Estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e efeitos farmacodinâmicos (PD) de FRM-0334 em indivíduos com demência frontotemporal prodrômica a moderada com mutação granulina
22 de março de 2016 atualizado por: FORUM Pharmaceuticals Inc
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, dose crescente, segurança, tolerabilidade e estudo farmacodinâmico de duas doses de um inibidor da histona desacetilase (FRM-0334) em indivíduos com demência frontotemporal prodrômica a moderada com mutação granulina
Os objetivos deste estudo são investigar a segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica do FRM-0334 em indivíduos com demência frontotemporal prodrômica a moderada com mutação granulina.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
30
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Leuven, Bélgica
- University Hospitals Leuven
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos
- UCSF Memory and Aging Center
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos
- Compass Research, LLC
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
- Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
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Bordeaux Cedex, França
- CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
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Rouen, França
- CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
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Zuid-Holland
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Rotterdam, Zuid-Holland, Holanda
- Erasmus Medical Center
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Brescia, Itália
- IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
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Brescia, Itália
- Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
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Chieti Scalo, Itália
- Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
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London, Reino Unido
- The National Hospital for Neurology and Neuroscience
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
17 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idades masculinas ou femininas ≥21 e ≤75 anos
- Genotipado positivo para uma mutação FTD-GRN e ciente disso
- FTD-GRN prodrômico a moderado
- Reside em uma situação de vida estável, morando em casa, em um ambiente residencial para idosos ou em um ambiente institucional sem a necessidade de cuidados de enfermagem contínuos (ou seja, 24 horas por dia)
- Proficiência (oral e escrita) no idioma em que os documentos relacionados ao estudo, incluindo o ICF e testes padronizados, serão administrados
- Capaz de engolir cápsulas
- Estar com boa saúde geral, disposto e capaz de cumprir os requisitos do protocolo e espera-se que conclua o estudo conforme planejado (a critério do investigador)
Critério de exclusão:
- Anormalidades clinicamente significativas no exame físico, histórico médico, ECG, sinais vitais, valores laboratoriais ou doença médica ou psiquiátrica instável
- Mulheres grávidas, amamentando ou planejando engravidar durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: FRM-0334; Braço 1
dose baixa, cápsula, uma vez ao dia, dia 1 ao dia 28
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Experimental: FRM-0334; Braço 2
dose alta, cápsula, uma vez ao dia, dia 1 ao dia 28
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Comparador de Placebo: Comparador de Placebo; Braço 3
Placebo, cápsula, uma vez ao dia, dia 1 ao dia 28
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avalie a segurança e a tolerabilidade do FRM-0334
Prazo: Linha de base até o dia 28 ou rescisão antecipada
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Linha de base até o dia 28 ou rescisão antecipada
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Avaliar os efeitos farmacodinâmicos (PD) de FRM-0334 na alteração da linha de base nas concentrações plasmáticas de progranulina (PGRN) após 28 dias
Prazo: Linha de base até o dia 28 ou rescisão antecipada
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Linha de base até o dia 28 ou rescisão antecipada
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar os efeitos farmacodinâmicos de FRM-0334 na alteração da linha de base nas concentrações de PGRN no líquido cefalorraquidiano (LCR) após 28 dias
Prazo: Linha de base e dia 28
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Alteração na concentração de progranulina no LCR desde o início
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Linha de base e dia 28
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Caracterizar as concentrações plasmáticas de FRM-0334 e metabólitos após administração uma vez ao dia por 28 dias
Prazo: Dia 1 ao Dia 28 ou Rescisão Antecipada
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Cmax, Cvale, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav no plasma
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Dia 1 ao Dia 28 ou Rescisão Antecipada
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Caracterizar as concentrações de FRM-0334 e metabólitos no LCR após administração uma vez ao dia por 28 dias
Prazo: Dia 1 ao Dia 28 ou Rescisão Antecipada
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Cmax, Cvale, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav no LCR
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Dia 1 ao Dia 28 ou Rescisão Antecipada
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2014
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de agosto de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de maio de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de maio de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
29 de maio de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
23 de março de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de março de 2016
Última verificação
1 de maio de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Distúrbios Neurocognitivos
- Doenças Neurodegenerativas
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Distúrbios de Linguagem
- Distúrbios da Comunicação
- Distúrbios da fala
- Degeneração Lobar Frontotemporal
- Afasia
- Demência
- Demência frontotemporal
- Afasia Primária Progressiva
- Escolha Doença do Cérebro
Outros números de identificação do estudo
- FRM-0334-002
- 2014-001489-85 (Número EudraCT)
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