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Naglazyme nach Allo-Transplantation bei Maroteaux-Lamy-Syndrom

22. Dezember 2020 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studie zur Verabreichung von intravenösem Naglazyme® nach allogener Transplantation beim Maroteaux-Lamy-Syndrom

Dies ist eine monozentrische Studie, in der Naglazyme® zwei Jahre lang wöchentlich an Patienten mit Maroteaux-Lamy-Syndrom, auch bekannt als Mucopolysaccharid VI (MPS VI), verabreicht wird, die zuvor mit einem allogenen Transplantat behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mukopolysaccharidose Typ VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy-Syndrom), die vor mehr als 2 Jahren mit einer früheren allogenen Transplantation behandelt wurde
  • Personen, die derzeit Naglazyme erhalten, können in die Studie aufgenommen werden
  • Alter > 2 Jahre
  • >10 % transplantiert, basierend auf den neuesten Tests
  • Bereit, sich zu verpflichten, alle 6 Monate an die University of Minnesota zu reisen
  • Schriftliche Einverständniserklärung mit Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten für Kinder < 18 Jahre oder Personen, die nicht in der Lage sind, gegebenenfalls mit geringfügiger Zustimmung zuzustimmen

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von Herz- oder Lungeninsuffizienz oder solchen, die kontinuierlich zusätzlichen Sauerstoff benötigen
  • Schwanger oder stillend
  • Jeder Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten einem hohen Risiko einer schlechten Therapietreue oder eines Nichtabschlusses der Studie aussetzt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Naglazyme®
wöchentliche Naglazyme®-Infusion für 2 Jahre
Arzneimittel: Naglazyme®
1 mg pro kg Körpergewicht einmal wöchentlich als intravenöse Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Ausscheidung von Glykosaminoglykanen (GAG) im Urin
Zeitfenster: Grundlinie und 2 Jahre
Veränderung der Ausscheidung von Glykosaminoglykanen (GAG) im Urin vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Grundlinie und 2 Jahre
Änderung der zurückgelegten Entfernung
Zeitfenster: Grundlinie und 2 Jahre
Änderung der zurückgelegten Strecke in 6 Minuten zu Fuß und Standardtests des Bewegungsumfangs und der Mobilität. Es wird eine Verbesserung der zurückgelegten Strecke vom Beginn der Studie bis zum Ende der Studie berichtet
Grundlinie und 2 Jahre
Veränderung der neurokognitiven Fähigkeit
Zeitfenster: Grundlinie und 2 Jahre
Die Probanden werden jährlich einem vollständigen neuropsychologischen Test und einem verkürzten Test auf Aufmerksamkeit und adaptive Fähigkeiten bei den sechsmonatigen Intervallbesuchen unterzogen
Grundlinie und 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Entwicklung neutralisierender Antikörper gegen die Naglazyme-Therapie
Zeitfenster: 6 Monate

Entwicklung von Antikörpern, einschließlich neutralisierender Antikörper bei wöchentlicher Naglazyme-Therapie, und die Auswirkung dieser Antikörper auf kardiorespiratorische und skelettale Parameter, gemessen durch den 6-Minuten-Gehtest und Standardtests des Bewegungsumfangs und der Mobilität, und die Veränderung der neurokognitiven Fähigkeit.

Anti-rhASB-Antikörper in Patientenseren wurden im Biomarin-Labor mit einem hauseigenen ELISA-Test getestet.
6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Entwicklung neutralisierender Antikörper gegen die Naglazyme-Therapie
Zeitfenster: 2 Jahre

Entwicklung von Antikörpern, einschließlich neutralisierender Antikörper bei wöchentlicher Naglazyme-Therapie, und die Auswirkung dieser Antikörper auf kardiorespiratorische und skelettale Parameter, gemessen durch den 6-Minuten-Gehtest und Standardtests des Bewegungsumfangs und der Mobilität, und die Veränderung der neurokognitiven Fähigkeit.

Anti-rhASB-Antikörper in Patientenseren wurden im Biomarin-Labor mit einem hauseigenen ELISA-Test getestet.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Mitarbeiter

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Hauptermittler: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Januar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juni 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2014LS014
  • MT2014-08R (Andere Kennung: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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