同种异体移植后用于 Maroteaux-Lamy 综合征的 Naglazyme
2020年12月22日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Maroteaux-Lamy 综合征同种异体移植后静脉注射 Naglazyme® 的研究
这是一项单中心研究，在这项研究中，Naglazyme® 将在两年内每周给予 Maroteaux-Lamy 综合征（也称为粘多糖 VI (MPS VI)）患者，这些患者之前曾接受过同种异体移植治疗。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
9个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 粘多糖贮积症 VI 型（MPS VI，Maroteaux-Lamy 综合征），且在 2 年前接受过同种异体移植治疗
- 目前正在接受 Naglazyme 的人可能会被接受进入研究
- 年龄 > 2 岁
- >10% 根据最近的测试植入
- 愿意承诺每 6 个月前往明尼苏达大学
- 为 18 岁以下的儿童或在适当情况下无法征得未成年人同意的人提供经父母/监护人同意的书面知情同意书
排除标准：
- 心脏或肺功能不全或需要持续补充氧气的病史
- 怀孕或哺乳
- 研究者认为使患者处于治疗依从性差或未完成研究的高风险的任何情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Naglazyme®
每周 Naglazyme® 输注 2 年
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每周一次静脉输注 1 mg/kg 体重
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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尿糖胺聚糖 (GAG) 排泄的变化
大体时间：基线和 2 年
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尿糖胺聚糖 (GAG) 排泄从基线到 2 年的变化
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基线和 2 年
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行驶距离的变化
大体时间：基线和 2 年
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6 分钟步行距离的变化以及运动范围和机动性的标准测试。
报告了从开始到研究到研究结束的步行距离的改善
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基线和 2 年
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神经认知能力的变化
大体时间：基线和 2 年
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受试者每年将接受全面的神经心理学测试，并在每六个月一次的访问中接受简短的注意力和适应技能测试
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基线和 2 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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产生 Naglazyme 疗法中和抗体的参与者人数
大体时间：6个月
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每周 Naglazyme 治疗产生的抗体包括中和抗体，以及这些抗体对心肺和骨骼参数的影响（通过 6 分钟步行测试和运动范围和活动范围的标准测试测量），以及神经认知能力的变化。 患者血清中的抗 rhASB 抗体在 Biomarin 实验室使用内部 ELISA 测试进行了测试。 |
6个月
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产生 Naglazyme 疗法中和抗体的参与者人数
大体时间：2年
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每周 Naglazyme 治疗产生的抗体包括中和抗体，以及这些抗体对心肺和骨骼参数的影响（通过 6 分钟步行测试和运动范围和活动范围的标准测试测量），以及神经认知能力的变化。 患者血清中的抗 rhASB 抗体在 Biomarin 实验室使用内部 ELISA 测试进行了测试。 |
2年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Elizabeth Braulin, M.D.、University of Minnesota
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年1月26日
初级完成 (实际的)
2019年12月1日
研究完成 (实际的)
2019年12月1日
研究注册日期
首次提交
2014年6月3日
首先提交符合 QC 标准的
2014年6月3日
首次发布 (估计)
2014年6月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年12月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月22日
最后验证
2020年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 2014LS014
- MT2014-08R (其他标识符：University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
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