Naglazyme después del trasplante alogénico para el síndrome de Maroteaux-Lamy
22 de diciembre de 2020 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Estudio de la administración de Naglazyme® intravenoso después de un trasplante alogénico para el síndrome de Maroteaux-Lamy
Este es un estudio de centro único en el que Naglazyme® se administrará semanalmente durante dos años en pacientes con síndrome de Maroteaux-Lamy, también conocido como mucopolisacárido VI (MPS VI), que han sido tratados previamente con un trasplante alogénico.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
9 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mucopolisacaridosis tipo VI (MPS VI, síndrome de Maroteaux-Lamy) tratada con un trasplante alogénico previo >2 años antes
- Las personas que actualmente reciben Naglazyme pueden ser aceptadas en el estudio.
- Edad > 2 años
- >10 % injertado según las pruebas más recientes
- Dispuesto a comprometerse a viajar a la Universidad de Minnesota cada 6 meses
- Consentimiento informado por escrito con el consentimiento de los padres/tutores para niños < 18 años de edad o personas incapaces de dar su consentimiento con el asentimiento de un menor, si corresponde
Criterio de exclusión:
- Historial de insuficiencia cardíaca o pulmonar o aquellos que requieren oxígeno suplementario continuo
- embarazada o amamantando
- Cualquier condición que, a juicio del investigador, coloque al paciente en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Naglazyme®
infusión semanal de Naglazyme® durante 2 años
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1 mg por kg de peso corporal administrado una vez a la semana como infusión intravenosa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la excreción urinaria de glicosaminoglicanos (GAG)
Periodo de tiempo: Línea base y 2 años
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Cambio en la excreción urinaria de glicosaminoglicanos (GAG) desde el inicio hasta los 2 años
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Línea base y 2 años
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Cambio en la distancia recorrida
Periodo de tiempo: Línea base y 2 años
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Cambio en la distancia recorrida en caminata de 6 minutos y pruebas estándar de rango de movimiento y movilidad.
Se informa una mejora en la distancia recorrida desde el comienzo hasta el final del estudio.
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Línea base y 2 años
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Cambio en la capacidad neurocognitiva
Periodo de tiempo: Línea base y 2 años
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Los sujetos se someterán a pruebas neuropsicológicas completas anualmente y pruebas abreviadas de atención y habilidades de adaptación en las visitas de intervalo de seis meses.
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Línea base y 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con desarrollo de anticuerpos neutralizantes para la terapia con Naglazyme
Periodo de tiempo: 6 meses
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Desarrollo de anticuerpos que incluyen anticuerpos neutralizantes con la terapia semanal con Naglazyme y el impacto de estos anticuerpos en los parámetros cardiorrespiratorios y esqueléticos medidos por la prueba de caminata de 6 minutos y las pruebas estándar de rango de movimiento y movilidad, y el cambio en la capacidad neurocognitiva. Los anticuerpos anti-rhASB en los sueros de los pacientes se analizaron en el laboratorio Biomarin mediante una prueba interna de ELISA. |
6 meses
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Número de participantes con desarrollo de anticuerpos neutralizantes para la terapia con Naglazyme
Periodo de tiempo: 2 años
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Desarrollo de anticuerpos que incluyen anticuerpos neutralizantes con la terapia semanal con Naglazyme y el impacto de estos anticuerpos en los parámetros cardiorrespiratorios y esqueléticos medidos por la prueba de caminata de 6 minutos y las pruebas estándar de rango de movimiento y movilidad, y el cambio en la capacidad neurocognitiva. Los anticuerpos anti-rhASB en los sueros de los pacientes se analizaron en el laboratorio Biomarin mediante una prueba interna de ELISA. |
2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de enero de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de junio de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
5 de junio de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de diciembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de diciembre de 2020
Última verificación
1 de diciembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Mucopolisacaridosis
- Síndrome
- Mucopolisacaridosis VI
Otros números de identificación del estudio
- 2014LS014
- MT2014-08R (Otro identificador: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .