Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i działanie farmakodynamiczne (PD) FRM-0334 u pacjentów z prodromalną do umiarkowanej otępieniem czołowo-skroniowym z mutacją granululiny

22 marca 2016 zaktualizowane przez: FORUM Pharmaceuticals Inc

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, ze zwiększaniem dawki, badanie fazy 2a dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki dwóch dawek inhibitora deacetylazy histonowej (FRM-0334) u pacjentów z objawami zwiastującymi do umiarkowanego otępienia czołowo-skroniowego z mutacją granululiny

Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki FRM-0334 u pacjentów z prodromalnym do umiarkowanego otępieniem czołowo-skroniowym z mutacją granuliny.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • University Hospitals Leuven
  • Francja
      • Bordeaux Cedex, Francja
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Francja
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Holandia
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holandia
        • Erasmus Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
  • Włochy
      • Brescia, Włochy
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Włochy
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Włochy
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

17 lat do 71 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥21 i ≤75 lat
  • Genotyp pozytywny dla mutacji FTD-GRN i świadomy tego
  • Prodromalny do umiarkowanego FTD-GRN
  • Zamieszkuje w stabilnej sytuacji życiowej, mieszka w domu, domu seniora lub placówce instytucjonalnej bez potrzeby ciągłej (tj. 24-godzinnej) opieki pielęgniarskiej
  • Biegłość (ustna i pisemna) w języku, w którym będą podawane dokumenty związane z nauką, w tym ICF i standardowe testy
  • Potrafi połykać kapsułki
  • Być w dobrym ogólnym stanie zdrowia, chętnym i zdolnym do przestrzegania wymagań protokołu oraz oczekuje się, że ukończy badanie zgodnie z planem (w ocenie badacza)

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniu fizykalnym, historii medycznej, EKG, parametrach życiowych, wartościach laboratoryjnych lub niestabilnej chorobie medycznej lub psychicznej
  • Kobiety, które są w ciąży, karmią piersią lub planują zajść w ciążę podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: FRM-0334; Ramię 1
mała dawka, kapsułka, raz dziennie, od dnia 1 do dnia 28
Lek: FRM-0334
Eksperymentalny: FRM-0334; Ramię 2
wysoka dawka, kapsułka, raz dziennie, od dnia 1 do dnia 28
Lek: FRM-0334
Komparator placebo: Komparator placebo; Ramię 3
Placebo, kapsułka, raz dziennie, od dnia 1 do dnia 28
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń bezpieczeństwo i tolerancję FRM-0334
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie
  • Liczba i odsetek osób z AE
  • Liczba i odsetek osób z SAE
  • Liczba i odsetek pacjentów, którzy przerwali leczenie z powodu zdarzeń niepożądanych
  • Liczba i odsetek zgonów badanych
Linia bazowa do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie
Ocena wpływu farmakodynamicznego (PD) FRM-0334 na zmianę stężenia progranuliny w osoczu (PGRN) w stosunku do wartości wyjściowych po 28 dniach
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie
Linia bazowa do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu farmakodynamicznego FRM-0334 na zmianę stężenia PGRN w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) w porównaniu z wartością wyjściową po 28 dniach
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Zmiana stężenia progranuliny w płynie mózgowo-rdzeniowym w porównaniu z wartością wyjściową
Wartość bazowa i dzień 28
Scharakteryzuj stężenia FRM-0334 i metabolitów w osoczu po podawaniu raz dziennie przez 28 dni
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav w osoczu
Dzień 1 do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie
Scharakteryzuj stężenia CSF FRM-0334 i metabolitów po podawaniu raz dziennie przez 28 dni
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav w CSF
Dzień 1 do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

FORUM Pharmaceuticals Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 maja 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 maja 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 maja 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

23 marca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 marca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj