Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Naglazyme efter Allo-transplantation for Maroteaux-Lamy syndrom

22. december 2020 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Undersøgelse af administration af intravenøs Naglazyme® efter allogen transplantation for Maroteaux-Lamy syndrom

Dette er et enkelt center studie, hvor Naglazyme® vil blive givet ugentligt i to år til patienter med Maroteaux-Lamy syndrom, også kendt som mucopolysaccharide VI (MPS VI), som tidligere er blevet behandlet med en allogen transplantation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mucopolysaccharidosis type VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy syndrom) behandlet med en tidligere allogen transplantation >2 år tidligere
  • Personer, der i øjeblikket modtager Naglazyme, kan blive optaget i undersøgelsen
  • Alder > 2 år
  • >10 % podet baseret på seneste test
  • Villig til at forpligte sig til at rejse til University of Minnesota hver 6. måned
  • Skriftligt informeret samtykke med forældres/værges samtykke til børn under 18 år eller personer, der ikke kan give samtykke med mindre samtykke, hvis det er relevant

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med hjerte- eller lungeinsufficiens eller dem, der kræver kontinuerlig supplerende ilt
  • Gravid eller ammende
  • Enhver tilstand, der efter investigatorens opfattelse sætter patienten i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Naglazyme®
ugentlig Naglazyme®-infusion i 2 år
Medicin: Naglazyme®
1 mg pr. kg legemsvægt administreret en gang om ugen som en intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Urin Glycosaminoglycan (GAG) udskillelse
Tidsramme: Baseline og 2 år
Ændring i urinudskillelse af glycosaminoglycan (GAG) fra baseline til 2 år
Baseline og 2 år
Ændring i tilbagelagt afstand
Tidsramme: Baseline og 2 år
Ændring i tilbagelagt distance på 6 minutters gang og standardtest af bevægelsesområde og mobilitet. Der rapporteres om forbedring af den gåede afstand fra start til undersøgelse til afslutning af undersøgelse
Baseline og 2 år
Ændring i neurokognitiv evne
Tidsramme: Baseline og 2 år
Forsøgspersoner vil gennemgå fuld neuropsykologisk test årligt og forkortet test for opmærksomhed og adaptive færdigheder ved de seks måneders intervalbesøg
Baseline og 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med udvikling af neutraliserende antistoffer mod Naglazyme-terapi
Tidsramme: 6 måneder

Udvikling af antistoffer, herunder neutraliserende antistoffer med ugentlig Naglazyme-behandling og virkningen af ​​disse antistoffer på kardiorespiratoriske og skeletparametre målt ved 6-minutters gangtesten og standardtest af bevægelsesudslag og mobilitet, og ændringen i neurokognitiv evne.

Anti-rhASB-antistoffer i patientens sera blev testet i Biomarin Laboratory ved hjælp af en intern test af ELISA.
6 måneder
Antal deltagere med udvikling af neutraliserende antistoffer mod Naglazyme-terapi
Tidsramme: 2 år

Udvikling af antistoffer, herunder neutraliserende antistoffer med ugentlig Naglazyme-behandling og virkningen af ​​disse antistoffer på kardiorespiratoriske og skeletparametre målt ved 6-minutters gangtesten og standardtest af bevægelsesudslag og mobilitet, og ændringen i neurokognitiv evne.

Anti-rhASB-antistoffer i patientens sera blev testet i Biomarin Laboratory ved hjælp af en intern test af ELISA.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Samarbejdspartnere

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juni 2014

Først opslået (Skøn)

5. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. december 2020

Sidst verificeret

1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2014LS014
  • MT2014-08R (Anden identifikator: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Maroteaux-Lamy syndrom

Kliniske forsøg med Naglazyme®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner