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Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti farmacodinamici (PD) di FRM-0334 in soggetti con demenza frontotemporale da prodromica a moderata con mutazione della granulina

22 marzo 2016 aggiornato da: FORUM Pharmaceuticals Inc

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con aumento della dose, di fase 2a sulla sicurezza, tollerabilità e farmacodinamica di due dosi di un inibitore dell'istone deacetilasi (FRM-0334) in soggetti con demenza frontotemporale da prodromica a moderata con mutazione della granulina

Gli scopi di questo studio sono di indagare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di FRM-0334 in soggetti con demenza frontotemporale da prodromica a moderata con mutazione della granulina.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • University Hospitals Leuven
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Francia
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Italia
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Italia
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Olanda
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Olanda
        • Erasmus Medical Center
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 19 anni a 73 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età maschile o femminile di età compresa tra ≥21 e ≤75 anni
  • Genotipizzato positivo per una mutazione FTD-GRN e consapevole di ciò
  • FTD-GRN da prodromico a moderato
  • Risiede in una situazione di vita stabile, vivendo a casa, in un ambiente residenziale per anziani o in un ambiente istituzionale senza la necessità di assistenza infermieristica continua (ad es. 24 ore su 24)
  • Conoscenza (orale e scritta) della lingua in cui verranno somministrati i documenti relativi allo studio, inclusi l'ICF e i test standardizzati
  • In grado di ingoiare capsule
  • Essere in buona salute generale, disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo e dovrebbe completare lo studio come progettato (a giudizio dello sperimentatore)

Criteri di esclusione:

  • Anomalie clinicamente significative all'esame obiettivo, anamnesi, ECG, segni vitali, valori di laboratorio o malattia medica o psichiatrica instabile
  • Donne in gravidanza, allattamento o che stanno pianificando una gravidanza durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: FRM-0334; Braccio 1
dose bassa, capsula, una volta al giorno, dal giorno 1 al giorno 28
Droga: FRM-0334
Sperimentale: FRM-0334; Braccio 2
dose elevata, capsula, una volta al giorno, dal giorno 1 al giorno 28
Droga: FRM-0334
Comparatore placebo: Comparatore placebo; Braccio 3
Placebo, capsule, una volta al giorno, dal giorno 1 al giorno 28
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di FRM-0334
Lasso di tempo: Dalla linea di base al giorno 28 o alla risoluzione anticipata
  • Numero e percentuale di soggetti con eventi avversi
  • Numero e percentuale di soggetti con SAE
  • Numero e percentuale di soggetti che interrompono a causa di eventi avversi
  • Numero e percentuale dei decessi dei soggetti
Dalla linea di base al giorno 28 o alla risoluzione anticipata
Valutare gli effetti farmacodinamici (PD) di FRM-0334 sulla variazione rispetto al basale delle concentrazioni plasmatiche di progranulina (PGRN) dopo 28 giorni
Lasso di tempo: Dalla linea di base al giorno 28 o alla risoluzione anticipata
Dalla linea di base al giorno 28 o alla risoluzione anticipata

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare gli effetti farmacodinamici di FRM-0334 sulla variazione rispetto al basale delle concentrazioni nel liquido cerebrospinale (CSF) di PGRN dopo 28 giorni
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
Variazione della concentrazione di progranulina nel liquido cerebrospinale rispetto al basale
Basale e giorno 28
Caratterizzare le concentrazioni plasmatiche di FRM-0334 e dei metaboliti dopo la somministrazione una volta al giorno per 28 giorni
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28 o risoluzione anticipata
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav nel plasma
Dal giorno 1 al giorno 28 o risoluzione anticipata
Caratterizzare le concentrazioni CSF di FRM-0334 e metaboliti dopo la somministrazione una volta al giorno per 28 giorni
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28 o risoluzione anticipata
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav nel CSF
Dal giorno 1 al giorno 28 o risoluzione anticipata

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

FORUM Pharmaceuticals Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2014

Completamento primario (Anticipato)

1 agosto 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 maggio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 maggio 2014

Primo Inserito (Stima)

29 maggio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

23 marzo 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 marzo 2016

Ultimo verificato

1 maggio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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