Naglazyme na Allo-transplantatie voor het Maroteaux-Lamy-syndroom
Studie van toediening van intraveneuze Naglazyme® na allogene transplantatie voor het syndroom van Maroteaux-Lamy
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mucopolysaccharidose type VI (MPS VI, syndroom van Maroteaux-Lamy) behandeld met een eerdere allogene transplantatie >2 jaar eerder
- Personen die momenteel Naglazyme krijgen, kunnen in de studie worden toegelaten
- Leeftijd > 2 jaar
- >10% geënt op basis van de meest recente testen
- Bereid om elke 6 maanden naar de Universiteit van Minnesota te reizen
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming met toestemming van de ouder/voogd voor kinderen < 18 jaar of personen die niet in staat zijn om toestemming te geven met minderjarige toestemming, indien van toepassing
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van hart- of longinsufficiëntie of die die continue aanvullende zuurstof nodig hebben
- Zwanger of borstvoeding
- Elke aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Naglazyme®
wekelijkse Naglazyme® infusie gedurende 2 jaar
|
1 mg per kg lichaamsgewicht eenmaal per week toegediend als intraveneuze infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in uitscheiding van glycosaminoglycaan (GAG) in de urine
Tijdsspanne: Basislijn en 2 jaar
|
Verandering in excretie van glycosaminoglycan (GAG) in de urine vanaf baseline tot 2 jaar
|
Basislijn en 2 jaar
|
|
Verandering in afgelegde afstand
Tijdsspanne: Basislijn en 2 jaar
|
Verandering in afgelegde afstand in 6 minuten lopen en standaardtests van bewegingsbereik en mobiliteit.
Verbetering van de afgelegde afstand vanaf het begin tot het einde van het onderzoek wordt gerapporteerd
|
Basislijn en 2 jaar
|
|
Verandering in neurocognitief vermogen
Tijdsspanne: Basislijn en 2 jaar
|
Proefpersonen ondergaan jaarlijks volledige neuropsychologische tests en verkorte tests voor aandacht en aanpassingsvermogen tijdens de zesmaandelijkse tussentijdse bezoeken
|
Basislijn en 2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met ontwikkeling van neutraliserende antilichamen tegen Naglazyme-therapie
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Ontwikkeling van antilichamen, waaronder neutraliserende antilichamen met wekelijkse Naglazyme-therapie en de impact van deze antilichamen op cardiorespiratoire en skeletparameters zoals gemeten door de 6-minuten looptest en standaardtests van bewegingsbereik en mobiliteit, en de verandering in neurocognitieve vaardigheid. Anti-rhASB-antilichamen in de sera van de patiënt werden getest in het Biomarin-laboratorium met behulp van een interne test van ELISA. |
6 maanden
|
|
Aantal deelnemers met ontwikkeling van neutraliserende antilichamen tegen Naglazyme-therapie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Ontwikkeling van antilichamen, waaronder neutraliserende antilichamen met wekelijkse Naglazyme-therapie en de impact van deze antilichamen op cardiorespiratoire en skeletparameters zoals gemeten door de 6-minuten looptest en standaardtests van bewegingsbereik en mobiliteit, en de verandering in neurocognitieve vaardigheid. Anti-rhASB-antilichamen in de sera van de patiënt werden getest in het Biomarin-laboratorium met behulp van een interne test van ELISA. |
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Elizabeth Braulin, M.D., University of Minnesota
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2014LS014
- MT2014-08R (Andere identificatie: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .