评估 FRM-0334 对具有颗粒蛋白突变的前驱至中度额颞叶痴呆受试者的安全性、耐受性和药效学 (PD) 影响的研究
2016年3月22日 更新者：FORUM Pharmaceuticals Inc
两剂组蛋白脱乙酰酶抑制剂 (FRM-0334) 在具有颗粒蛋白突变的前驱至中度额颞叶痴呆受试者中的随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增、2a 期安全性、耐受性和药效学研究
本研究的目的是研究 FRM-0334 在具有颗粒蛋白突变的前驱至中度额颞叶痴呆受试者中的安全性、耐受性和药效学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Brescia、意大利
- IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
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Brescia、意大利
- Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
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Chieti Scalo、意大利
- Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
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Leuven、比利时
- University Hospitals Leuven
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Bordeaux Cedex、法国
- CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
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Rouen、法国
- CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
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California
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San Francisco、California、美国
- UCSF Memory and Aging Center
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Florida
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Orlando、Florida、美国
- Compass Research, LLC
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国
- Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
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London、英国
- The National Hospital for Neurology and Neuroscience
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Zuid-Holland
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Rotterdam、Zuid-Holland、荷兰
- Erasmus Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
17年 至 71年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄≥21岁且≤75岁的男性或女性
- FTD-GRN 突变的基因分型呈阳性，并意识到这一点
- 前驱至中度 FTD-GRN
- 居住在稳定的生活环境中，住在家里、高级住宅环境或不需要连续（即 24 小时）护理的机构环境中
- 熟练使用与研究相关的文件（包括 ICF 和标准化测试）所使用的语言（口头和书面）
- 可以吞服胶囊
- 总体健康状况良好，愿意并能够遵守方案要求，并有望按设计完成研究（根据研究者的判断）
排除标准：
- 体格检查、病史、心电图、生命体征、实验室值或不稳定的医学或精神疾病的临床显着异常
- 怀孕、哺乳或计划在研究期间怀孕的女性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：FRM-0334；手臂 1
低剂量，胶囊，每日一次，第 1 天至第 28 天
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实验性的：FRM-0334；手臂 2
高剂量，胶囊，每日一次，第 1 天至第 28 天
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安慰剂比较：安慰剂比较；手臂 3
安慰剂，胶囊，每日一次，第 1 天至第 28 天
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 FRM-0334 的安全性和耐受性
大体时间：第 28 天或提前终止的基线
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第 28 天或提前终止的基线
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评估 FRM-0334 对 28 天后血浆颗粒蛋白原浓度 (PGRN) 基线变化的药效学 (PD) 影响
大体时间：第 28 天或提前终止的基线
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第 28 天或提前终止的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 FRM-0334 对 28 天后 PGRN 脑脊液 (CSF) 浓度基线变化的药效学影响
大体时间：基线和第 28 天
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CSF 颗粒体蛋白前体浓度相对于基线的变化
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基线和第 28 天
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表征 FRM-0334 和代谢物在每天一次给药 28 天后的血浆浓度
大体时间：第 1 天到第 28 天或提前终止
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血浆中的 Cmax、Ctrough、tmax、t1/2、λz、AUC(0-τ)、CL/F、Cav
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第 1 天到第 28 天或提前终止
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表征 FRM-0334 的 CSF 浓度和代谢物在每天一次给药 28 天后的特征
大体时间：第 1 天到第 28 天或提前终止
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Cmax、Ctrough、tmax、t1/2、AUC0-τ、CL/F、CSF 中的 Cav
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第 1 天到第 28 天或提前终止
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年10月1日
初级完成 (预期的)
2016年8月1日
研究注册日期
首次提交
2014年5月20日
首先提交符合 QC 标准的
2014年5月23日
首次发布 (估计)
2014年5月29日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年3月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年3月22日
最后验证
2015年5月1日
更多信息
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