Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости и фармакодинамических (PD) эффектов FRM-0334 у субъектов с продромальной и умеренной лобно-височной деменцией с мутацией гранулина

22 марта 2016 г. обновлено: FORUM Pharmaceuticals Inc

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, с повышением дозы, фаза 2а, исследование безопасности, переносимости и фармакодинамических исследований двух доз ингибитора гистондеацетилазы (FRM-0334) у субъектов с продромальной и умеренной лобно-височной деменцией с мутацией гранулина

Целью данного исследования является изучение безопасности, переносимости и фармакодинамики FRM-0334 у субъектов с продромальной и умеренной лобно-височной деменцией с мутацией гранулина.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия
        • University Hospitals Leuven
  • Италия
      • Brescia, Италия
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Италия
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Италия
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Нидерланды
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Нидерланды
        • Erasmus Medical Center
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
  • Франция
      • Bordeaux Cedex, Франция
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Франция
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 17 лет до 71 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины или женщины в возрасте ≥21 и ≤75 лет
  • Генотип положительный на мутацию FTD-GRN и осведомлен об этом
  • Продромальный или умеренный FTD-GRN
  • Проживает в стабильной жизненной ситуации, живет дома, в доме престарелых или в учреждении без необходимости постоянного (т.е. 24-часового) сестринского ухода.
  • Владение (устно и письменно) языком, на котором будут проводиться учебные документы, включая ICF и стандартизированные тесты
  • Возможность глотать капсулы
  • Быть в хорошем общем состоянии здоровья, желать и быть способным соблюдать требования протокола и ожидать завершения исследования в соответствии с планом (по мнению исследователя).

Критерий исключения:

  • Клинически значимые отклонения при физическом осмотре, истории болезни, ЭКГ, основных показателях жизнедеятельности, лабораторных показателях или нестабильные медицинские или психические заболевания.
  • Женщины, которые беременны, кормят грудью или планируют забеременеть во время исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ФРМ-0334; Рука 1
низкая доза, капсула, один раз в день, с 1 по 28 день
Лекарство: ФРМ-0334
Экспериментальный: ФРМ-0334; Рука 2
высокая доза, капсула, один раз в день, с 1 по 28 день
Лекарство: ФРМ-0334
Плацебо Компаратор: Компаратор плацебо; Рука 3
Плацебо, капсула, один раз в день, с 1 по 28 день
Лекарство: Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить безопасность и переносимость FRM-0334
Временное ограничение: От исходного уровня до 28-го дня или досрочного завершения
  • Количество и процент субъектов с НЯ
  • Количество и процент субъектов с СНЯ
  • Количество и процент субъектов, прекративших участие в исследовании из-за НЯ
  • Количество и процент смертей субъектов
От исходного уровня до 28-го дня или досрочного завершения
Оценить фармакодинамические (ФД) эффекты FRM-0334 на изменение концентрации програнулина в плазме (PGRN) по сравнению с исходным уровнем через 28 дней.
Временное ограничение: От исходного уровня до 28-го дня или досрочного завершения
От исходного уровня до 28-го дня или досрочного завершения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить фармакодинамические эффекты FRM-0334 на изменение концентрации PGRN в спинномозговой жидкости (ЦСЖ) по сравнению с исходным уровнем через 28 дней.
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Изменение концентрации програнулина в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем
Исходный уровень и 28-й день
Охарактеризовать концентрации FRM-0334 и метаболитов в плазме после приема один раз в день в течение 28 дней.
Временное ограничение: С 1 по 28 день или досрочное прекращение
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav в плазме
С 1 по 28 день или досрочное прекращение
Охарактеризовать концентрации FRM-0334 и метаболитов в спинномозговой жидкости после однократного ежедневного приема в течение 28 дней.
Временное ограничение: С 1 по 28 день или досрочное прекращение
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav в ЦСЖ
С 1 по 28 день или досрочное прекращение

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

FORUM Pharmaceuticals Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2014 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 августа 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 мая 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 мая 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

29 мая 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

23 марта 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 марта 2016 г.

Последняя проверка

1 мая 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться