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Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakodynamischen (PD) Wirkungen von FRM-0334 bei Patienten mit prodromaler bis mittelschwerer frontotemporaler Demenz mit Granulin-Mutation

22. März 2016 aktualisiert von: FORUM Pharmaceuticals Inc

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, dosiseskalierende Phase-2a-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von zwei Dosen eines Histon-Deacetylase-Inhibitors (FRM-0334) bei Patienten mit prodromaler bis mittelschwerer frontotemporaler Demenz mit Granulin-Mutation

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von FRM-0334 bei Patienten mit prodromaler bis mittelschwerer frontotemporaler Demenz mit Granulin-Mutation zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • University Hospitals Leuven
  • Frankreich
      • Bordeaux Cedex, Frankreich
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Frankreich
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Italien
      • Brescia, Italien
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Italien
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Italien
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Niederlande
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Niederlande
        • Erasmus Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

19 Jahre bis 73 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliches oder weibliches Alter im Alter von ≥21 und ≤75 Jahren
  • Genotypisiert positiv für eine FTD-GRN-Mutation und sich dessen bewusst
  • Prodromales bis mäßiges FTD-GRN
  • sich in einer stabilen Lebenssituation aufhält, zu Hause lebt, in einer Seniorenresidenz oder in einer institutionellen Umgebung lebt, ohne dass eine kontinuierliche (dh 24-Stunden-) Pflege erforderlich ist
  • Beherrschung (mündlich und schriftlich) der Sprache, in der studienbezogene Dokumente, einschließlich des ICF und standardisierter Tests, verwaltet werden
  • Kann Kapseln schlucken
  • In guter allgemeiner Gesundheit sein, bereit und in der Lage sein, die Protokollanforderungen zu erfüllen, und voraussichtlich die Studie wie geplant abschließen (nach Einschätzung des Prüfarztes)

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Anomalien bei körperlicher Untersuchung, Anamnese, EKG, Vitalzeichen, Laborwerten oder instabiler medizinischer oder psychiatrischer Erkrankung
  • Frauen, die während der Studie schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: FRM-0334; Arm 1
niedrige Dosis, Kapsel, einmal täglich, Tag 1 bis Tag 28
Arzneimittel: FRM-0334
Experimental: FRM-0334; Arm 2
hochdosiert, Kapsel, einmal täglich, Tag 1 bis Tag 28
Arzneimittel: FRM-0334
Placebo-Komparator: Placebo-Komparator; Arm 3
Placebo, Kapsel, einmal täglich, Tag 1 bis Tag 28
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Sicherheit und Verträglichkeit von FRM-0334
Zeitfenster: Baseline bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung
  • Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit UE
  • Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit SUE
  • Anzahl und Prozentsatz der Probanden, die aufgrund von UE abbrechen
  • Anzahl und Prozentsatz der Todesfälle der Probanden
Baseline bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung
Bewerten Sie die pharmakodynamischen (PD) Wirkungen von FRM-0334 auf die Veränderung der Plasmakonzentrationen von Progranulin (PGRN) gegenüber dem Ausgangswert nach 28 Tagen
Zeitfenster: Baseline bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung
Baseline bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die pharmakodynamischen Wirkungen von FRM-0334 auf die Veränderung der Konzentrationen von PGRN in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) gegenüber dem Ausgangswert nach 28 Tagen
Zeitfenster: Grundlinie und Tag 28
Veränderung der CSF-Progranulinkonzentration gegenüber dem Ausgangswert
Grundlinie und Tag 28
Charakterisieren Sie die Plasmakonzentrationen von FRM-0334 und Metaboliten nach einmal täglicher Dosierung für 28 Tage
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav im Plasma
Tag 1 bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung
Charakterisieren Sie die CSF-Konzentrationen von FRM-0334 und Metaboliten nach einmal täglicher Dosierung für 28 Tage
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav im Liquor
Tag 1 bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

FORUM Pharmaceuticals Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. August 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Mai 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Mai 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. Mai 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

23. März 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. März 2016

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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