그라눌린 돌연변이를 동반한 전두측두엽 치매의 전조 내지 중등도 환자에서 FRM-0334의 안전성, 내약성 및 약력학(PD) 효과를 평가하기 위한 연구
2016년 3월 22일 업데이트: FORUM Pharmaceuticals Inc
그라눌린 돌연변이를 동반한 전두엽 내지 중등도 전측두엽 치매가 있는 피험자에서 히스톤 데아세틸라제 억제제(FRM-0334)의 2회 용량에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 용량 증량, 2a상 안전성, 내약성 및 약력학적 연구
본 연구의 목적은 과립돌연변이를 동반한 전두측두엽 치매의 전구증상 내지 중등도 치매 환자를 대상으로 FRM-0334의 안전성, 내약성 및 약력학을 조사하는 것이다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Zuid-Holland
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Rotterdam, Zuid-Holland, 네덜란드
- Erasmus Medical Center
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California
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San Francisco, California, 미국
- UCSF Memory and Aging Center
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Florida
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Orlando, Florida, 미국
- Compass Research, LLC
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국
- Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
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Leuven, 벨기에
- University Hospitals Leuven
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London, 영국
- The National Hospital for Neurology and Neuroscience
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Brescia, 이탈리아
- IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
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Brescia, 이탈리아
- Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
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Chieti Scalo, 이탈리아
- Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
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Bordeaux Cedex, 프랑스
- CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
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Rouen, 프랑스
- CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
17년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 21세 이상 75세 이하의 남성 또는 여성
- FTD-GRN 돌연변이에 대해 유전자형이 양성이고 이를 인식함
- FTD-GRN 전구증상에서 중등도
- 지속적인(예: 24시간) 간병이 필요하지 않은 안정적인 생활 환경, 자택, 노인 주거 환경 또는 시설 환경에 거주
- ICF 및 표준화된 시험을 포함하여 연구 관련 문서가 시행될 언어의 능숙도(구두 및 서면)
- 캡슐을 삼킬 수 있음
- 일반적으로 건강이 양호하고 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있으며 설계된 대로 연구를 완료할 것으로 예상됩니다(시험자의 판단에 따라).
제외 기준:
- 신체 검사, 병력, ECG, 활력 징후, 실험실 수치 또는 불안정한 의학적 또는 정신 질환에 대한 임상적으로 유의한 이상
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신을 계획 중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: FRM-0334; 팔 1
저용량, 캡슐, 1일 1회, 1일부터 28일까지
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실험적: FRM-0334; 팔 2
고용량, 캡슐, 1일 1회, 1일부터 28일까지
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위약 비교기: 플라시보 비교기; 팔 3
위약, 캡슐, 1일 1회, 1일차부터 28일차까지
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FRM-0334의 안전성 및 내약성 평가
기간: 28일까지의 기준 또는 조기 종료
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28일까지의 기준 또는 조기 종료
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28일 후 프로그래눌린(PGRN)의 혈장 농도에서 기준선으로부터의 변화에 대한 FRM-0334의 약력학(PD) 효과를 평가합니다.
기간: 28일까지의 기준 또는 조기 종료
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28일까지의 기준 또는 조기 종료
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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28일 후 PGRN의 뇌척수액(CSF) 농도의 기준선으로부터의 변화에 대한 FRM-0334의 약력학적 효과를 평가합니다.
기간: 기준선 및 28일
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기준선에서 CSF 프로그래눌린 농도의 변화
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기준선 및 28일
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28일 동안 1일 1회 투여 후 FRM-0334 및 대사물의 혈장 농도 특성화
기간: 1일차 ~ 28일차 또는 조기 종료
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Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, 혈장 내 Cav
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1일차 ~ 28일차 또는 조기 종료
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28일 동안 1일 1회 투여 후 FRM-0334 및 대사물의 CSF 농도 특성화
기간: 1일차 ~ 28일차 또는 조기 종료
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Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, CSF의 Cav
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1일차 ~ 28일차 또는 조기 종료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 10월 1일
기본 완료 (예상)
2016년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 5월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 5월 23일
처음 게시됨 (추정)
2014년 5월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 3월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 3월 22일
마지막으로 확인됨
2015년 5월 1일
추가 정보
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과립 돌연변이에 대한 임상 시험
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Tata Memorial Hospital모병
위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
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Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
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Acesion Pharma모병
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Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
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University of Texas Southwestern Medical Center아직 모집하지 않음
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Universidad Autonoma de Zacatecas모집하지 않고 적극적으로
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University of California, San Francisco아직 모집하지 않음