Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Naglazyme po transplantaci Allo pro Maroteaux-Lamy syndrom

22. prosince 2020 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studie podávání intravenózního Naglazyme® po alogenní transplantaci pro Maroteaux-Lamy syndrom

Jedná se o studii jediného centra, ve které bude Naglazyme® podáván týdně po dobu dvou let pacientům s Maroteaux-Lamyho syndromem, také známým jako mukopolysacharid VI (MPS VI), kteří byli dříve léčeni alogenní transplantací.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mukopolysacharidóza typu VI (MPS VI, Maroteaux-Lamyho syndrom) léčená předchozí alogenní transplantací > 2 roky dříve
  • Do studie mohou být přijaty osoby, které v současné době dostávají Naglazyme
  • Věk > 2 roky
  • >10 % naroubováno na základě nejnovějších testů
  • Ochotný zavázat se k cestování na University of Minnesota každých 6 měsíců
  • Písemný informovaný souhlas se souhlasem rodiče/zákonného zástupce pro děti mladší 18 let nebo osoby neschopné dát souhlas s nezletilým souhlasem, je-li to vhodné

Kritéria vyloučení:

  • Srdeční nebo plicní insuficience v anamnéze nebo osoby vyžadující nepřetržitý přísun kyslíku
  • Těhotné nebo kojící
  • Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta vysokému riziku špatné kompliance léčby nebo nedokončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Naglazyme®
týdenní infuze Naglazyme® po dobu 2 let
Lék: Naglazyme®
1 mg na kg tělesné hmotnosti podávaný jednou týdně jako intravenózní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve vylučování glykosaminoglykanů (GAG) močí
Časové okno: Výchozí stav a 2 roky
Změna vylučování glykosaminoglykanů (GAG) močí od výchozí hodnoty do 2 let
Výchozí stav a 2 roky
Změna ujeté vzdálenosti
Časové okno: Výchozí stav a 2 roky
Změna ujeté vzdálenosti za 6 minut chůze a standardní testy rozsahu pohybu a pohyblivosti. Uvádí se zlepšení v ušlé vzdálenosti od začátku do studie do konce studie
Výchozí stav a 2 roky
Změna neurokognitivní schopnosti
Časové okno: Výchozí stav a 2 roky
Subjekty budou každoročně podstupovat úplné neuropsychologické testování a zkrácené testování pozornosti a adaptačních schopností při šestiměsíčních intervalových návštěvách
Výchozí stav a 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s vývojem neutralizačních protilátek k terapii Naglazyme
Časové okno: 6 měsíců

Vývoj protilátek včetně neutralizačních protilátek s týdenní terapií Naglazyme a vliv těchto protilátek na kardiorespirační a kosterní parametry měřené 6minutovým testem chůze a standardními testy rozsahu pohybu a pohyblivosti a změny neurokognitivních schopností.

Anti-rhASB protilátky v séru pacienta byly testovány v Biomarin Laboratory pomocí interního testu ELISA.
6 měsíců
Počet účastníků s vývojem neutralizačních protilátek k terapii Naglazyme
Časové okno: 2 roky

Vývoj protilátek včetně neutralizačních protilátek s týdenní terapií Naglazyme a vliv těchto protilátek na kardiorespirační a kosterní parametry měřené 6minutovým testem chůze a standardními testy rozsahu pohybu a pohyblivosti a změny neurokognitivních schopností.

Anti-rhASB protilátky v séru pacienta byly testovány v Biomarin Laboratory pomocí interního testu ELISA.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Spolupracovníci

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. června 2014

První zveřejněno (Odhad)

5. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2014LS014
  • MT2014-08R (Jiný identifikátor: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Maroteaux-Lamy syndrom

Klinické studie na Naglazyme®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit