Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Naglazyme efter Allo-transplantation för Maroteaux-Lamys syndrom

22 december 2020 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studie av administrering av intravenöst Naglazyme® efter allogen transplantation för Maroteaux-Lamys syndrom

Detta är en studie med ett centrum där Naglazyme® kommer att ges varje vecka under två år till patienter med Maroteaux-Lamys syndrom, även känd som mukopolysackarid VI (MPS VI), som tidigare har behandlats med en allogen transplantation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

1

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Mukopolysackaridos typ VI (MPS VI, Maroteaux-Lamys syndrom) behandlad med en tidigare allogen transplantation >2 år tidigare
  • Personer som för närvarande får Naglazyme kan accepteras i studien
  • Ålder > 2 år
  • >10 % ympat baserat på senaste test
  • Villig att åta sig att resa till University of Minnesota var sjätte månad
  • Skriftligt informerat samtycke med förälders/vårdnadshavares samtycke för barn < 18 år eller personer som inte kan ge sitt samtycke med mindre samtycke om så är lämpligt

Exklusions kriterier:

  • Anamnes med hjärt- eller lunginsufficiens eller de som kräver kontinuerligt tillskott av syre
  • Gravid eller ammar
  • Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, utsätter patienten för en hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller att inte slutföra studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Naglazyme®
veckovis Naglazyme®-infusion i 2 år
Läkemedel: Naglazyme®
1 mg per kg kroppsvikt administrerat en gång i veckan som en intravenös infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i urinutsöndring av glykosaminoglykan (GAG).
Tidsram: Baslinje och 2 år
Förändring i urinutsöndring av glykosaminoglykan (GAG) från baslinjen till 2 år
Baslinje och 2 år
Ändring i tillryggalagd sträcka
Tidsram: Baslinje och 2 år
Förändring av tillryggalagd sträcka på 6 minuters promenad och standardtester av rörelseomfång och rörlighet. Förbättring av avståndet från början till studien till slutet av studien rapporteras
Baslinje och 2 år
Förändring i neurokognitiv förmåga
Tidsram: Baslinje och 2 år
Försökspersoner kommer att genomgå fullständiga neuropsykologiska tester årligen och förkortade tester för uppmärksamhet och adaptiva färdigheter vid sexmånadersintervallsbesöken
Baslinje och 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med utveckling av neutraliserande antikroppar mot Naglazyme-terapi
Tidsram: 6 månader

Utveckling av antikroppar inklusive neutraliserande antikroppar med veckovis Naglazyme-terapi och effekten av dessa antikroppar på kardiorespiratoriska och skelettparametrar mätt med 6-minuters gångtestet och standardtester av rörelseomfång och rörlighet, och förändringen i neurokognitiv förmåga.

Anti-rhASB-antikroppar i patientens sera testades i Biomarin Laboratory med ett internt test av ELISA.
6 månader
Antal deltagare med utveckling av neutraliserande antikroppar mot Naglazyme-terapi
Tidsram: 2 år

Utveckling av antikroppar inklusive neutraliserande antikroppar med veckovis Naglazyme-terapi och effekten av dessa antikroppar på kardiorespiratoriska och skelettparametrar mätt med 6-minuters gångtestet och standardtester av rörelseomfång och rörlighet, och förändringen i neurokognitiv förmåga.

Anti-rhASB-antikroppar i patientens sera testades i Biomarin Laboratory med ett internt test av ELISA.
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Samarbetspartners

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

  • Huvudutredare: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 januari 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2019

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 juni 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 juni 2014

Första postat (Uppskatta)

5 juni 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 december 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 december 2020

Senast verifierad

1 december 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2014LS014
  • MT2014-08R (Annan identifierare: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Maroteaux-Lamys syndrom

Kliniska prövningar på Naglazyme®

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera