先天性角化異常症または重度の再生不良性貧血に対する造血幹細胞移植
2025年5月7日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
赤血球および血小板輸血を必要とする骨髄不全を有する、先天性角化異常症または重度の再生不良性貧血と診断された0～70歳の人における、血縁者または非血縁者ドナーを用いた同種異系造血幹細胞移植に続く、フルダラビンベースの準備レジメン.
疾患とドナーのタイプに基づいて、3 つの異なる準備レジメンが含まれています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
61
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～70年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 0歳～70歳まで
- 許容可能な造血幹細胞ドナー
BM 不全の証拠を伴う先天性角化異常症 (DC) は次のように定義されます。
- 赤血球および/または血小板輸血の必要性、または
- G-CSF、GM-CSF、エリスロポエチンの必要性、または
以下の3つのいずれかに該当する難治性血球減少症
- 血小板 <50,000/μL、または輸血依存
- 造血増殖因子サポートなしの絶対好中球数 <500/uL
- ヘモグロビン <9g/uL または輸血依存性
皮膚粘膜の特徴の 3 つを備えた DC の診断:
- 口腔白板症
- 爪ジストロフィー
- 異常な網様皮膚の色素沈着過剰、または
以下のいずれかによる DC の診断:
- 短いテロメア (研究中)
- テロメラーゼホロ酵素の変異 (DKC1、TERT、TERC、NOP10、NHP2、TCAB1)
- シェルタリン複合体 (TINF2) の変異
- テロメアキャッピング複合体（CTC1）の変異
BM 不全の証拠を伴う重度再生不良性貧血 (SAA) 初回移植:
- 骨髄細胞率 <50% (残存造血細胞 < 30%) によって定義される難治性血球減少症
以下の 3 つのいずれかに該当する難治性血球減少症を伴う SAA の診断:
- 血小板<20,000/μL、または輸血依存
- 造血増殖因子サポートなしの絶対好中球数 <500/uL
- 網赤血球の絶対数 <20,000/uL
2回目の移植が必要な重度の再生不良性貧血（SAA）
- 5%未満の血液/骨髄キメラ現象によって定義される移植片不全
- 初期の骨髄異形成の特徴
- クローン細胞遺伝学的異常の有無
適切な臓器機能は次のように定義されます。
- 心臓: 左心室駆出率 ≥ 35%、非代償性心不全の証拠はない
- 肺: DLCO ≥30% 予測、酸素補給必要なし
- 腎臓: 糸球体濾過率 (GFR) ≥30% 予測
- 自発的な書面による同意
除外基準:
- 急性肝炎、または生検で中程度または重度の門脈線維症または肝硬変の証拠がある
- 妊娠中または授乳中
- 制御不能な感染
- 以前の放射線治療 (SAA 患者のみに適用)
- DEBに基づくファンコニ貧血の診断
- 進行性MDSまたは芽球数が30%を超える急性骨髄性白血病を伴う先天性角化異常症の診断
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Dyskeratosis cimenita（dkc）（非麻痺ドナー）を武装
アレムチュズマブ、シクロホスファミド、フルダラビンを含むフルダラビンベースの検体療法、それに続いて、ジスカラトーシス先天性の治療のための幹細胞移植が続きます。
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アレムツズマブ 0.2 mg/kg を、移植から -10 日目から -6 日目に 2 時間かけて IV。
フルダラビン 40 mg/m2 を移植後 6 日目から 2 日目に 1 時間かけて静注。
他の名前：
移植から-7日目にシクロホスファミド50mg/kgを2時間かけてIV。
0日目に幹細胞移植。
他の名前：
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実験的：アームB：重度の非形質性貧血（SAA）（一致しない関連、非麻痺ドナー）
シクロホスファミド、フルダラビン、ウサギATG、および全身照射を含むフルダラビンベースの検体療法。
続いて幹細胞移植が続きます。
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アレムツズマブ 0.2 mg/kg を、移植から -10 日目から -6 日目に 2 時間かけて IV。
フルダラビン 40 mg/m2 を移植後 6 日目から 2 日目に 1 時間かけて静注。
他の名前：
移植から-7日目にシクロホスファミド50mg/kgを2時間かけてIV。
0日目に幹細胞移植。
他の名前：
移植から -1 日目に TBI 200 cGy を単回照射。
他の名前：
ATG (サイモグロブリン - ウサギ) 3 mg/kg IV を幹細胞移植から -5 ～ -3 日目に。
他の名前：
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実験的：腕C：重度の非形質性貧血（一致する関連ドナー）
シクロホスファミド、フルダラビン、ウサギATG、および全身照射を含むフルダラビンベースの検体療法。
続いて幹細胞移植が続きます。
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アレムツズマブ 0.2 mg/kg を、移植から -10 日目から -6 日目に 2 時間かけて IV。
フルダラビン 40 mg/m2 を移植後 6 日目から 2 日目に 1 時間かけて静注。
他の名前：
移植から-7日目にシクロホスファミド50mg/kgを2時間かけてIV。
0日目に幹細胞移植。
他の名前：
移植から -1 日目に TBI 200 cGy を単回照射。
他の名前：
ATG (サイモグロブリン - ウサギ) 3 mg/kg IV を幹細胞移植から -5 ～ -3 日目に。
他の名前：
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実験的：ARM D：Dyskeratosis cincenita（DKC）、PTCYプラットフォーム
アレムチュズマブ、シクロホスファミド、フルダラビンを含むフルダラビンベースの検体療法、それに続いて、ジスカラトーシス先天性の治療のための幹細胞移植が続きます。
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アレムツズマブ 0.2 mg/kg を、移植から -10 日目から -6 日目に 2 時間かけて IV。
フルダラビン 40 mg/m2 を移植後 6 日目から 2 日目に 1 時間かけて静注。
他の名前：
移植から-7日目にシクロホスファミド50mg/kgを2時間かけてIV。
0日目に幹細胞移植。
他の名前：
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実験的：ARM E：重度の非形質性貧血（SAA）、PTCYプラットフォーム
シクロホスファミド、フルダラビン、ウサギATG、および全身照射を含むフルダラビンベースの検体療法。
続いて幹細胞移植が続きます。
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アレムツズマブ 0.2 mg/kg を、移植から -10 日目から -6 日目に 2 時間かけて IV。
フルダラビン 40 mg/m2 を移植後 6 日目から 2 日目に 1 時間かけて静注。
他の名前：
移植から-7日目にシクロホスファミド50mg/kgを2時間かけてIV。
0日目に幹細胞移植。
他の名前：
移植から -1 日目に TBI 200 cGy を単回照射。
他の名前：
ATG (サイモグロブリン - ウサギ) 3 mg/kg IV を幹細胞移植から -5 ～ -3 日目に。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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好中球生着の発生率
時間枠：42日目
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42日目までの好中球生着の発生率。
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42日目
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血小板生着の発生率
時間枠：1年
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1年での血小板生着の発生率
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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レジメン関連の死亡率の発生率
時間枠：100日目
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100日目までのレジメン関連死亡率の発生率。
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100日目
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急性移植片対宿主疾患の発生率
時間枠：100日目
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100日目までの急性移植片対宿主疾患の発生率。
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100日目
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慢性移植片対宿主疾患の発生率
時間枠：6ヶ月
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6か月までに慢性移植片対宿主疾患の発生率
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6ヶ月
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慢性移植片対宿主疾患の発生率
時間枠：1年
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1年までの慢性移植片対宿主疾患の発生率
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1年
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二次悪性腫瘍の発生率
時間枠：1年
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二次的な障害の発生率
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Jakub Tolar, MD、University of Minnesota
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年1月10日
一次修了 (実際)
2024年8月8日
研究の完了 (実際)
2025年3月11日
試験登録日
最初に提出
2014年6月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年6月10日
最初の投稿 (推定)
2014年6月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月7日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2013OC127
- MT2013-34C (その他の識別子：University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
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