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Étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et les effets pharmacodynamiques (PD) du FRM-0334 chez des sujets atteints de démence frontotemporale prodromique à modérée avec mutation de la granuline

22 mars 2016 mis à jour par: FORUM Pharmaceuticals Inc

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose croissante, de phase 2a sur l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamique de deux doses d'un inhibiteur de l'histone désacétylase (FRM-0334) chez des sujets atteints de démence frontotemporale prodromique à modérée avec mutation de la granuline

Les objectifs de cette étude sont d'étudier l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamique du FRM-0334 chez des sujets atteints de démence frontotemporale prodromique à modérée avec mutation de la granuline.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Leuven, Belgique
        • University Hospitals Leuven
  • France
      • Bordeaux Cedex, France
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, France
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Italie
      • Brescia, Italie
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Italie
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Italie
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Pays-Bas
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Pays-Bas
        • Erasmus Medical Center
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience
  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

17 ans à 71 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âges masculins ou féminins âgés de ≥21 et ≤75 ans
  • Génotypé positif pour une mutation FTD-GRN, et conscient de celle-ci
  • DFT-GRN prodromique à modéré
  • Résider dans une situation de vie stable, vivre à la maison, dans une résidence pour personnes âgées ou dans un établissement sans avoir besoin de soins infirmiers continus (c.-à-d. 24 heures sur 24)
  • Maîtrise (orale et écrite) de la langue dans laquelle les documents liés aux études, y compris l'ICF et les tests standardisés, seront administrés
  • Capable d'avaler des gélules
  • Être en bonne santé générale, désireux et capable de se conformer aux exigences du protocole, et censé terminer l'étude comme prévu (au jugement de l'investigateur)

Critère d'exclusion:

  • Anomalies cliniquement significatives à l'examen physique, aux antécédents médicaux, à l'ECG, aux signes vitaux, aux valeurs de laboratoire ou à une maladie médicale ou psychiatrique instable
  • Femmes enceintes, allaitantes ou prévoyant de devenir enceintes pendant l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: FRM-0334 ; Bras 1
faible dose, capsule, une fois par jour, du jour 1 au jour 28
Médicament: FRM-0334
Expérimental: FRM-0334 ; Bras 2
dose élevée, capsule, une fois par jour, du jour 1 au jour 28
Médicament: FRM-0334
Comparateur placebo: Comparateur de placebo ; Bras 3
Placebo, capsule, une fois par jour, du jour 1 au jour 28
Médicament: Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la sécurité et la tolérabilité du FRM-0334
Délai: De la référence au jour 28 ou à la résiliation anticipée
  • Nombre et pourcentage de sujets présentant des EI
  • Nombre et pourcentage de sujets avec EIG
  • Nombre et pourcentage de sujets qui arrêtent en raison d'EI
  • Nombre et pourcentage de décès de sujets
De la référence au jour 28 ou à la résiliation anticipée
Évaluer les effets pharmacodynamiques (PD) du FRM-0334 sur le changement par rapport aux valeurs initiales des concentrations plasmatiques de progranuline (PGRN) après 28 jours
Délai: De la référence au jour 28 ou à la résiliation anticipée
De la référence au jour 28 ou à la résiliation anticipée

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer les effets pharmacodynamiques du FRM-0334 sur le changement par rapport aux valeurs initiales des concentrations de PGRN dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) après 28 jours
Délai: Ligne de base et jour 28
Modification de la concentration de progranuline dans le LCR par rapport au départ
Ligne de base et jour 28
Caractériser les concentrations plasmatiques de FRM-0334 et de ses métabolites après une administration une fois par jour pendant 28 jours
Délai: Jour 1 à Jour 28 ou résiliation anticipée
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav dans le plasma
Jour 1 à Jour 28 ou résiliation anticipée
Caractériser les concentrations de FRM-0334 et de métabolites dans le LCR après une administration une fois par jour pendant 28 jours
Délai: Jour 1 à Jour 28 ou résiliation anticipée
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav dans le LCR
Jour 1 à Jour 28 ou résiliation anticipée

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

FORUM Pharmaceuticals Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2014

Achèvement primaire (Anticipé)

1 août 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 mai 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2014

Première publication (Estimation)

29 mai 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

23 mars 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mars 2016

Dernière vérification

1 mai 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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