Tutkimus FRM-0334:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakodynaamisten (PD) vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on prodromaalista kohtalaiseen frontotemporaaliseen dementiaan ja granuliinimutaatioon
tiistai 22. maaliskuuta 2016 päivittänyt: FORUM Pharmaceuticals Inc
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annosta suurentava, vaiheen 2a turvallisuus, siedettävyys ja farmakodynaaminen tutkimus kahdella histoni-deasetylaasi-inhibiittorin (FRM-0334) annoksella potilailla, joilla on prodromaalista kohtalaiseen frontotemporaaliseen dementiaan ja granuliinimutaatioon
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia FRM-0334:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on prodromaalinen tai kohtalainen frontotemporaalinen dementia, johon liittyy granuliinimutaatio.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Alankomaat
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Brescia, Italia
- IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
-
Brescia, Italia
- Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
-
Chieti Scalo, Italia
- Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Ranska
- CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
-
Rouen, Ranska
- CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- The National Hospital for Neurology and Neuroscience
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat
- UCSF Memory and Aging Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat
- Compass Research, LLC
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat
- Mayo Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
- Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
17 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miesten tai naisten ikä ≥21 ja ≤75 vuotta
- Genotyypitetty FTD-GRN-mutaation suhteen ja tietoinen siitä
- Prodromaali tai kohtalainen FTD-GRN
- Asuu vakaassa asuintilanteessa, asuu kotona, vanhusten asuinalueella tai laitosympäristössä ilman jatkuvan (eli 24 tunnin) sairaanhoidon tarvetta
- Sen kielen taito (suullinen ja kirjallinen), jolla opiskeluun liittyviä asiakirjoja, mukaan lukien ICF ja standardoidut testit, hallinnoidaan
- Pystyy nielemään kapseleita
- oltava hyvässä yleisessä kunnossa, halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia, ja hänen odotetaan suorittavan tutkimuksen suunnitellulla tavalla (tutkijan arvion mukaan)
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet fyysisessä tarkastuksessa, sairaushistoriassa, EKG:ssä, elintoiminnoissa, laboratorioarvoissa tai epävakaassa lääketieteellisessä tai psykiatrisessa sairaudessa
- Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FRM-0334; Käsivarsi 1
pieni annos, kapseli, kerran päivässä, päivä 1 - päivä 28
|
|
|
Kokeellinen: FRM-0334; Käsivarsi 2
suuri annos, kapseli, kerran päivässä, päivä 1 - päivä 28
|
|
|
Placebo Comparator: Placebo Comparator; Käsivarsi 3
Plasebo, kapseli, kerran päivässä, päivä 1 - päivä 28
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi FRM-0334:n turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Lähtötilanne 28. päivään tai ennenaikainen lopettaminen
|
|
Lähtötilanne 28. päivään tai ennenaikainen lopettaminen
|
|
Arvioi FRM-0334:n farmakodynaamiset (PD) vaikutukset plasman progranuliinipitoisuuksien (PGRN) muutokseen lähtötasosta 28 päivän jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne 28. päivään tai ennenaikainen lopettaminen
|
Lähtötilanne 28. päivään tai ennenaikainen lopettaminen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi FRM-0334:n farmakodynaamiset vaikutukset PGRN:n aivo-selkäydinnesteen (CSF) pitoisuuksien muutokseen lähtötasosta 28 päivän jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
|
Muutos CSF-progranuliinipitoisuudessa lähtötasosta
|
Lähtötilanne ja päivä 28
|
|
Kuvaile FRM-0334:n ja metaboliittien pitoisuudet plasmassa kerran vuorokaudessa 28 päivän ajan
Aikaikkuna: Päivä 1–28 tai ennenaikainen lopettaminen
|
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav plasmassa
|
Päivä 1–28 tai ennenaikainen lopettaminen
|
|
Kuvaile FRM-0334:n ja metaboliittien CSF-pitoisuudet kerran päivässä 28 päivän ajan
Aikaikkuna: Päivä 1–28 tai ennenaikainen lopettaminen
|
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav CSF:ssä
|
Päivä 1–28 tai ennenaikainen lopettaminen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. lokakuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. elokuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 20. toukokuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 23. toukokuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 29. toukokuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 23. maaliskuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. maaliskuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Kielihäiriöt
- Viestintähäiriöt
- Puhehäiriöt
- Frontotemporaalinen lobarin rappeuma
- Afasia
- Dementia
- Frontotemporaalinen dementia
- Afasia, ensisijaisesti progressiivinen
- Valitse Aivosairaus
Muut tutkimustunnusnumerot
- FRM-0334-002
- 2014-001489-85 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .