Maroteaux-Lamy 증후군에 대한 Allo 이식 후 Naglazyme
2020년 12월 22일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Maroteaux-Lamy Syndrome의 동종 이식 후 Naglazyme® 정맥주사에 관한 연구
이것은 이전에 동종이계 이식으로 치료받은 적이 있는 뮤코다당류 VI(MPS VI)로도 알려진 Maroteaux-Lamy 증후군 환자에게 Naglazyme®을 2년 동안 매주 제공하는 단일 센터 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
9개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 점액다당증 유형 VI(MPS VI, Maroteaux-Lamy 증후군) 이전 동종 이식으로 치료 >2년
- 현재 Naglazyme을 투여받는 사람은 연구에 참여할 수 있습니다.
- 연령 > 2세
- 가장 최근의 테스트를 기준으로 >10% 생착
- 6개월마다 University of Minnesota를 방문할 의향이 있는 자
- 18세 미만 아동 또는 해당되는 경우 미성년자의 동의가 불가능한 사람에 대한 부모/보호자의 서면 동의서
제외 기준:
- 심장 또는 폐 기능 부전의 병력 또는 지속적인 보충 산소가 필요한 병력
- 임신 또는 모유 수유
- 연구자의 관점에서 환자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 모든 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 나글라자임®
2년 동안 매주 Naglazyme® 주입
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체중 1kg당 1mg을 주 1회 정맥주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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소변 글리코사미노글리칸(GAG) 배설의 변화
기간: 기준선 및 2년
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베이스라인에서 2년까지 소변 글리코사미노글리칸(GAG) 배설의 변화
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기준선 및 2년
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이동 거리의 변화
기간: 기준선 및 2년
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6분 도보로 이동한 거리의 변화 및 운동 범위 및 이동성의 표준 테스트.
연구 시작부터 연구 종료까지 걸은 거리의 개선이 보고되었습니다.
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기준선 및 2년
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신경인지 능력의 변화
기간: 기준선 및 2년
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피험자는 매년 전체 신경심리학적 검사를 받고 6개월 간격 방문 시 주의력 및 적응 기술에 대한 간략한 검사를 받게 됩니다.
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기준선 및 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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나글라자임 요법에 대한 중화항체 개발 참여자 수
기간: 6 개월
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매주 나글라자임 요법으로 중화 항체를 포함한 항체 개발 및 6분 보행 테스트 및 운동 범위 및 이동성의 표준 테스트로 측정된 심폐 및 골격 매개변수에 대한 이러한 항체의 영향, 신경인지 능력의 변화. 환자의 혈청 내 항-rhASB 항체는 ELISA의 사내 테스트를 사용하여 Biomarin 실험실에서 테스트되었습니다. |
6 개월
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나글라자임 요법에 대한 중화항체 개발 참여자 수
기간: 2 년
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매주 나글라자임 요법으로 중화 항체를 포함한 항체 개발 및 6분 보행 테스트 및 운동 범위 및 이동성의 표준 테스트로 측정된 심폐 및 골격 매개변수에 대한 이러한 항체의 영향, 신경인지 능력의 변화. 환자의 혈청 내 항-rhASB 항체는 ELISA의 사내 테스트를 사용하여 Biomarin 실험실에서 테스트되었습니다. |
2 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 1월 26일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2019년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 6월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 6월 3일
처음 게시됨 (추정)
2014년 6월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 22일
마지막으로 확인됨
2020년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2014LS014
- MT2014-08R (기타 식별자: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
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