Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamische (PD) effecten van FRM-0334 te beoordelen bij proefpersonen met prodromale tot matige frontotemporale dementie met granululinemutatie

22 maart 2016 bijgewerkt door: FORUM Pharmaceuticals Inc

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosis-escalerende, fase 2a-studie naar veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamiek van twee doses van een histondeacetylaseremmer (FRM-0334) bij proefpersonen met prodromale tot matige frontotemporale dementie met granululinemutatie

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamiek van FRM-0334 bij proefpersonen met prodromale tot matige frontotemporale dementie met granulinemutatie.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België
        • University Hospitals Leuven
  • Frankrijk
      • Bordeaux Cedex, Frankrijk
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Frankrijk
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Italië
      • Brescia, Italië
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Italië
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Italië
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Nederland
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Nederland
        • Erasmus Medical Center
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

17 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke leeftijd ≥21 en ≤75 jaar
  • Gegenotypeerd positief voor een FTD-GRN-mutatie, en hiervan op de hoogte
  • Prodromale tot matige FTD-GRN
  • Woont in een stabiele woonsituatie, thuiswonend, in een bejaardentehuis of in een instelling zonder de behoefte aan continue (d.w.z. 24-uurs) verpleegkundige zorg
  • Vaardigheid (mondeling en schriftelijk) in de taal waarin studiegerelateerde documenten, waaronder de ICF en gestandaardiseerde tests, zullen worden afgenomen
  • Capsules kunnen slikken
  • In goede algemene gezondheid verkeren, bereid en in staat zijn om te voldoen aan de protocolvereisten, en naar verwachting het onderzoek voltooien zoals opgezet (naar het oordeel van de onderzoeker)

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante afwijkingen bij lichamelijk onderzoek, medische geschiedenis, ECG, vitale functies, laboratoriumwaarden of onstabiele medische of psychiatrische ziekte
  • Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: FRM-0334; Arm 1
lage dosis, capsule, eenmaal daags, dag 1 tot en met dag 28
Geneesmiddel: FRM-0334
Experimenteel: FRM-0334; Arm 2
hoge dosis, capsule, eenmaal daags, dag 1 tot en met dag 28
Geneesmiddel: FRM-0334
Placebo-vergelijker: Placebo-vergelijker; Arm 3
Placebo, capsule, eenmaal daags, dag 1 tot en met dag 28
Geneesmiddel: Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van FRM-0334
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 28 of vroegtijdige beëindiging
  • Aantal en percentage proefpersonen met AE's
  • Aantal en percentage proefpersonen met SAE's
  • Aantal en percentage proefpersonen dat stopt vanwege AE's
  • Aantal en percentage sterfgevallen onder proefpersonen
Basislijn tot dag 28 of vroegtijdige beëindiging
Beoordeel de farmacodynamische (PD) effecten van FRM-0334 op de verandering vanaf baseline in plasmaconcentraties van progranuline (PGRN) na 28 dagen
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 28 of vroegtijdige beëindiging
Basislijn tot dag 28 of vroegtijdige beëindiging

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel de farmacodynamische effecten van FRM-0334 op de verandering ten opzichte van baseline in cerebrospinale vloeistof (CSF) concentraties van PGRN na 28 dagen
Tijdsspanne: Basislijn en dag 28
Verandering in CSF-progranulineconcentratie ten opzichte van baseline
Basislijn en dag 28
Karakteriseer de plasmaconcentraties van FRM-0334 en metabolieten na eenmaal daagse dosering gedurende 28 dagen
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 28 of vroegtijdige beëindiging
Cmax, Cdal, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav in plasma
Dag 1 tot dag 28 of vroegtijdige beëindiging
Karakteriseer de CSF-concentraties van FRM-0334 en metabolieten na eenmaal daagse dosering gedurende 28 dagen
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 28 of vroegtijdige beëindiging
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav in CSF
Dag 1 tot dag 28 of vroegtijdige beëindiging

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

FORUM Pharmaceuticals Inc

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2014

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 mei 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 mei 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

29 mei 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

23 maart 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 maart 2016

Laatst geverifieerd

1 mei 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren