Naglazyme etter Allo-transplantasjon for Maroteaux-Lamy syndrom
Studie av administrering av intravenøs Naglazyme® etter allogen transplantasjon for Maroteaux-Lamy syndrom
Studieoversikt
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mukopolysakkaridose type VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy syndrom) behandlet med en tidligere allogen transplantasjon >2 år tidligere
- Personer som for tiden mottar Naglazyme kan bli akseptert i studien
- Alder > 2 år
- >10 % podet basert på siste testing
- Villig til å forplikte seg til å reise til University of Minnesota hver 6. måned
- Skriftlig informert samtykke med samtykke fra foreldre/foresatte for barn < 18 år eller personer som ikke kan samtykke med mindre samtykke hvis det er relevant
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med hjerte- eller lungesvikt eller de som krever kontinuerlig oksygentilskudd
- Gravid eller ammende
- Enhver tilstand som, etter etterforskerens syn, setter pasienten i høy risiko for dårlig behandlingsoverholdelse eller for å ikke fullføre studien
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Naglazyme®
ukentlig Naglazyme®-infusjon i 2 år
|
1 mg per kg kroppsvekt administrert en gang ukentlig som en intravenøs infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i utskillelse av glykosaminoglykan i urin (GAG).
Tidsramme: Baseline og 2 år
|
Endring i uringlykosaminoglykan (GAG) utskillelse fra baseline til 2 år
|
Baseline og 2 år
|
|
Endring i tilbakelagt avstand
Tidsramme: Baseline og 2 år
|
Endring i tilbakelagt distanse på 6 minutters gange og standardtester av bevegelsesområde og mobilitet.
Det rapporteres om forbedring i avstanden fra start til studie til slutten av studien
|
Baseline og 2 år
|
|
Endring i nevrokognitiv evne
Tidsramme: Baseline og 2 år
|
Forsøkspersonene vil gjennomgå full nevropsykologisk testing årlig og forkortet testing for oppmerksomhet og adaptive ferdigheter ved seks måneders intervallbesøk
|
Baseline og 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med utvikling av nøytraliserende antistoffer mot Naglazyme-terapi
Tidsramme: 6 måneder
|
Utvikling av antistoffer inkludert nøytraliserende antistoffer med ukentlig Naglazyme-behandling og virkningen av disse antistoffene på kardiorespiratoriske og skjelettparametre målt ved 6-minutters gangtest og standardtester av bevegelsesutslag og mobilitet, og endringen i nevrokognitiv evne. Anti-rhASB-antistoffer i pasientens sera ble testet i Biomarin Laboratory ved bruk av en intern test av ELISA. |
6 måneder
|
|
Antall deltakere med utvikling av nøytraliserende antistoffer mot Naglazyme-terapi
Tidsramme: 2 år
|
Utvikling av antistoffer inkludert nøytraliserende antistoffer med ukentlig Naglazyme-behandling og virkningen av disse antistoffene på kardiorespiratoriske og skjelettparametre målt ved 6-minutters gangtest og standardtester av bevegelsesutslag og mobilitet, og endringen i nevrokognitiv evne. Anti-rhASB-antistoffer i pasientens sera ble testet i Biomarin Laboratory ved bruk av en intern test av ELISA. |
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2014LS014
- MT2014-08R (Annen identifikator: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .