Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Farmakokinetik och säkerhet för Serelaxin utöver standardbehandling hos pediatriska patienter med akut hjärtsvikt (RELAX-PEDS-PK)

1 juni 2019 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

Multicenter, öppen etikett, dosupptrappningsstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för RLX030 utöver vårdstandard hos pediatriska patienter från födsel till

Syftet med studien var att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för en intravenös infusion av serelaxin utöver standardbehandling, hos pediatriska patienter med akut hjärtsvikt (AHF)

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien avslutades tidigt och den pediatriska utvecklingen av serelaxin vid behandling av akut hjärtsvikt (AHF) avbröts, efter resultaten av fas III-studien RELAX-AHF-2 (CRLX030A2301/NCT01870778)-studien på vuxna patienter med AHF. Även om inga nya säkerhetsproblem associerade med serelaxin observerades, uppfyllde studien på vuxna inte något av dess primära effektmått

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
        • Novartis Investigative Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Genève, Schweiz, 1211
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, Tyskland, 80636
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 17 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Kroppsvikt ≥2,5 kg till ≤120 kg
  • Inlagd på en intensivvårdsavdelning eller avvecklingsavdelning med följande:
  • - Tecken och symtom på akut hjärtsvikt oavsett etiologi
  • - Stabil dos av vasoaktiva och/eller inotropa läkemedel
  • - För icke-kirurgiska patienter ekokardiografiska tecken på nedsatt ventrikulär funktion (ejektionsfraktion <50 % eller fraktionerad förkortning <28 %)
  • Systoliskt blodtryck (SBP) ≥25:e percentilen SBP för ålder och kön.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Måttlig till svår vänsterkammars utflödeskanal, mitralisstenos eller obstruktion av aortabågen
  • Enkelkammarfysiologi
  • Fast pulmonell hypertoni
  • Blodlaktatnivåer >5 mmol/L vid screening
  • Födelse < 36 veckor efter konceptuell ålder (för patienter <1 år gamla)
  • Bekräftad eller kliniskt misstänkt systemisk infektion eller allvarlig lokaliserad infektion
  • Dyspné eller akut lungskada främst på grund av icke-hjärtrelaterade orsaker
  • Patienter med gravt nedsatt njurfunktion, de som är kända för att ha betydande njursjukdom och de som har njurersättningsterapi
  • Hög användning av inotropa och/eller vasoaktiva medel vid screening
  • Elektrokardiografiska avvikelser
  • En solid organtransplanterad mottagare inom 1 år efter transplantationen eller en som visar sig med allvarlig organavstötning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Serelaxin
Serelaxin administrerades intravenöst utöver standardbehandling för akut hjärtsvikt, under totalt 48 timmar.
Läkemedel: Serelaxin
Serelaxin administrerades intravenöst i upp till 48 timmar.
Andra namn:
  • RLX030

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter med behandling Emergent biverkningar, allvarliga biverkningar och dödsfall
Tidsram: genom 28 dagar + 30 dagar SAE-uppföljning efter avslutad eller avbruten studie
Antal patienter med behandlingsuppkomna biverkningar (inklusive bekräftade systoliska blodtryckssänkningar och förvärrad hjärtsvikt), allvarliga biverkningar och dödsfall rapporterades.
genom 28 dagar + 30 dagar SAE-uppföljning efter avslutad eller avbruten studie
Farmakokinetisk koncentration för låg dos 3-10-30 ug/kg/dag
Tidsram: vid 0, 2, 16, 22, 32, 40, 48 timmar. under infusionen, 0,5, 4, 8 timmar efter infusion eller utsättning av studieläkemedlet och på dag 28
Farmakokinetisk (PK) koncentration presenterades som surrogat för PK-parametrar, den ursprungliga primära endpointen, på grund av att PK-parametrarna Css och CL inte var tillgängliga. Serelaxinkoncentrationen bestämdes i serum genom en validerad Enzyme Linked ImmunoSorbent Assay (ELISA) baserad på det kommersiellt tillgängliga kitet från R&D Systems (katalognummer DRL200). ELISA-metoden använde en monoklonal antikropp specifik för humant H2-relaxin som infångningsreagens och en enzymkopplad polyklonal antikropp specifik för människa.
vid 0, 2, 16, 22, 32, 40, 48 timmar. under infusionen, 0,5, 4, 8 timmar efter infusion eller utsättning av studieläkemedlet och på dag 28
Farmakokinetisk koncentration för hög dos (10-30-100 ug/kg/dag)
Tidsram: vid 0, 2, 16, 22, 32, 40, 48 timmar. under infusionen, 0,5, 4, 8 timmar efter infusion eller utsättning av studieläkemedlet och på dag 28
Farmakokinetisk (PK) koncentration presenterades som surrogat för PK-parametrar, den ursprungliga primära endpointen, på grund av att PK-parametrarna Css och CL inte var tillgängliga. Serelaxinkoncentrationen bestämdes i serum genom en validerad Enzyme Linked ImmunoSorbent Assay (ELISA) baserad på det kommersiellt tillgängliga kitet från R&D Systems (katalognummer DRL200). ELISA-metoden använde en monoklonal antikropp specifik för humant H2-relaxin som infångningsreagens och en enzymkopplad polyklonal antikropp specifik för människa.
vid 0, 2, 16, 22, 32, 40, 48 timmar. under infusionen, 0,5, 4, 8 timmar efter infusion eller utsättning av studieläkemedlet och på dag 28

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i genomsnittligt vänster artärtryck för låg dos (3-10-30 ug/kg/dag)
Tidsram: baslinje, före varje dosökning och vid 24 timmar. efter avslutad infusion
Utvärderingarna, som tillgängliga, gjordes vid baslinjen, före varje dosökning och cirka 24 timmar efter slutet av infusionen. Hemodynamiska effekter utvärderades också för säkerhet vid ytterligare tidpunkter under studien.
baslinje, före varje dosökning och vid 24 timmar. efter avslutad infusion
Ändring från baslinjen i genomsnittligt vänster artärtryck för hög dos (10 -30-100 ug/kg/dag)
Tidsram: baslinje, före varje dosökning och vid 24 timmar. efter avslutad infusion
Utvärderingarna, som tillgängliga, gjordes vid baslinjen, före varje dosökning och cirka 24 timmar efter slutet av infusionen. Hemodynamiska effekter utvärderades också för säkerhet vid ytterligare tidpunkter under studien.
baslinje, före varje dosökning och vid 24 timmar. efter avslutad infusion
Förändring från baslinjen i genomsnittligt lungartärtryck (PAP-systoliskt och diastoliskt) för låg dos (3-10-30 ug/kg/dag)
Tidsram: Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Utvärderingarna, som tillgängliga, gjordes vid baslinjen, före varje dosökning och cirka 24 timmar efter slutet av infusionen. Hemodynamiska effekter utvärderades också för säkerhet vid ytterligare tidpunkter under studien. Absoluta värden presenteras vid baslinjen; förändringar från baslinjevärdena presenteras vid tidpunkter efter baslinjen
Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Förändring från baslinjen i genomsnittligt lungartärtryck (PAP-systoliskt och diastoliskt) för hög dos (10-30-100 ug/kg/dag)
Tidsram: Dag 1: timme 0 och 16, Dag 2: timme 32 och 48, Dag 3: 24 timmar efter infusion
Utvärderingarna, som tillgängliga, gjordes vid baslinjen, före varje dosökning och cirka 24 timmar efter slutet av infusionen. Hemodynamiska effekter utvärderades också för säkerhet vid ytterligare tidpunkter under studien. Absoluta värden presenteras vid baslinjen; förändringar från baslinjevärdena presenteras vid tidpunkter efter baslinjen
Dag 1: timme 0 och 16, Dag 2: timme 32 och 48, Dag 3: 24 timmar efter infusion
Ändring från baslinjen i genomsnittligt centralt venöst tryck för låg dos (3-10-30 ug/kg/dag)
Tidsram: Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Utvärderingarna, som tillgängliga, gjordes vid baslinjen, före varje dosökning och cirka 24 timmar efter slutet av infusionen. Hemodynamiska effekter utvärderades också för säkerhet vid ytterligare tidpunkter under studien. Absoluta värden presenteras vid baslinjen; förändringar från baslinjevärdena presenteras vid tidpunkter efter baslinjen
Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Ändring från baslinjen i genomsnittligt centralt venöst tryck för hög dos (10-30-100 ug/kg/dag)
Tidsram: Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Utvärderingarna, som tillgängliga, gjordes vid baslinjen, före varje dosökning och cirka 24 timmar efter slutet av infusionen. Hemodynamiska effekter utvärderades också för säkerhet vid ytterligare tidpunkter under studien. Absoluta värden presenteras vid baslinjen; förändringar från baslinjevärdena presenteras vid tidpunkter efter baslinjen
Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Baslinje och förändring från baslinje i genomsnittligt centralt venöst tryck och arteriell syremättnad för låg dos (3-10-30 ug/kg/dag)
Tidsram: Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Denna analys inkluderar central venös och arteriell syremättnadsmätning, vilket ger en beräkning av arterio-venös syreextraktion, där tillgänglig vid varje tidpunkt. Om ingen arteriell åtkomst var tillgänglig erhölls mätdata för arteriell syremättnad med hjälp av en pulsoximeter. Utvärderingarna, som tillgängliga, gjordes vid baslinjen, före varje dosökning och cirka 24 timmar efter slutet av infusionen. Hemodynamiska effekter utvärderades också för säkerhet vid ytterligare tidpunkter under studien. Absoluta värden presenteras vid baslinjen; förändringar från baslinjevärdena presenteras vid tidpunkter efter baslinjen
Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Baslinje och förändring från baslinje i genomsnittligt centralt venöst tryck och arteriell syremättnad för hög dos (10-30-100 ug/kg/dag)
Tidsram: Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion

Denna analys inkluderar central venös och arteriell syremättnadsmätning, vilket ger en beräkning av arterio-venös syreextraktion, där tillgänglig vid varje tidpunkt. Om ingen arteriell åtkomst var tillgänglig erhölls mätdata för arteriell syremättnad med hjälp av en pulsoximeter.

Utvärderingarna, som tillgängliga, gjordes vid baslinjen, före varje dosökning och cirka 24 timmar efter slutet av infusionen. Hemodynamiska effekter utvärderades också för säkerhet vid ytterligare tidpunkter under studien. Absoluta värden presenteras vid baslinjen; förändringar från baslinjevärdena presenteras vid tidpunkter efter baslinjen
Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Baslinje och förändring från baslinje i genomsnittlig urinproduktion för låg dos (3-10-30 ug/kg/dag)
Tidsram: Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Utvärderingarna, som tillgängliga, gjordes vid baslinjen, före varje dosökning och cirka 24 timmar efter slutet av infusionen. Hemodynamiska effekter utvärderades också för säkerhet vid ytterligare tidpunkter under studien. Absoluta värden presenteras vid baslinjen; förändringar från baslinjevärdena presenteras vid tidpunkter efter baslinjen
Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Baslinje och förändring från baslinje i genomsnittlig urinproduktion för hög dos (10-30-100 ug/kg/dag)
Tidsram: Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Utvärderingarna, som tillgängliga, gjordes vid baslinjen, före varje dosökning och cirka 24 timmar efter slutet av infusionen. Hemodynamiska effekter utvärderades också för säkerhet vid ytterligare tidpunkter under studien. Absoluta värden presenteras vid baslinjen; förändringar från baslinjevärdena presenteras vid tidpunkter efter baslinjen
Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Baslinje och förändring från baslinjen i genomsnittliga blodlaktatnivåer (arteriellt blod) för låg dos (3-10-30 ug/kg/dag)
Tidsram: Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Utvärderingarna, som tillgängliga, gjordes vid baslinjen, före varje dosökning och cirka 24 timmar efter slutet av infusionen. Hemodynamiska effekter utvärderades också för säkerhet vid ytterligare tidpunkter under studien. Absoluta värden presenteras vid baslinjen; förändringar från baslinjevärdena presenteras vid tidpunkter efter baslinjen
Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Baslinje och förändring från baslinjen i genomsnittliga blodlaktatnivåer (centralvenöst blod) för låg dos (3-10-30 ug/kg/dag)
Tidsram: Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Utvärderingarna, som tillgängliga, gjordes vid baslinjen, före varje dosökning och cirka 24 timmar efter slutet av infusionen. Hemodynamiska effekter utvärderades också för säkerhet vid ytterligare tidpunkter under studien. Absoluta värden presenteras vid baslinjen; förändringar från baslinjevärdena presenteras vid tidpunkter efter baslinjen
Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Baslinje och förändring från baslinjen i genomsnittliga blodlaktatnivåer (arteriellt blod) för hög dos (10-30-100 ug/kg/dag)
Tidsram: Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Utvärderingarna, som tillgängliga, gjordes vid baslinjen, före varje dosökning och cirka 24 timmar efter slutet av infusionen. Hemodynamiska effekter utvärderades också för säkerhet vid ytterligare tidpunkter under studien. Absoluta värden presenteras vid baslinjen; förändringar från baslinjevärdena presenteras vid tidpunkter efter baslinjen
Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Baslinje och förändring från baslinje i genomsnittliga blodlaktatnivåer (centralvenöst blod) för hög dos (10-30-100 ug/kg/dag)
Tidsram: Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion
Utvärderingarna, som tillgängliga, gjordes vid baslinjen, före varje dosökning och cirka 24 timmar efter slutet av infusionen. Hemodynamiska effekter utvärderades också för säkerhet vid ytterligare tidpunkter under studien. Absoluta värden presenteras vid baslinjen; förändringar från baslinjevärdena presenteras vid tidpunkter efter baslinjen
Dag 1: timme 0 (baslinje) och 16, dag 2: timme 32 och 48, dag 3: 24 timmar efter infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

5 september 2014

Primärt slutförande (FAKTISK)

3 april 2017

Avslutad studie (FAKTISK)

3 april 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 maj 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 maj 2014

Första postat (UPPSKATTA)

30 maj 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

25 juni 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2019

Senast verifierad

1 maj 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CRLX030A2208
  • 2013-002847-28 (EUDRACT_NUMBER)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med gällande lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera