Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Naglazyme po przeszczepie Allo z powodu zespołu Maroteaux-Lamy'ego

22 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Badanie podawania dożylnego preparatu Naglazyme® po przeszczepie allogenicznym w zespole Maroteaux-Lamy'ego

Jest to jednoośrodkowe badanie, w którym Naglazyme® będzie podawany co tydzień przez dwa lata pacjentom z zespołem Maroteaux-Lamy'ego, znanym również jako mukopolisacharyd VI (MPS VI), którzy byli wcześniej leczeni przeszczepem allogenicznym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mukopolisacharydoza typu VI (MPS VI, zespół Maroteaux-Lamy'ego) leczona wcześniejszym allogenicznym przeszczepem >2 lata wcześniej
  • Do badania mogą zostać przyjęte osoby aktualnie otrzymujące Naglazyme
  • Wiek > 2 lata
  • >10% wszczepionych na podstawie najnowszych badań
  • Gotowość do podróżowania na University of Minnesota co 6 miesięcy
  • Pisemna świadoma zgoda ze zgodą rodzica/opiekuna w przypadku dzieci w wieku < 18 lat lub osób niezdolnych do wyrażenia zgody za zgodą osoby niepełnoletniej, jeśli dotyczy

Kryteria wyłączenia:

  • Historia niewydolności serca lub płuc lub wymagających ciągłego dodatkowego tlenu
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Każdy stan, który zdaniem badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Naglazyme®
cotygodniowy wlew Naglazyme® przez 2 lata
Lek: Naglazyme®
1 mg na kg masy ciała raz w tygodniu we wlewie dożylnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wydalania glikozaminoglikanu (GAG) z moczem
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 2 lata
Zmiana wydalania glikozaminoglikanu (GAG) z moczem od wartości początkowej do 2 lat
Wartość bazowa i 2 lata
Zmiana przebytej odległości
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 2 lata
Zmiana przebytej odległości w ciągu 6 minut marszu oraz standardowe testy zakresu ruchu i mobilności. Odnotowano poprawę odległości przebytej od początku do końca badania
Wartość bazowa i 2 lata
Zmiana zdolności neurokognitywnych
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 2 lata
Pacjenci będą poddawani co roku pełnym testom neuropsychologicznym oraz skróconym testom uwagi i umiejętności adaptacyjnych podczas sześciomiesięcznych wizyt
Wartość bazowa i 2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z rozwojem przeciwciał neutralizujących do terapii Naglazyme
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Rozwój przeciwciał, w tym przeciwciał neutralizujących, przy cotygodniowej terapii Naglazyme i wpływ tych przeciwciał na parametry sercowo-oddechowe i szkieletowe mierzone w 6-minutowym teście marszu i standardowych testach zakresu ruchu i mobilności oraz zmiany w zdolnościach neurokognitywnych.

Przeciwciała anty-rhASB w surowicach pacjentów zostały przebadane w Laboratorium Biomarin za pomocą autorskiego testu ELISA.
6 miesięcy
Liczba uczestników z rozwojem przeciwciał neutralizujących do terapii Naglazyme
Ramy czasowe: 2 lata

Rozwój przeciwciał, w tym przeciwciał neutralizujących, przy cotygodniowej terapii Naglazyme i wpływ tych przeciwciał na parametry sercowo-oddechowe i szkieletowe mierzone w 6-minutowym teście marszu i standardowych testach zakresu ruchu i mobilności oraz zmiany w zdolnościach neurokognitywnych.

Przeciwciała anty-rhASB w surowicach pacjentów zostały przebadane w Laboratorium Biomarin za pomocą autorskiego testu ELISA.
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Współpracownicy

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Główny śledczy: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2014LS014
  • MT2014-08R (Inny identyfikator: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Maroteaux-Lamy'ego

Badania kliniczne na Naglazyme®

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj