Naglazyme Allo-siirron jälkeen Maroteaux-Lamyn oireyhtymään
tiistai 22. joulukuuta 2020 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Tutkimus suonensisäisen Naglazyme®:n antamisesta allogeenisen transplantaation jälkeen Maroteaux-Lamyn oireyhtymän vuoksi
Tämä on yksikeskustutkimus, jossa Naglazyme®-valmistetta annetaan viikoittain kahden vuoden ajan potilaille, joilla on Maroteaux-Lamyn oireyhtymä, joka tunnetaan myös nimellä mukopolysakkaridi VI (MPS VI) ja joita on aiemmin hoidettu allogeenisellä siirrolla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
9 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mukopolysakkaridoosi tyyppi VI (MPS VI, Maroteaux-Lamyn oireyhtymä), jota on hoidettu aiemmalla allogeenisellä siirrolla > 2 vuotta sitten
- Tällä hetkellä Naglazymea saavat henkilöt voidaan hyväksyä tutkimukseen
- Ikä > 2 vuotta
- >10 % istutettua viimeisimpien testien perusteella
- Halukas sitoutumaan matkustamaan Minnesotan yliopistoon kuuden kuukauden välein
- Kirjallinen tietoinen suostumus vanhemman/huoltajan suostumuksella alle 18-vuotiaille lapsille tai henkilöille, jotka eivät voi tarvittaessa antaa suostumusta alaikäisellä suostumuksella
Poissulkemiskriteerit:
- Anamneesissa sydämen tai keuhkojen vajaatoiminta tai jatkuvaa lisähappea tarvitsevat
- Raskaana oleva tai imettävä
- Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa potilaan suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai siitä, että potilas ei saa tutkimusta loppuun
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Naglazyme®
viikoittainen Naglazyme®-infuusio 2 vuoden ajan
|
1 mg painokiloa kohti annettuna kerran viikossa suonensisäisenä infuusiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos virtsan glykosaminoglykaanin (GAG) erittymisessä
Aikaikkuna: Perustaso ja 2 vuotta
|
Muutos virtsan glykosaminoglykaanin (GAG) erittymisessä lähtötasosta 2 vuoteen
|
Perustaso ja 2 vuotta
|
|
Kuljetun matkan muutos
Aikaikkuna: Perustaso ja 2 vuotta
|
Muutos kuljetussa matkassa 6 minuutin kävelyssä ja liike- ja liikkuvuustesteissä.
Kävelymatkan paraneminen tutkimuksen alusta tutkimuksen loppuun on raportoitu
|
Perustaso ja 2 vuotta
|
|
Muutos neurokognitiivisessa kyvyssä
Aikaikkuna: Perustaso ja 2 vuotta
|
Koehenkilöille tehdään vuosittain täysi neuropsykologinen testi ja lyhennetty tarkkaavaisuus- ja sopeutumiskykytesti kuuden kuukauden välein
|
Perustaso ja 2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kehittävät neutraloivia vasta-aineita Naglazyme-terapiaa vastaan
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Vasta-aineiden, mukaan lukien neutraloivien vasta-aineiden, kehittyminen viikoittaisella Naglazyme-hoidolla ja näiden vasta-aineiden vaikutus sydän- ja hengityselinten ja luuston parametreihin mitattuna 6 minuutin kävelytestillä ja tavanomaisilla liike- ja liikkuvuustesteillä sekä neurokognitiivisten kykyjen muutos. Anti-rhASB-vasta-aineet potilaan seerumeissa testattiin Biomarin Laboratoryssa käyttämällä talon sisäistä ELISA-testiä. |
6 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kehittävät neutraloivia vasta-aineita Naglazyme-terapiaa vastaan
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Vasta-aineiden, mukaan lukien neutraloivien vasta-aineiden, kehittyminen viikoittaisella Naglazyme-hoidolla ja näiden vasta-aineiden vaikutus sydän- ja hengityselinten ja luuston parametreihin mitattuna 6 minuutin kävelytestillä ja tavanomaisilla liike- ja liikkuvuustesteillä sekä neurokognitiivisten kykyjen muutos. Anti-rhASB-vasta-aineet potilaan seerumeissa testattiin Biomarin Laboratoryssa käyttämällä talon sisäistä ELISA-testiä. |
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 26. tammikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 3. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 5. kesäkuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 23. joulukuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. joulukuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2014LS014
- MT2014-08R (Muu tunniste: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .