Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og farmakodynamisk (PD) virkninger af FRM-0334 hos forsøgspersoner med prodromal til moderat frontotemporal demens med granulinmutation

22. marts 2016 opdateret af: FORUM Pharmaceuticals Inc

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, dosiseskalerende, fase 2a sikkerhed, tolerabilitet og farmakodynamisk undersøgelse af to doser af en histondeacetylasehæmmer (FRM-0334) hos personer med prodromal til moderat frontotemporal demens med granulinmutation

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​FRM-0334 hos personer med prodromal til moderat frontotemporal demens med granulinmutation.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • University Hospitals Leuven
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
  • Frankrig
      • Bordeaux Cedex, Frankrig
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Frankrig
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Holland
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holland
        • Erasmus Medical Center
  • Italien
      • Brescia, Italien
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Italien
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Italien
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

17 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen ≥21 og ≤75 år
  • Genotype positiv for en FTD-GRN mutation, og klar over det
  • Prodromal til moderat FTD-GRN
  • Bor i en stabil boligsituation, hjemmeboende, ældrebolig eller institution uden behov for kontinuerlig (dvs. 24-timers) sygepleje
  • Færdighed (mundtlig og skriftlig) i det sprog, som studierelaterede dokumenter, herunder ICF og standardiserede tests, vil blive administreret på
  • Kan sluge kapsler
  • Være i god generel sundhed, villig og i stand til at overholde protokolkravene og forventes at fuldføre undersøgelsen som designet (efter investigators vurdering)

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante abnormiteter ved fysisk undersøgelse, sygehistorie, EKG, vitale tegn, laboratorieværdier eller ustabil medicinsk eller psykiatrisk sygdom
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger at blive gravide under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FRM-0334; Arm 1
lav dosis, kapsel, én gang dagligt, dag 1 til og med dag 28
Medicin: FRM-0334
Eksperimentel: FRM-0334; Arm 2
høj dosis, kapsel, én gang dagligt, dag 1 til og med dag 28
Medicin: FRM-0334
Placebo komparator: Placebo komparator; Arm 3
Placebo, kapsel, én gang dagligt, dag 1 til og med dag 28
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​FRM-0334
Tidsramme: Baseline til dag 28 eller tidlig opsigelse
  • Antal og procentdel af forsøgspersoner med AE'er
  • Antal og procentdel af forsøgspersoner med SAE'er
  • Antal og procentdel af forsøgspersoner, der stopper på grund af AE'er
  • Antal og procentdel af forsøgspersoners dødsfald
Baseline til dag 28 eller tidlig opsigelse
Vurder de farmakodynamiske (PD) virkninger af FRM-0334 på ændringen fra baseline i plasmakoncentrationer af progranulin (PGRN) efter 28 dage
Tidsramme: Baseline til dag 28 eller tidlig opsigelse
Baseline til dag 28 eller tidlig opsigelse

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder de farmakodynamiske virkninger af FRM-0334 på ændringen fra baseline i cerebrospinalvæske (CSF) koncentrationer af PGRN efter 28 dage
Tidsramme: Baseline og dag 28
Ændring i CSF-progranulinkoncentration fra baseline
Baseline og dag 28
Karakteriser plasmakoncentrationerne af FRM-0334 og metabolitter efter dosering én gang dagligt i 28 dage
Tidsramme: Dag 1 til dag 28 eller tidlig opsigelse
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav i plasma
Dag 1 til dag 28 eller tidlig opsigelse
Karakteriser CSF-koncentrationerne af FRM-0334 og metabolitter efter dosering én gang dagligt i 28 dage
Tidsramme: Dag 1 til dag 28 eller tidlig opsigelse
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav i CSF
Dag 1 til dag 28 eller tidlig opsigelse

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

FORUM Pharmaceuticals Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. maj 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. maj 2014

Først opslået (Skøn)

29. maj 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

23. marts 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. marts 2016

Sidst verificeret

1. maj 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Granulin mutation

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner