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Naglazyme dopo allo trapianto per la sindrome di Maroteaux-Lamy

22 dicembre 2020 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studio sulla somministrazione endovenosa di Naglazyme® dopo trapianto allogenico per la sindrome di Maroteaux-Lamy

Si tratta di uno studio in un unico centro in cui Naglazyme® verrà somministrato settimanalmente per due anni a pazienti con sindrome di Maroteaux-Lamy, nota anche come mucopolisaccaride VI (MPS VI), che sono stati precedentemente trattati con un trapianto allogenico.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Mucopolisaccaridosi di tipo VI (MPS VI, sindrome di Maroteaux-Lamy) trattata con un precedente trapianto allogenico >2 anni prima
  • Le persone che attualmente ricevono Naglazyme possono essere accettate nello studio
  • Età > 2 anni
  • >10% innestato in base ai test più recenti
  • Disposto a impegnarsi a viaggiare all'Università del Minnesota ogni 6 mesi
  • Consenso informato scritto con il consenso del genitore/tutore per bambini < 18 anni di età o persone incapaci di acconsentire con il consenso minore, se appropriato

Criteri di esclusione:

  • Storia di insufficienza cardiaca o polmonare o coloro che richiedono ossigeno supplementare continuo
  • Incinta o allattamento
  • Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, pone il paziente ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Naglazyme®
infusione settimanale di Naglazyme® per 2 anni
Droga: Naglazyme®
1 mg per kg di peso corporeo somministrato una volta alla settimana per infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'escrezione di glicosaminoglicano urinario (GAG).
Lasso di tempo: Basale e 2 anni
Variazione dell'escrezione di glicosaminoglicano urinario (GAG) dal basale a 2 anni
Basale e 2 anni
Variazione della distanza percorsa
Lasso di tempo: Basale e 2 anni
Variazione della distanza percorsa in 6 minuti di cammino e test standard di range di movimento e mobilità. Viene riportato il miglioramento della distanza percorsa dall'inizio alla fine dello studio
Basale e 2 anni
Alterazione delle capacità neurocognitive
Lasso di tempo: Basale e 2 anni
I soggetti saranno sottoposti a test neuropsicologici completi ogni anno e test abbreviati per l'attenzione e le capacità di adattamento alle visite a intervalli di sei mesi
Basale e 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con sviluppo di anticorpi neutralizzanti alla terapia con Naglazyme
Lasso di tempo: 6 mesi

Sviluppo di anticorpi inclusi anticorpi neutralizzanti con terapia settimanale con Naglazyme e impatto di questi anticorpi sui parametri cardiorespiratori e scheletrici misurati dal test del cammino di 6 minuti e test standard di range di movimento e mobilità, e il cambiamento nella capacità neurocognitiva.

Gli anticorpi anti-rhASB nei sieri dei pazienti sono stati testati nel laboratorio Biomarin utilizzando un test ELISA interno.
6 mesi
Numero di partecipanti con sviluppo di anticorpi neutralizzanti alla terapia con Naglazyme
Lasso di tempo: 2 anni

Sviluppo di anticorpi inclusi anticorpi neutralizzanti con terapia settimanale con Naglazyme e impatto di questi anticorpi sui parametri cardiorespiratori e scheletrici misurati dal test del cammino di 6 minuti e test standard di range di movimento e mobilità, e il cambiamento nella capacità neurocognitiva.

Gli anticorpi anti-rhASB nei sieri dei pazienti sono stati testati nel laboratorio Biomarin utilizzando un test ELISA interno.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Collaboratori

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Investigatore principale: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 giugno 2014

Primo Inserito (Stima)

5 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 dicembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2014LS014
  • MT2014-08R (Altro identificatore: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Maroteaux-Lamy

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