Naglazyme após transplante de alo para síndrome de Maroteaux-Lamy
22 de dezembro de 2020 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Estudo da Administração de Naglazyme® Intravenoso Após Transplante Alogênico para Síndrome de Maroteaux-Lamy
Este é um estudo de centro único no qual Naglazyme® será administrado semanalmente durante dois anos em pacientes com síndrome de Maroteaux-Lamy, também conhecida como mucopolissacarídeo VI (MPS VI), que foram previamente tratados com transplante alogênico.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
9 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Mucopolissacaridose tipo VI (MPS VI, síndrome de Maroteaux-Lamy) tratada com transplante alogênico prévio >2 anos antes
- Pessoas atualmente recebendo Naglazyme podem ser aceitas no estudo
- Idade > 2 anos
- >10% enxertado com base nos testes mais recentes
- Disposto a se comprometer a viajar para a Universidade de Minnesota a cada 6 meses
- Consentimento informado por escrito com consentimento dos pais/responsáveis para crianças < 18 anos de idade ou pessoas incapazes de consentir com consentimento de menor, se apropriado
Critério de exclusão:
- História de insuficiência cardíaca ou pulmonar ou aqueles que necessitam de oxigênio suplementar contínuo
- Grávida ou amamentando
- Qualquer condição que, na visão do investigador, coloque o paciente em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não concluir o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Naglazyme®
infusão semanal de Naglazyme® por 2 anos
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1 mg por kg de peso corporal administrado uma vez por semana como uma infusão intravenosa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na Excreção Urinária de Glicosaminoglicanos (GAG)
Prazo: Linha de base e 2 anos
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Alteração na excreção urinária de glicosaminoglicanos (GAG) desde o início até 2 anos
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Linha de base e 2 anos
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Mudança na distância percorrida
Prazo: Linha de base e 2 anos
|
Mudança na distância percorrida em caminhada de 6 minutos e testes padrão de amplitude de movimento e mobilidade.
É relatada melhora na distância percorrida desde o início até o final do estudo
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Linha de base e 2 anos
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Mudança na capacidade neurocognitiva
Prazo: Linha de base e 2 anos
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Os indivíduos passarão por testes neuropsicológicos completos anualmente e testes abreviados para atenção e habilidades adaptativas nas visitas de intervalo de seis meses
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Linha de base e 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com desenvolvimento de anticorpos neutralizantes para terapia com Naglazyme
Prazo: 6 meses
|
Desenvolvimento de anticorpos, incluindo anticorpos neutralizantes com terapia semanal com Naglazyme e o impacto desses anticorpos nos parâmetros cardiorrespiratórios e esqueléticos medidos pelo teste de caminhada de 6 minutos e testes padrão de amplitude de movimento e mobilidade, e alteração na capacidade neurocognitiva. Os anticorpos anti-rhASB no soro do paciente foram testados no Laboratório Biomarin usando um teste interno de ELISA. |
6 meses
|
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Número de participantes com desenvolvimento de anticorpos neutralizantes para terapia com Naglazyme
Prazo: 2 anos
|
Desenvolvimento de anticorpos, incluindo anticorpos neutralizantes com terapia semanal com Naglazyme e o impacto desses anticorpos nos parâmetros cardiorrespiratórios e esqueléticos medidos pelo teste de caminhada de 6 minutos e testes padrão de amplitude de movimento e mobilidade, e alteração na capacidade neurocognitiva. Os anticorpos anti-rhASB no soro do paciente foram testados no Laboratório Biomarin usando um teste interno de ELISA. |
2 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de janeiro de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de junho de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de junho de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
5 de junho de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de dezembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de dezembro de 2020
Última verificação
1 de dezembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2014LS014
- MT2014-08R (Outro identificador: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
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