急性心不全の小児患者における標準治療に加えたセレラキシンの薬物動態と安全性 (RELAX-PEDS-PK)
2019年6月1日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
出生から出産までの小児患者の標準治療に加えて、RLX030 の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための多施設非盲検用量漸増研究
この研究の目的は、急性心不全（AHF）の小児患者において、標準治療に加えてセレラキシンの静脈内注入の安全性、忍容性、および薬物動態を評価することでした。
調査の概要
詳細な説明
AHF の成人患者を対象とした第 III 相試験 RELAX-AHF-2 (CRLX030A2301/NCT01870778) 試験の結果を受けて、この試験は早期に終了し、急性心不全 (AHF) の治療におけるセレラキシンの小児用開発は中止されました。
セレラキシンに関連する新たな安全上の懸念は観察されませんでしたが、成人を対象とした試験では主要評価項目のいずれも満たされませんでした
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80218
- Novartis Investigative Site
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Novartis Investigative Site
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Novartis Investigative Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Novartis Investigative Site
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Novartis Investigative Site
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London、イギリス、WC1N 1EH
- Novartis Investigative Site
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Genève、スイス、1211
- Novartis Investigative Site
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Berlin、ドイツ、13353
- Novartis Investigative Site
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Freiburg、ドイツ、79106
- Novartis Investigative Site
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Muenchen、ドイツ、80636
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
17年歳未満 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な参加基準:
- 体重≧2.5kg～≦120kg
- 次の状態で集中治療室またはステップダウンユニットに入院：
- -あらゆる病因の急性心不全の徴候と症状
- -血管作用薬および/または強心薬の安定した用量
- -非手術患者の場合、心室機能の低下の心エコー検査の証拠（駆出率<50％または短縮率<28％）
- -収縮期血圧（SBP）年齢と性別のSBPが25パーセンタイル以上。
主な除外基準:
- 中等度から重度の左室流出路、僧帽弁狭窄症、または大動脈弓閉塞
- 単心室の生理学
- 固定肺高血圧症
- スクリーニング時の血中乳酸濃度 >5 mmol/L
- -受胎後36週未満の出生（1歳未満の患者の場合）
- -確認された、または臨床的に疑われる全身感染または重度の局所感染
- 主に心臓以外の原因による呼吸困難または急性肺損傷
- 重度の腎障害のある患者、重大な腎疾患があることがわかっている患者、および腎代替療法を受けている患者
- スクリーニングでの強心剤および/または血管作用薬の多用
- 心電図異常
- -移植後1年以内の固形臓器移植レシピエントまたは重度の臓器拒絶反応を示す人
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：セレラキシン
セレラキシンは、急性心不全の標準治療に加えて、合計 48 時間静脈内投与されました。
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セレラキシンは 48 時間まで静脈内投与されました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療による緊急有害事象、重篤な有害事象および死亡例の患者数
時間枠：28 日間 + 30 日間の SAE フォローアップ 研究の完了または中止後
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治療による緊急の有害事象（確認された収縮期血圧の低下および心不全の悪化を含む）、重篤な有害事象および死亡が報告された患者の数。
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28 日間 + 30 日間の SAE フォローアップ 研究の完了または中止後
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低用量の薬物動態濃度 3-10-30 ug/kg/日
時間枠：0、2、16、22、32、40、48時間。注入中、注入後 0.5、4、8 時間または治験薬中止時、および 28 日目
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薬物動態 (PK) 濃度は、PK パラメーター Css および CL が利用できないため、元の主要評価項目である PK パラメーターの代用として提示されました。
血清中のセレラキシン濃度は、Ｒ＆Ｄ Ｓｙｓｔｅｍｓから市販されているキット（カタログ番号ＤＲＬ２００）に基づく有効な酵素結合免疫吸着アッセイ（ＥＬＩＳＡ）によって決定した。
ELISA法では、捕捉試薬としてヒトH2リラキシンに特異的なモノクローナル抗体と、ヒトに特異的な酵素結合ポリクローナル抗体を使用しました。
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0、2、16、22、32、40、48時間。注入中、注入後 0.5、4、8 時間または治験薬中止時、および 28 日目
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高用量の薬物動態濃度 (10-30-100 ug/kg/日)
時間枠：0、2、16、22、32、40、48時間。注入中、注入後 0.5、4、8 時間または治験薬中止時、および 28 日目
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薬物動態 (PK) 濃度は、PK パラメーター Css および CL が利用できないため、元の主要評価項目である PK パラメーターの代用として提示されました。
血清中のセレラキシン濃度は、Ｒ＆Ｄ Ｓｙｓｔｅｍｓから市販されているキット（カタログ番号ＤＲＬ２００）に基づく有効な酵素結合免疫吸着アッセイ（ＥＬＩＳＡ）によって決定した。
ELISA法では、捕捉試薬としてヒトH2リラキシンに特異的なモノクローナル抗体と、ヒトに特異的な酵素結合ポリクローナル抗体を使用しました。
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0、2、16、22、32、40、48時間。注入中、注入後 0.5、4、8 時間または治験薬中止時、および 28 日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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低用量 (3-10-30 ug/kg/日) の平均左動脈圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、各用量漸増前、および24時間。注入終了後
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評価は、利用可能な場合、ベースライン、各用量漸増の前、および注入終了の約 24 時間後に行われました。
血行力学的効果は、研究中の追加の時点で安全性についても評価されました。
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ベースライン、各用量漸増前、および24時間。注入終了後
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高用量 (10 -30-100 ug/kg/日) の平均左動脈圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、各用量漸増前、および24時間。注入終了後
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評価は、利用可能な場合、ベースライン、各用量漸増の前、および注入終了の約 24 時間後に行われました。
血行力学的効果は、研究中の追加の時点で安全性についても評価されました。
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ベースライン、各用量漸増前、および24時間。注入終了後
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低用量 (3-10-30 ug/kg/日) の平均肺動脈圧 (PAP-収縮期および拡張期) のベースラインからの変化
時間枠：1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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評価は、利用可能な場合、ベースライン、各用量漸増の前、および注入終了の約 24 時間後に行われました。
血行力学的効果は、研究中の追加の時点で安全性についても評価されました。
絶対値はベースラインで表示されます。ベースライン値からの変化は、ベースライン後の時点で表示されます
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1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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高用量 (10-30-100 ug/kg/日) の平均肺動脈圧 (PAP-収縮期および拡張期) のベースラインからの変化
時間枠：1 日目: 0 時間と 16 時間、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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評価は、利用可能な場合、ベースライン、各用量漸増の前、および注入終了の約 24 時間後に行われました。
血行力学的効果は、研究中の追加の時点で安全性についても評価されました。
絶対値はベースラインで表示されます。ベースライン値からの変化は、ベースライン後の時点で表示されます
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1 日目: 0 時間と 16 時間、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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低用量 (3-10-30 ug/kg/日) の平均中心静脈圧のベースラインからの変化
時間枠：1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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評価は、利用可能な場合、ベースライン、各用量漸増の前、および注入終了の約 24 時間後に行われました。
血行力学的効果は、研究中の追加の時点で安全性についても評価されました。
絶対値はベースラインで表示されます。ベースライン値からの変化は、ベースライン後の時点で表示されます
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1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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高用量 (10-30-100 ug/kg/日) の平均中心静脈圧のベースラインからの変化
時間枠：1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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評価は、利用可能な場合、ベースライン、各用量漸増の前、および注入終了の約 24 時間後に行われました。
血行力学的効果は、研究中の追加の時点で安全性についても評価されました。
絶対値はベースラインで表示されます。ベースライン値からの変化は、ベースライン後の時点で表示されます
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1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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低用量 (3-10-30 ug/kg/日) の平均中心静脈圧および動脈血酸素飽和度のベースラインおよびベースラインからの変化
時間枠：1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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この分析には、中心静脈および動脈の酸素飽和度測定が含まれており、各時点で利用可能な動静脈酸素抽出の計算が得られます。
動脈へのアクセスが利用できない場合は、パルス酸素濃度計を使用して動脈血酸素飽和度測定データを取得しました。
評価は、利用可能な場合、ベースライン、各用量漸増の前、および注入終了の約 24 時間後に行われました。
血行力学的効果は、研究中の追加の時点で安全性についても評価されました。
絶対値はベースラインで表示されます。ベースライン値からの変化は、ベースライン後の時点で表示されます
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1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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高用量 (10-30-100 ug/kg/日) の平均中心静脈圧および動脈血酸素飽和度のベースラインおよびベースラインからの変化
時間枠：1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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この分析には、中心静脈および動脈の酸素飽和度測定が含まれており、各時点で利用可能な動静脈酸素抽出の計算が得られます。 動脈へのアクセスが利用できない場合は、パルス酸素濃度計を使用して動脈血酸素飽和度測定データを取得しました。 評価は、利用可能な場合、ベースライン、各用量漸増の前、および注入終了の約 24 時間後に行われました。 血行力学的効果は、研究中の追加の時点で安全性についても評価されました。 絶対値はベースラインで表示されます。ベースライン値からの変化は、ベースライン後の時点で表示されます |
1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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低用量 (3-10-30 ug/kg/日) の平均尿量のベースラインおよびベースラインからの変化
時間枠：1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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評価は、利用可能な場合、ベースライン、各用量漸増の前、および注入終了の約 24 時間後に行われました。
血行力学的効果は、研究中の追加の時点で安全性についても評価されました。
絶対値はベースラインで表示されます。ベースライン値からの変化は、ベースライン後の時点で表示されます
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1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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高用量 (10-30-100 ug/kg/日) の平均尿量のベースラインおよびベースラインからの変化
時間枠：1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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評価は、利用可能な場合、ベースライン、各用量漸増の前、および注入終了の約 24 時間後に行われました。
血行力学的効果は、研究中の追加の時点で安全性についても評価されました。
絶対値はベースラインで表示されます。ベースライン値からの変化は、ベースライン後の時点で表示されます
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1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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低用量 (3-10-30 ug/kg/日) の平均血中乳酸濃度 (動脈血) のベースラインおよびベースラインからの変化
時間枠：1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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評価は、利用可能な場合、ベースライン、各用量漸増の前、および注入終了の約 24 時間後に行われました。
血行力学的効果は、研究中の追加の時点で安全性についても評価されました。
絶対値はベースラインで表示されます。ベースライン値からの変化は、ベースライン後の時点で表示されます
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1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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低用量 (3-10-30 ug/kg/日) の平均血中乳酸濃度 (中心静脈血) のベースラインおよびベースラインからの変化
時間枠：1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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評価は、利用可能な場合、ベースライン、各用量漸増の前、および注入終了の約 24 時間後に行われました。
血行力学的効果は、研究中の追加の時点で安全性についても評価されました。
絶対値はベースラインで表示されます。ベースライン値からの変化は、ベースライン後の時点で表示されます
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1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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高用量 (10-30-100 ug/kg/日) の平均血中乳酸濃度 (動脈血) のベースラインおよびベースラインからの変化
時間枠：1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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評価は、利用可能な場合、ベースライン、各用量漸増の前、および注入終了の約 24 時間後に行われました。
血行力学的効果は、研究中の追加の時点で安全性についても評価されました。
絶対値はベースラインで表示されます。ベースライン値からの変化は、ベースライン後の時点で表示されます
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1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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高用量 (10-30-100 ug/kg/日) の平均血中乳酸濃度 (中心静脈血) のベースラインおよびベースラインからの変化
時間枠：1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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評価は、利用可能な場合、ベースライン、各用量漸増の前、および注入終了の約 24 時間後に行われました。
血行力学的効果は、研究中の追加の時点で安全性についても評価されました。
絶対値はベースラインで表示されます。ベースライン値からの変化は、ベースライン後の時点で表示されます
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1 日目: 0 時間 (ベースライン) と 16、2 日目: 32 時間と 48 時間、3 日目: 注入後 24 時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年9月5日
一次修了 (実際)
2017年4月3日
研究の完了 (実際)
2017年4月3日
試験登録日
最初に提出
2014年5月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年5月28日
最初の投稿 (見積もり)
2014年5月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年6月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年6月1日
最終確認日
2019年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- CRLX030A2208
- 2013-002847-28 (EUDRACT_NUMBER)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。