Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamických (PD) účinků FRM-0334 u subjektů s prodromální až středně těžkou frontotemporální demencí s mutací granulinu

22. března 2016 aktualizováno: FORUM Pharmaceuticals Inc

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dávka eskalující, fáze 2a studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamické studie dvou dávek inhibitoru histonové deacetylázy (FRM-0334) u subjektů s prodromální až středně těžkou frontotemporální demencí s mutací granulinu

Účelem této studie je prozkoumat bezpečnost, snášenlivost a farmakodynamiku FRM-0334 u subjektů s prodromální až středně těžkou frontotemporální demencí s granulinovou mutací.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • University Hospitals Leuven
  • Francie
      • Bordeaux Cedex, Francie
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Francie
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Holandsko
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holandsko
        • Erasmus Medical Center
  • Itálie
      • Brescia, Itálie
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Itálie
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Itálie
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

17 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku ≥21 a ≤75 let
  • Genotypovaný pozitivní na mutaci FTD-GRN a je si toho vědom
  • Prodromální až střední FTD-GRN
  • Bydlí ve stabilní životní situaci, žije doma, v domově pro seniory nebo v ústavním zařízení bez potřeby nepřetržité (tj. 24hodinové) ošetřovatelské péče
  • Znalost (ústní i písemná) v jazyce, ve kterém budou zpracovávány dokumenty související se studiem, včetně ICF a standardizovaných testů
  • Schopný polykat kapsle
  • Být v dobrém celkovém zdravotním stavu, ochotný a schopný splnit požadavky protokolu a očekává se, že dokončí studii tak, jak byla navržena (podle úsudku zkoušejícího)

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné abnormality fyzikálního vyšetření, anamnézy, EKG, vitálních funkcí, laboratorních hodnot nebo nestabilního lékařského nebo psychiatrického onemocnění
  • Ženy, které jsou těhotné, kojí nebo plánují otěhotnět během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: FRM-0334; Rameno 1
nízká dávka, tobolka, jednou denně, den 1 až den 28
Lék: FRM-0334
Experimentální: FRM-0334; Rameno 2
vysoká dávka, tobolka, jednou denně, den 1 až den 28
Lék: FRM-0334
Komparátor placeba: Komparátor placeba; Rameno 3
Placebo, kapsle, jednou denně, den 1 až den 28
Lék: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost FRM-0334
Časové okno: Výchozí stav do 28. dne nebo předčasné ukončení
  • Počet a procento subjektů s AE
  • Počet a procento subjektů s SAE
  • Počet a procento subjektů, které přerušily léčbu kvůli AE
  • Počet a procento úmrtí subjektu
Výchozí stav do 28. dne nebo předčasné ukončení
Posuďte farmakodynamické (PD) účinky FRM-0334 na změnu plazmatických koncentrací progranulinu (PGRN) od výchozích hodnot po 28 dnech
Časové okno: Výchozí stav do 28. dne nebo předčasné ukončení
Výchozí stav do 28. dne nebo předčasné ukončení

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posuďte farmakodynamické účinky FRM-0334 na změnu od výchozí hodnoty koncentrací PGRN v mozkomíšním moku (CSF) po 28 dnech
Časové okno: Výchozí stav a den 28
Změna koncentrace progranulinu v CSF od výchozí hodnoty
Výchozí stav a den 28
Charakterizujte plazmatické koncentrace FRM-0334 a metabolitů po podávání jednou denně po dobu 28 dnů
Časové okno: Den 1 až den 28 nebo předčasné ukončení
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav v plazmě
Den 1 až den 28 nebo předčasné ukončení
Charakterizujte koncentrace FRM-0334 a metabolitů v CSF po podávání jednou denně po dobu 28 dnů
Časové okno: Den 1 až den 28 nebo předčasné ukončení
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav v CSF
Den 1 až den 28 nebo předčasné ukončení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

FORUM Pharmaceuticals Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. srpna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. května 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. května 2014

První zveřejněno (Odhad)

29. května 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

23. března 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. března 2016

Naposledy ověřeno

1. května 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Granulinová mutace

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit