Naglazyme efter Allo-transplantation för Maroteaux-Lamys syndrom
22 december 2020 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Studie av administrering av intravenöst Naglazyme® efter allogen transplantation för Maroteaux-Lamys syndrom
Detta är en studie med ett centrum där Naglazyme® kommer att ges varje vecka under två år till patienter med Maroteaux-Lamys syndrom, även känd som mukopolysackarid VI (MPS VI), som tidigare har behandlats med en allogen transplantation.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
1
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
9 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Mukopolysackaridos typ VI (MPS VI, Maroteaux-Lamys syndrom) behandlad med en tidigare allogen transplantation >2 år tidigare
- Personer som för närvarande får Naglazyme kan accepteras i studien
- Ålder > 2 år
- >10 % ympat baserat på senaste test
- Villig att åta sig att resa till University of Minnesota var sjätte månad
- Skriftligt informerat samtycke med förälders/vårdnadshavares samtycke för barn < 18 år eller personer som inte kan ge sitt samtycke med mindre samtycke om så är lämpligt
Exklusions kriterier:
- Anamnes med hjärt- eller lunginsufficiens eller de som kräver kontinuerligt tillskott av syre
- Gravid eller ammar
- Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, utsätter patienten för en hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller att inte slutföra studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Naglazyme®
veckovis Naglazyme®-infusion i 2 år
|
1 mg per kg kroppsvikt administrerat en gång i veckan som en intravenös infusion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i urinutsöndring av glykosaminoglykan (GAG).
Tidsram: Baslinje och 2 år
|
Förändring i urinutsöndring av glykosaminoglykan (GAG) från baslinjen till 2 år
|
Baslinje och 2 år
|
|
Ändring i tillryggalagd sträcka
Tidsram: Baslinje och 2 år
|
Förändring av tillryggalagd sträcka på 6 minuters promenad och standardtester av rörelseomfång och rörlighet.
Förbättring av avståndet från början till studien till slutet av studien rapporteras
|
Baslinje och 2 år
|
|
Förändring i neurokognitiv förmåga
Tidsram: Baslinje och 2 år
|
Försökspersoner kommer att genomgå fullständiga neuropsykologiska tester årligen och förkortade tester för uppmärksamhet och adaptiva färdigheter vid sexmånadersintervallsbesöken
|
Baslinje och 2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med utveckling av neutraliserande antikroppar mot Naglazyme-terapi
Tidsram: 6 månader
|
Utveckling av antikroppar inklusive neutraliserande antikroppar med veckovis Naglazyme-terapi och effekten av dessa antikroppar på kardiorespiratoriska och skelettparametrar mätt med 6-minuters gångtestet och standardtester av rörelseomfång och rörlighet, och förändringen i neurokognitiv förmåga. Anti-rhASB-antikroppar i patientens sera testades i Biomarin Laboratory med ett internt test av ELISA. |
6 månader
|
|
Antal deltagare med utveckling av neutraliserande antikroppar mot Naglazyme-terapi
Tidsram: 2 år
|
Utveckling av antikroppar inklusive neutraliserande antikroppar med veckovis Naglazyme-terapi och effekten av dessa antikroppar på kardiorespiratoriska och skelettparametrar mätt med 6-minuters gångtestet och standardtester av rörelseomfång och rörlighet, och förändringen i neurokognitiv förmåga. Anti-rhASB-antikroppar i patientens sera testades i Biomarin Laboratory med ett internt test av ELISA. |
2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 januari 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2019
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 juni 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 juni 2014
Första postat (Uppskatta)
5 juni 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 december 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 december 2020
Senast verifierad
1 december 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2014LS014
- MT2014-08R (Annan identifierare: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .