Vizsgálat az FRM-0334 biztonságossági, tolerálhatósági és farmakodinámiás (PD) hatásainak felmérésére prodromálistól mérsékelt frontotemporális demenciában szenvedő alanyokon, granulummutációval
2016. március 22. frissítette: FORUM Pharmaceuticals Inc
Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos, dózisnövelő, 2a fázisú biztonságossági, tolerálhatósági és farmakodinámiás vizsgálat két dózis hiszton-deacetiláz-gátlóval (FRM-0334) prodromálistól mérsékelt frontotemporális demenciában szenvedő alanyokon granulinmutációval.
Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy megvizsgálja az FRM-0334 biztonságosságát, tolerálhatóságát és farmakodinamikáját prodromális vagy közepesen súlyos frontotemporális demenciában és granulinmutációval járó alanyokon.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
30
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Leuven, Belgium
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- The National Hospital for Neurology and Neuroscience
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok
- UCSF Memory and Aging Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok
- Compass Research, LLC
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok
- Mayo Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
- Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Franciaország
- CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
-
Rouen, Franciaország
- CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
-
-
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Hollandia
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Brescia, Olaszország
- IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
-
Brescia, Olaszország
- Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
-
Chieti Scalo, Olaszország
- Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
17 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő életkora ≥21 és ≤75 év
- Pozitív genotípusú FTD-GRN mutációra, és tudatában van ennek
- Prodromális vagy közepes FTD-GRN
- Stabil élethelyzetben, otthon, idős bentlakásos környezetben vagy intézményi környezetben él, anélkül, hogy folyamatos (azaz 24 órás) ápolásra lenne szüksége.
- Azon a nyelven való jártasság (szóban és írásban), amelyen a tanulmányokkal kapcsolatos dokumentumokat, beleértve az ICF-et és a szabványos teszteket is adják
- Képes lenyelni a kapszulákat
- Jó általános egészségi állapotnak kell lennie, hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek, és elvárható, hogy a tervezettnek megfelelően befejezze a vizsgálatot (a vizsgáló megítélése szerint)
Kizárási kritériumok:
- Klinikailag jelentős eltérések fizikális vizsgálat, kórelőzmény, EKG, életjelek, laboratóriumi értékek vagy instabil orvosi vagy pszichiátriai betegség esetén
- Nők, akik terhesek, szoptatnak vagy terhességet terveznek a vizsgálat alatt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: FRM-0334; 1. kar
alacsony dózisú, kapszula, naponta egyszer, 1. naptól 28. napig
|
|
|
Kísérleti: FRM-0334; 2. kar
nagy dózisú, kapszula, naponta egyszer, 1. naptól 28. napig
|
|
|
Placebo Comparator: Placebo Comparator; 3. kar
Placebo, kapszula, naponta egyszer, 1. naptól 28. napig
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Értékelje az FRM-0334 biztonságosságát és tolerálhatóságát
Időkeret: Kiindulási helyzet a 28. napra vagy a korai felmondásra
|
|
Kiindulási helyzet a 28. napra vagy a korai felmondásra
|
|
Értékelje az FRM-0334 farmakodinámiás (PD) hatását a progranulin (PGRN) plazmakoncentrációjának kiindulási értékhez képesti változására 28 nap után
Időkeret: Kiindulási helyzet a 28. napra vagy a korai felmondásra
|
Kiindulási helyzet a 28. napra vagy a korai felmondásra
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Értékelje az FRM-0334 farmakodinámiás hatásait a PGRN cerebrospinális folyadék (CSF) koncentrációjának kiindulási értékhez képesti változására 28 nap után
Időkeret: Alapállapot és 28. nap
|
A CSF-progranulin-koncentráció változása a kiindulási értékhez képest
|
Alapállapot és 28. nap
|
|
Jellemezze az FRM-0334 és metabolitjainak plazmakoncentrációit napi egyszeri adagolást követően 28 napon keresztül
Időkeret: 1. naptól 28. napig vagy korai felmondás
|
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav a plazmában
|
1. naptól 28. napig vagy korai felmondás
|
|
Jellemezze az FRM-0334 és a metabolitok CSF-koncentrációit napi egyszeri adagolást követően 28 napon keresztül
Időkeret: 1. naptól 28. napig vagy korai felmondás
|
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav a CSF-ben
|
1. naptól 28. napig vagy korai felmondás
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. október 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2016. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. május 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. május 23.
Első közzététel (Becslés)
2014. május 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2016. március 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. március 22.
Utolsó ellenőrzés
2015. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Neurokognitív zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- TDP-43 proteinpátiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Nyelvi zavarok
- Kommunikációs zavarok
- Beszédzavarok
- Frontotemporális lebeny degeneráció
- Beszédzavar
- Elmebaj
- Frontotemporális demencia
- Afázia, elsődleges progresszív
- Válassza az Agybetegséget
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FRM-0334-002
- 2014-001489-85 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .