Naglazyme Allo transzplantáció után Maroteaux-Lamy szindróma esetén
2020. december 22. frissítette: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Az intravénás Naglazyme® alkalmazásának vizsgálata allogén transzplantációt követően Maroteaux-Lamy szindróma esetén
Ez egy egyközpontú vizsgálat, amelyben a Naglazyme®-t két éven keresztül hetente adják Maroteaux-Lamy-szindrómában, más néven mukopoliszacharid VI-ban (MPS VI) szenvedő betegeknek, akiket korábban allogén transzplantációval kezeltek.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
1
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
10 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- típusú mucopolysaccharidosis VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy szindróma) több mint 2 évvel korábban allogén transzplantációval kezelt
- A jelenleg Naglazyme-ot kapó személyek is részt vehetnek a vizsgálatban
- Életkor > 2 év
- >10% beültetve a legutóbbi vizsgálatok alapján
- Hajlandó elkötelezni magát amellett, hogy 6 havonta elutazik a Minnesotai Egyetemre
- Írásbeli beleegyezés a szülő/gondviselő beleegyezésével 18 év alatti gyermekek vagy olyan személyek számára, akik kiskorú beleegyezésével nem tudnak hozzájárulni, ha szükséges
Kizárási kritériumok:
- Az anamnézisben szereplő szív- vagy tüdőelégtelenség, vagy olyanok, akiknek folyamatos kiegészítő oxigénre van szükségük
- Terhes vagy szoptató
- Bármilyen állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki a beteget a rossz kezelési megfelelés vagy a vizsgálat elmulasztása miatt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Naglazyme®
heti Naglazyme® infúzió 2 évig
|
1 mg/ttkg, hetente egyszer intravénás infúzió formájában
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a vizelet glükózaminoglikán (GAG) kiválasztásában
Időkeret: Alapállapot és 2 év
|
A vizelet glükózaminoglikán (GAG) kiválasztásának változása a kiindulási értékről 2 évre
|
Alapállapot és 2 év
|
|
A megtett távolság változása
Időkeret: Alapállapot és 2 év
|
A 6 perces séta alatt megtett távolság változása, valamint a mozgástartomány és a mobilitás standard tesztjei.
A megtett távolság javulását jelentették a vizsgálat kezdetétől a vizsgálat végéig
|
Alapállapot és 2 év
|
|
Változás a neurokognitív képességekben
Időkeret: Alapállapot és 2 év
|
Az alanyok évente teljes neuropszichológiai teszten, valamint a figyelem és az alkalmazkodási képességek rövidített tesztelésén esnek át a hat hónapos intervallumú viziteken
|
Alapállapot és 2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a Naglazyme terápiával szemben semlegesítő antitestek fejlődtek ki
Időkeret: 6 hónap
|
Antitestek kifejlesztése, beleértve a neutralizáló antitesteket heti Naglazyme terápiával, és ezeknek az antitesteknek a kardiorespirációs és csontrendszeri paraméterekre gyakorolt hatása a 6 perces séta teszttel és a mozgástartomány és a mobilitás standard tesztjeivel, valamint a neurokognitív képesség változásával mérve. A páciens szérumában lévő anti-rhASB antitesteket a Biomarin Laboratoryban tesztelték házon belüli ELISA teszttel. |
6 hónap
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a Naglazyme terápiával szemben semlegesítő antitestek fejlődtek ki
Időkeret: 2 év
|
Antitestek kifejlesztése, beleértve a neutralizáló antitesteket heti Naglazyme terápiával, és ezeknek az antitesteknek a kardiorespirációs és csontrendszeri paraméterekre gyakorolt hatása a 6 perces séta teszttel és a mozgástartomány és a mobilitás standard tesztjeivel, valamint a neurokognitív képesség változásával mérve. A páciens szérumában lévő anti-rhASB antitesteket a Biomarin Laboratoryban tesztelték házon belüli ELISA teszttel. |
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. január 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. június 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. június 3.
Első közzététel (Becslés)
2014. június 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. december 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. december 22.
Utolsó ellenőrzés
2020. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2014LS014
- MT2014-08R (Egyéb azonosító: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .