Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los efectos farmacodinámicos (PD) de FRM-0334 en sujetos con demencia frontotemporal prodrómica a moderada con mutación de granulina

22 de marzo de 2016 actualizado por: FORUM Pharmaceuticals Inc

Estudio de fase 2a, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, con aumento de dosis, de seguridad, tolerabilidad y farmacodinámico de dos dosis de un inhibidor de histona desacetilasa (FRM-0334) en sujetos con demencia frontotemporal prodrómica a moderada con mutación de granulina

Los propósitos de este estudio son investigar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica de FRM-0334 en sujetos con demencia frontotemporal prodrómica a moderada con mutación de granulina.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • University Hospitals Leuven
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Francia
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Italia
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Italia
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Países Bajos
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Países Bajos
        • Erasmus Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

17 años a 71 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edades masculinas o femeninas de ≥21 y ≤75 años
  • Genotipado positivo para una mutación FTD-GRN y consciente de ello
  • FTD-GRN prodrómico a moderado
  • Reside en una situación de vivienda estable, viviendo en el hogar, en un entorno residencial para personas mayores o en un entorno institucional sin la necesidad de atención de enfermería continua (es decir, las 24 horas).
  • Dominio (oral y escrito) del idioma en el que se administrarán los documentos relacionados con el estudio, incluidos el ICF y las pruebas estandarizadas
  • Capaz de tragar cápsulas
  • Gozar de buena salud general, estar dispuesto y ser capaz de cumplir con los requisitos del protocolo, y esperar que complete el estudio según lo diseñado (a juicio del investigador)

Criterio de exclusión:

  • Anomalías clínicamente significativas en el examen físico, historial médico, ECG, signos vitales, valores de laboratorio o enfermedad médica o psiquiátrica inestable
  • Mujeres que están embarazadas, amamantando o planeando quedar embarazadas durante el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: FRM-0334; Brazo 1
dosis baja, cápsula, una vez al día, del día 1 al día 28
Droga: FRM-0334
Experimental: FRM-0334; brazo 2
dosis alta, cápsula, una vez al día, del día 1 al día 28
Droga: FRM-0334
Comparador de placebos: Comparador de placebo; Brazo 3
Placebo, cápsula, una vez al día, del día 1 al día 28
Droga: Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de FRM-0334
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 28 o terminación anticipada
  • Número y porcentaje de sujetos con EA
  • Número y porcentaje de sujetos con SAE
  • Número y porcentaje de sujetos que interrumpen debido a EA
  • Número y porcentaje de muertes de sujetos
Línea base hasta el día 28 o terminación anticipada
Evaluar los efectos farmacodinámicos (PD) de FRM-0334 sobre el cambio desde el inicio en las concentraciones plasmáticas de progranulina (PGRN) después de 28 días
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 28 o terminación anticipada
Línea base hasta el día 28 o terminación anticipada

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar los efectos farmacodinámicos de FRM-0334 en el cambio desde el inicio en las concentraciones de PGRN en el líquido cefalorraquídeo (LCR) después de 28 días
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
Cambio en la concentración de progranulina en LCR desde el inicio
Línea de base y día 28
Caracterizar las concentraciones plasmáticas de FRM-0334 y metabolitos después de la dosificación una vez al día durante 28 días
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 28 o Terminación Anticipada
Cmax, Cvalle, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav en plasma
Día 1 a Día 28 o Terminación Anticipada
Caracterizar las concentraciones en LCR de FRM-0334 y metabolitos después de la dosificación una vez al día durante 28 días
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 28 o Terminación Anticipada
Cmax, Cvalle, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav en LCR
Día 1 a Día 28 o Terminación Anticipada

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

FORUM Pharmaceuticals Inc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2014

Finalización primaria (Anticipado)

1 de agosto de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de mayo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de mayo de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

29 de mayo de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

23 de marzo de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de marzo de 2016

Última verificación

1 de mayo de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir