グラヌリン変異を伴う前駆期から中等度の前頭側頭型認知症の被験者におけるFRM-0334の安全性、忍容性、および薬力学的（PD）効果を評価するための研究
2016年3月22日 更新者：FORUM Pharmaceuticals Inc
グラニュリン変異を伴う前駆期から中等度の前頭側頭型認知症の被験者におけるヒストン脱アセチル化酵素阻害剤 (FRM-0334) の 2 用量の無作為化、二重盲検、プラセボ対照、用量漸増、第 2a 相安全性、忍容性、および薬力学研究
この研究の目的は、グラニュリン変異を伴う前駆期から中等度の前頭側頭型認知症の被験者におけるFRM-0334の安全性、忍容性、および薬力学を調査することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
30
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ
- UCSF Memory and Aging Center
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ
- Compass Research, LLC
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
- Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
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London、イギリス
- The National Hospital for Neurology and Neuroscience
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Brescia、イタリア
- IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
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Brescia、イタリア
- Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
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Chieti Scalo、イタリア
- Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
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Zuid-Holland
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Rotterdam、Zuid-Holland、オランダ
- Erasmus Medical Center
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Bordeaux Cedex、フランス
- CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
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Rouen、フランス
- CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
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Leuven、ベルギー
- University Hospitals Leuven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
17年～71年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 21歳以上75歳以下の男女
- FTD-GRN変異の遺伝子型が陽性であり、それを認識している
- 前駆期から中等度の FTD-GRN
- 安定した生活環境にあり、自宅、高齢者向け住宅、または継続的な (24 時間) 介護を必要としない施設に住んでいる
- ICFや標準化されたテストを含む研究関連文書が管理される言語の習熟度（口頭および筆記）
- カプセルを飲み込むことができる
- -一般的な健康状態が良好であり、プロトコルの要件を順守する意思と能力があり、設計どおりに研究を完了することが期待されている（研究者の判断で）
除外基準:
- 身体診察、病歴、心電図、バイタルサイン、検査値、または不安定な医学的または精神医学的疾患に関する臨床的に重大な異常
- -妊娠中、授乳中、または研究中に妊娠する予定の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：FRM-0334;アーム1
低用量、カプセル、1 日 1 回、1 日目から 28 日目まで
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実験的：FRM-0334;アーム 2
高用量、カプセル、1 日 1 回、1 日目から 28 日目まで
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プラセボコンパレーター：プラセボコンパレータ;アーム3
プラセボ、カプセル、1 日 1 回、1 日目から 28 日目まで
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FRM-0334の安全性と忍容性を評価する
時間枠：28日目までのベースラインまたは早期終了
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28日目までのベースラインまたは早期終了
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28日後のプログラニュリン（PGRN）の血漿濃度のベースラインからの変化に対するFRM-0334の薬力学的（PD）効果を評価する
時間枠：28日目までのベースラインまたは早期終了
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28日目までのベースラインまたは早期終了
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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28日後のPGRNの脳脊髄液（CSF）濃度のベースラインからの変化に対するFRM-0334の薬力学的効果を評価する
時間枠：ベースラインと 28 日目
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ベースラインからの CSF プログラニュリン濃度の変化
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ベースラインと 28 日目
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28 日間 1 日 1 回投与後の FRM-0334 および代謝物の血漿濃度を特徴付けます
時間枠：1日目から28日目または早期終了
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Cmax、Ctrough、tmax、t1/2、λz、AUC(0-τ)、CL/F、血漿中のCav
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1日目から28日目または早期終了
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28 日間 1 日 1 回投与後の FRM-0334 および代謝物の CSF 濃度を特徴付ける
時間枠：1日目から28日目または早期終了
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Cmax、Ctrough、tmax、t1/2、AUC0-τ、CL/F、CSF中のCav
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1日目から28日目または早期終了
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年10月1日
一次修了 (予想される)
2016年8月1日
試験登録日
最初に提出
2014年5月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年5月23日
最初の投稿 (見積もり)
2014年5月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年3月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年3月22日
最終確認日
2015年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。