joseph-tautia sairastavilla potilailla

  • Tämä on tutkiva, satunnaistettu, rinnakkaisten ryhmien, annosten nosto- ja annoskontrolloitu tutkimus ilman lumelääkettä.
  • Tukikelpoiset potilaat satunnaistetaan suhteessa 1:1 (kaksoissokkoutettu) saamaan Cabalettan kahdessa annoksessa kerran viikossa 22 viikon ajan (yhteensä 24 viikkoa).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Kfar Saba, Israel
        • Meir Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 73 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet ja naiset, 18-75 vuotta
  2. Kliinisesti diagnosoitu Machado-Josephin taudiksi/Spinocerebellaariseksi ataksiaksi 3 vahvistettu geneettisellä testillä
  3. Sairauden vaihe 2 tai vähemmän
  4. Vakaat annokset kaikkia lääkkeitä 30 päivää ennen tutkimukseen tuloa ja tutkimuksen ajan.
  5. Painoindeksi (BMI) ≤32 kg/m2.
  6. Kyky liikkua avun kanssa tai ilman

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tyypin 1 tai 2 diabetes mellitus
  2. Muut vakavat sairaudet
  3. Hallitsematon sydänsairaus, krooninen sydämen vajaatoiminta (CHF).
  4. Muut neurologiset sairaudet.
  5. Ataksia, joka johtuu mistä tahansa muusta syystä kuin geneettisesti vahvistetusta spinocerebellaarisesta ataksiasta
  6. Psykoosin esiintyminen, kaksisuuntainen mielialahäiriö, hoitamaton masennus
  7. Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet (paitsi ei-invasiivinen ihon pahanlaatuisuus).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Cabaletta 15 gr
Lääke: Cabaletta IV-infuusiota varten kerran viikossa 24 viikon ajan
Cabaletta IV-infuusiota varten kerran viikossa
Lääke: Cabaletta IV-infuusiota varten kerran viikossa 24 viikon ajan
Kokeellinen: Cabaletta 30 gr
Lääke: Cabaletta IV-infuusiota varten kerran viikossa 24 viikon ajan
Cabaletta IV-infuusiota varten kerran viikossa
Lääke: Cabaletta IV-infuusiota varten kerran viikossa 24 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 28 viikkoa

Turvallisuutta arvioidaan seuraavien arvioiden perusteella:

Haittatapahtumat, fyysinen tutkimus, 12-kytkentäinen EKG, elintoiminnot, turvallisuuslaboratorioarvioinnit
28 viikkoa
Lääkärintarkastus
Aikaikkuna: 28 viikkoa

Turvallisuutta arvioidaan seuraavien arvioiden perusteella:

Haittatapahtumat, fyysinen tutkimus, 12-kytkentäinen EKG, elintoiminnot, turvallisuuslaboratorioarvioinnit
28 viikkoa
Elonmerkit
Aikaikkuna: 28 viikkoa

Turvallisuutta arvioidaan seuraavien arvioiden perusteella:

Haittatapahtumat, fyysinen tutkimus, 12-kytkentäinen EKG, elintoiminnot, turvallisuuslaboratorioarvioinnit
28 viikkoa
12-kytkentäinen EKG
Aikaikkuna: 28 viikkoa

Turvallisuutta arvioidaan seuraavien arvioiden perusteella:

Haittatapahtumat, fyysinen tutkimus, 12-kytkentäinen EKG, elintoiminnot, turvallisuuslaboratorioarvioinnit
28 viikkoa
Turvallisuuslaboratoriokokeet
Aikaikkuna: 28 viikkoa

Turvallisuutta arvioidaan seuraavien arvioiden perusteella:

Haittatapahtumat, fyysinen tutkimus, 12-kytkentäinen EKG, elintoiminnot, turvallisuuslaboratorioarvioinnit
28 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taudin merkkiaineet
Aikaikkuna: 27 viikkoa

Taudin merkkiaineiden muutoksia arvioidaan seuraavien arvioiden perusteella:

Ataksia-arviointi- ja luokitusasteikko (SARA); Neurologisen tutkimuksen pisteet spinocerebellar-ataksialle (NESSCA); Muutos BMI:ssä - seulonta, spinocerebellar Ataksia Functional Tests; elämänlaatu
27 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Biokemiallinen merkkiaine
Aikaikkuna: 27 viikkoa
Taudin biokemiallisen markkerihermospesifisen enolaasin (NSE) ja proteiinin S 100 B (S100B) arviointi
27 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bioblast Pharma Ltd.

Tutkijat

  • Päätutkija: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. toukokuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. toukokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 28. toukokuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 22. marraskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. marraskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BB-MJD-201

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Machado-Josephin tauti / Spinocerebellaarinen ataksia 3

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bangladesh

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa