Наглазим после трансплантации Алло при синдроме Марото-Лами
22 декабря 2020 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Исследование внутривенного введения Naglazyme® после аллогенной трансплантации при синдроме Марото-Лами
Это одноцентровое исследование, в котором Naglazyme® будет назначаться еженедельно в течение двух лет пациентам с синдромом Марото-Лами, также известным как мукополисахарид VI (MPS VI), которые ранее получали аллогенный трансплантат.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
1
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
9 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Мукополисахаридоз типа VI (МПС VI, синдром Марото-Лами), леченный предшествующей аллогенной трансплантацией более 2 лет назад
- Лица, получающие в настоящее время Наглазим, могут быть допущены к участию в исследовании.
- Возраст > 2 лет
- >10% привитых на основе последних испытаний
- Готовы совершать поездки в Миннесотский университет каждые 6 месяцев
- Письменное информированное согласие с согласия родителей/опекунов для детей младше 18 лет или лиц, которые не могут дать согласие с несовершеннолетним согласием, если это уместно
Критерий исключения:
- Наличие в анамнезе сердечной или легочной недостаточности или тех, кто нуждается в постоянном дополнительном кислороде.
- Беременные или кормящие грудью
- Любое состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает пациента высокому риску несоблюдения режима лечения или невыполнения исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Наглазим®
еженедельная инфузия Наглазим® в течение 2 лет
|
1 мг на кг массы тела вводят один раз в неделю в виде внутривенной инфузии.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение экскреции гликозаминогликанов (ГАГ) с мочой
Временное ограничение: Исходный уровень и 2 года
|
Изменение экскреции гликозаминогликанов (ГАГ) с мочой по сравнению с исходным уровнем через 2 года
|
Исходный уровень и 2 года
|
|
Изменение пройденного расстояния
Временное ограничение: Исходный уровень и 2 года
|
Изменение пройденного расстояния при 6-минутной ходьбе и стандартные тесты объема движений и подвижности.
Сообщается об улучшении пройденного расстояния от начала до конца исследования.
|
Исходный уровень и 2 года
|
|
Изменение нейрокогнитивных способностей
Временное ограничение: Исходный уровень и 2 года
|
Субъекты будут ежегодно проходить полное нейропсихологическое тестирование и сокращенное тестирование внимания и адаптивных навыков во время посещений с интервалом в шесть месяцев.
|
Исходный уровень и 2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с выработкой нейтрализующих антител к терапии наглазимом
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Выработка антител, в том числе нейтрализующих антител, при еженедельной терапии Наглазимом и влияние этих антител на кардиореспираторные и скелетные параметры, определяемые тестом 6-минутной ходьбы и стандартными тестами диапазона движения и подвижности, а также изменение нейрокогнитивных способностей. Антитела к rhASB в сыворотке пациентов были протестированы в лаборатории Biomarin с использованием собственного теста ELISA. |
6 месяцев
|
|
Количество участников с выработкой нейтрализующих антител к терапии наглазимом
Временное ограничение: 2 года
|
Выработка антител, в том числе нейтрализующих антител, при еженедельной терапии Наглазимом и влияние этих антител на кардиореспираторные и скелетные параметры, определяемые тестом 6-минутной ходьбы и стандартными тестами диапазона движения и подвижности, а также изменение нейрокогнитивных способностей. Антитела к rhASB в сыворотке пациентов были протестированы в лаборатории Biomarin с использованием собственного теста ELISA. |
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 января 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 июня 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 июня 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
5 июня 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 декабря 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 декабря 2020 г.
Последняя проверка
1 декабря 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2014LS014
- MT2014-08R (Другой идентификатор: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .