Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet och farmakodynamisk (PD) effekter av FRM-0334 hos personer med prodromal till måttlig frontotemporal demens med granulinmutation

22 mars 2016 uppdaterad av: FORUM Pharmaceuticals Inc

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dos-eskalerande, fas 2a säkerhet, tolerabilitet och farmakodynamisk studie av två doser av en histondeacetylashämmare (FRM-0334) hos personer med prodromal till måttlig frontotemporal demens med granulinmutation

Syftet med denna studie är att undersöka säkerheten, tolerabiliteten och farmakodynamiken hos FRM-0334 hos patienter med prodromal till måttlig frontotemporal demens med granulinmutation.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • University Hospitals Leuven
  • Frankrike
      • Bordeaux Cedex, Frankrike
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Frankrike
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
  • Italien
      • Brescia, Italien
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Italien
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Italien
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Nederländerna
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Nederländerna
        • Erasmus Medical Center
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

17 år till 71 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna i åldern ≥21 och ≤75 år
  • Genotypad positiv för en FTD-GRN-mutation, och medveten om det
  • Prodromal till måttlig FTD-GRN
  • Bor i en stabil livssituation, bor hemma, äldreboende eller en institution utan behov av kontinuerlig (dvs. 24-timmars) omvårdnad
  • Kunskaper (muntligt och skriftligt) i det språk som studierelaterade dokument, inklusive ICF och standardiserade test, kommer att administreras på
  • Kan svälja kapslar
  • Vara vid god allmän hälsa, villig och kapabel att följa protokollkraven och förväntas slutföra studien enligt planeringen (enligt utredarens bedömning)

Exklusions kriterier:

  • Kliniskt signifikanta avvikelser vid fysisk undersökning, medicinsk historia, EKG, vitala tecken, laboratorievärden eller instabil medicinsk eller psykiatrisk sjukdom
  • Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar att bli gravida under studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: FRM-0334; Arm 1
låg dos, kapsel, en gång dagligen, dag 1 till dag 28
Läkemedel: FRM-0334
Experimentell: FRM-0334; Arm 2
hög dos, kapsel, en gång dagligen, dag 1 till dag 28
Läkemedel: FRM-0334
Placebo-jämförare: Placebo-jämförare; Arm 3
Placebo, kapsel, en gång dagligen, dag 1 till dag 28
Läkemedel: Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för FRM-0334
Tidsram: Baslinje till dag 28 eller tidig avslutning
  • Antal och procentandel av försökspersoner med AE
  • Antal och procentandel av försökspersoner med SAE
  • Antal och procentandel av försökspersoner som slutar på grund av biverkningar
  • Antal och procentuella dödsfall
Baslinje till dag 28 eller tidig avslutning
Bedöm de farmakodynamiska (PD) effekterna av FRM-0334 på förändringen från baslinjen i plasmakoncentrationer av progranulin (PGRN) efter 28 dagar
Tidsram: Baslinje till dag 28 eller tidig avslutning
Baslinje till dag 28 eller tidig avslutning

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedöm de farmakodynamiska effekterna av FRM-0334 på förändringen från baslinjen i cerebrospinalvätskans (CSF) koncentrationer av PGRN efter 28 dagar
Tidsram: Baslinje och dag 28
Förändring i CSF-progranulinkoncentrationen från baslinjen
Baslinje och dag 28
Karakterisera plasmakoncentrationerna av FRM-0334 och metaboliter efter dosering en gång dagligen i 28 dagar
Tidsram: Dag 1 till dag 28 eller tidig uppsägning
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav i plasma
Dag 1 till dag 28 eller tidig uppsägning
Karakterisera CSF-koncentrationerna av FRM-0334 och metaboliter efter dosering en gång dagligen i 28 dagar
Tidsram: Dag 1 till dag 28 eller tidig uppsägning
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav i CSF
Dag 1 till dag 28 eller tidig uppsägning

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

FORUM Pharmaceuticals Inc

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2014

Primärt slutförande (Förväntat)

1 augusti 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 maj 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2014

Första postat (Uppskatta)

29 maj 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

23 mars 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 mars 2016

Senast verifierad

1 maj 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera