マロトー・ラミー症候群に対する同種移植後のナグラザイム
2020年12月22日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
マロトー・ラミー症候群に対する同種移植後のナグラザイム®静脈内投与に関する研究
これは、以前に同種異系移植で治療されたムコ多糖類 VI (MPS VI) としても知られるマロトー・ラミー症候群の患者に Naglazyme® を 2 年間毎週投与する単一センター試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 2年以上前に同種異系移植で治療されたムコ多糖症VI型（MPS VI、Maroteaux-Lamy症候群）
- -現在ナグラザイムを受けている人は研究に受け入れられるかもしれません
- 年齢 > 2 歳
- 最新のテストに基づいて >10% 移植
- 6 か月ごとにミネソタ大学に旅行する意思がある
- -18歳未満の子供、または必要に応じて未成年者の同意に同意できない人の親/保護者の同意を得た書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- -心不全または肺不全の病歴、または継続的な酸素補給を必要とするもの
- 妊娠中または授乳中
- 治験責任医師の見解では、患者が治療コンプライアンス不良または研究を完了できないリスクが高い状態に置かれている状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ナグラザイム®
毎週の Naglazyme® 点滴を 2 年間
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体重 1 kg あたり 1 mg を週 1 回、点滴静注で投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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尿中グリコサミノグリカン（GAG）排泄量の変化
時間枠：ベースラインと2年
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ベースラインから2年までの尿中グリコサミノグリカン（GAG）排泄の変化
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ベースラインと2年
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走行距離の変化
時間枠：ベースラインと2年
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6 分間の歩行での移動距離の変化と、可動範囲と可動性の標準テスト。
研究開始から研究終了までの歩行距離の改善が報告されています
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ベースラインと2年
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神経認知能力の変化
時間枠：ベースラインと2年
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被験者は毎年完全な神経心理学的検査を受け、6か月間隔の訪問で注意と適応スキルの簡易検査を受けます
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ベースラインと2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ナグラザイム療法に対する中和抗体が開発された参加者の数
時間枠：6ヵ月
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週1回のナグラザイム療法による中和抗体を含む抗体の開発、およびこれらの抗体が心肺および骨格パラメーターに与える影響を、6分間歩行テストおよび可動域と可動域の標準テスト、および神経認知能力の変化によって測定します。 患者の血清中の抗 rhASB 抗体は、ELISA の社内試験を使用してバイオマリン研究所で試験されました。 |
6ヵ月
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ナグラザイム療法に対する中和抗体が開発された参加者の数
時間枠：2年
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週1回のナグラザイム療法による中和抗体を含む抗体の開発、およびこれらの抗体が心肺および骨格パラメーターに与える影響を、6分間歩行テストおよび可動域と可動域の標準テスト、および神経認知能力の変化によって測定します。 患者の血清中の抗 rhASB 抗体は、ELISA の社内試験を使用してバイオマリン研究所で試験されました。 |
2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Elizabeth Braulin, M.D.、University of Minnesota
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年1月26日
一次修了 (実際)
2019年12月1日
研究の完了 (実際)
2019年12月1日
試験登録日
最初に提出
2014年6月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年6月3日
最初の投稿 (見積もり)
2014年6月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年12月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月22日
最終確認日
2020年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2014LS014
- MT2014-08R (その他の識別子：University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。