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Naglazyme après greffe Allo pour le syndrome de Maroteaux-Lamy

22 décembre 2020 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Etude d'administration de Naglazyme® intraveineux après greffe allogénique pour le syndrome de Maroteaux-Lamy

Il s'agit d'une étude monocentrique dans laquelle Naglazyme® sera administré chaque semaine pendant deux ans à des patients atteints du syndrome de Maroteaux-Lamy, également connu sous le nom de mucopolysaccharide VI (MPS VI), qui ont déjà été traités par une greffe allogénique.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI, syndrome de Maroteaux-Lamy) traitée avec une allogreffe antérieure > 2 ans auparavant
  • Les personnes recevant actuellement Naglazyme peuvent être acceptées dans l'étude
  • Âge > 2 ans
  • > 10 % greffés sur la base des tests les plus récents
  • Disposé à s'engager à se rendre à l'Université du Minnesota tous les 6 mois
  • Consentement éclairé écrit avec le consentement des parents/tuteurs pour les enfants de moins de 18 ans ou les personnes incapables de donner leur consentement avec un consentement mineur, le cas échéant

Critère d'exclusion:

  • Antécédents d'insuffisance cardiaque ou pulmonaire ou nécessitant une supplémentation continue en oxygène
  • Enceinte ou allaitante
  • Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le patient à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de ne pas terminer l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Naglazyme®
perfusion hebdomadaire de Naglazyme® pendant 2 ans
Médicament: Naglazyme®
1 mg par kg de poids corporel administré une fois par semaine en perfusion intraveineuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'excrétion urinaire des glycosaminoglycanes (GAG)
Délai: Base de référence et 2 ans
Modification de l'excrétion urinaire de glycosaminoglycanes (GAG) entre le départ et 2 ans
Base de référence et 2 ans
Changement de la distance parcourue
Délai: Base de référence et 2 ans
Changement de la distance parcourue en 6 minutes de marche et tests standard d'amplitude de mouvement et de mobilité. Une amélioration de la distance parcourue entre le début de l'étude et la fin de l'étude est signalée
Base de référence et 2 ans
Modification de la capacité neurocognitive
Délai: Base de référence et 2 ans
Les sujets subiront des tests neuropsychologiques complets chaque année et des tests abrégés d'attention et d'adaptation lors des visites d'intervalle de six mois
Base de référence et 2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant développé des anticorps neutralisants contre la thérapie Naglazyme
Délai: 6 mois

Développement d'anticorps, y compris des anticorps neutralisants avec une thérapie hebdomadaire au Naglazyme et l'impact de ces anticorps sur les paramètres cardiorespiratoires et squelettiques tels que mesurés par le test de marche de 6 minutes et les tests standard d'amplitude de mouvement et de mobilité, et le changement de la capacité neurocognitive.

Les anticorps anti-rhASB dans les sérums des patients ont été testés au laboratoire Biomarin à l'aide d'un test interne ELISA.
6 mois
Nombre de participants ayant développé des anticorps neutralisants contre la thérapie Naglazyme
Délai: 2 années

Développement d'anticorps, y compris des anticorps neutralisants avec une thérapie hebdomadaire au Naglazyme et l'impact de ces anticorps sur les paramètres cardiorespiratoires et squelettiques tels que mesurés par le test de marche de 6 minutes et les tests standard d'amplitude de mouvement et de mobilité, et le changement de la capacité neurocognitive.

Les anticorps anti-rhASB dans les sérums des patients ont été testés au laboratoire Biomarin à l'aide d'un test interne ELISA.
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Collaborateurs

BioMarin Pharmaceutical

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 janvier 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 juin 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 juin 2014

Première publication (Estimation)

5 juin 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 décembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 décembre 2020

Dernière vérification

1 décembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2014LS014
  • MT2014-08R (Autre identifiant: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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