Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamisk (PD) effekter av FRM-0334 hos personer med prodromal til moderat frontotemporal demens med granulinmutasjon

22. mars 2016 oppdatert av: FORUM Pharmaceuticals Inc

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, doseeskalerende, fase 2a sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamisk studie av to doser av en histondeacetylasehemmer (FRM-0334) hos personer med prodromal til moderat frontotemporal demens med granulinmutasjon

Formålet med denne studien er å undersøke sikkerheten, tolerabiliteten og farmakodynamikken til FRM-0334 hos personer med prodromal til moderat frontotemporal demens med granulinmutasjon.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • University Hospitals Leuven
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
  • Frankrike
      • Bordeaux Cedex, Frankrike
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Frankrike
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Italia
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Italia
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Nederland
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Nederland
        • Erasmus Medical Center
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

17 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne i alderen ≥21 og ≤75 år
  • Genotype positiv for en FTD-GRN-mutasjon, og klar over det
  • Prodromal til moderat FTD-GRN
  • Bor i en stabil bosituasjon, bor hjemme, seniorbolig eller institusjonsmiljø uten behov for kontinuerlig (dvs. 24-timers) sykepleie
  • Ferdigheter (muntlig og skriftlig) i språket som studierelaterte dokumenter, inkludert ICF og standardiserte tester, vil bli administrert på
  • Kan svelge kapsler
  • Være i god generell helse, villig og i stand til å overholde protokollkravene, og forventes å fullføre studien som designet (etter etterforskerens vurdering)

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante abnormiteter ved fysisk undersøkelse, sykehistorie, EKG, vitale tegn, laboratorieverdier eller ustabil medisinsk eller psykiatrisk sykdom
  • Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger å bli gravide under studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FRM-0334; Arm 1
lav dose, kapsel, én gang daglig, dag 1 til og med dag 28
Legemiddel: FRM-0334
Eksperimentell: FRM-0334; Arm 2
høy dose, kapsel, én gang daglig, dag 1 til og med dag 28
Legemiddel: FRM-0334
Placebo komparator: Placebo komparator; Arm 3
Placebo, kapsel, én gang daglig, dag 1 til og med dag 28
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerheten og toleransen til FRM-0334
Tidsramme: Grunnlinje til dag 28 eller tidlig avslutning
  • Antall og prosentandel av forsøkspersoner med AE
  • Antall og prosentandel av forsøkspersoner med SAE
  • Antall og prosentandel av forsøkspersoner som slutter på grunn av AE
  • Antall og prosentandel av forsøkspersoners dødsfall
Grunnlinje til dag 28 eller tidlig avslutning
Vurder de farmakodynamiske (PD) effektene av FRM-0334 på endringen fra baseline i plasmakonsentrasjoner av progranulin (PGRN) etter 28 dager
Tidsramme: Grunnlinje til dag 28 eller tidlig avslutning
Grunnlinje til dag 28 eller tidlig avslutning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder de farmakodynamiske effektene av FRM-0334 på endringen fra baseline i cerebrospinalvæske (CSF) konsentrasjoner av PGRN etter 28 dager
Tidsramme: Grunnlinje og dag 28
Endring i CSF-progranulinkonsentrasjon fra baseline
Grunnlinje og dag 28
Karakteriser plasmakonsentrasjonene av FRM-0334 og metabolitter etter dosering én gang daglig i 28 dager
Tidsramme: Dag 1 til dag 28 eller tidlig oppsigelse
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav i plasma
Dag 1 til dag 28 eller tidlig oppsigelse
Karakteriser CSF-konsentrasjonene av FRM-0334 og metabolitter etter dosering én gang daglig i 28 dager
Tidsramme: Dag 1 til dag 28 eller tidlig oppsigelse
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav in CSF
Dag 1 til dag 28 eller tidlig oppsigelse

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

FORUM Pharmaceuticals Inc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2014

Primær fullføring (Forventet)

1. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. mai 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2014

Først lagt ut (Anslag)

29. mai 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

23. mars 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. mars 2016

Sist bekreftet

1. mai 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere