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Hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Dyskeratosis congenita oder schwerer aplastischer Anämie

25. Januar 2024 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Präparatives Regime auf Fludarabin-Basis, gefolgt von einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unter Verwendung eines verwandten oder nicht verwandten Spenders bei Personen im Alter von 0 bis 70 Jahren, bei denen Dyskeratosis congenita oder schwere aplastische Anämie diagnostiziert wurde und die an Knochenmarksversagen leiden, das durch die Notwendigkeit von Transfusionen von roten Blutkörperchen und Blutplättchen gekennzeichnet ist . Je nach Krankheit und Spendertyp sind drei verschiedene Präparationsschemata enthalten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

50

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jakub Tolar, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 0 - 70 Jahre
  • Akzeptabler hämatopoetischer Stammzellspender

  • Dyskeratosis Congenita (DC) mit Anzeichen von BM-Versagen, definiert als:

    • Erfordernis für Transfusionen von roten Blutkörperchen und/oder Blutplättchen oder
    • Bedarf an G-CSF oder GM-CSF oder Erythropoietin bzw

    • refraktäre Zytopenien mit einem der folgenden drei

      • Blutplättchen < 50.000/µl oder transfusionsabhängig
      • absolute Neutrophilenzahl < 500/μl ohne Unterstützung durch hämatopoetische Wachstumsfaktoren
      • Hämoglobin < 9 g/µL oder transfusionsabhängig

  • Diagnose von DC mit einer Triade von mukokutanen Merkmalen:

    • orale Leukoplakie
    • Nageldystrophie
    • abnorme Hyperpigmentierung der retikulären Haut, oder

  • Diagnose von DC mit einem der folgenden:

    • kurze Telomere (im Rahmen einer Forschungsstudie)
    • Mutation im Telomerase-Holoenzym (DKC1, TERT, TERC, NOP10, NHP2, TCAB1)
    • Mutation im Shelterin-Komplex (TINF2)
    • Mutation im Telomere-Capping-Komplex (CTC1)

  • Schwere aplastische Anämie (SAA) Primärtransplantation mit Hinweis auf BM-Versagen:

    • Refraktäre Zytopenie, definiert durch Knochenmarkzellularität < 50 % (mit < 30 % restlichen hämatopoetischen Zellen)

  • Diagnose einer SAA mit refraktärer Zytopenie mit einer der folgenden drei:

    • Blutplättchen < 20.000/µl oder transfusionsabhängig
    • absolute Neutrophilenzahl < 500/μl ohne Unterstützung durch hämatopoetische Wachstumsfaktoren
    • absolute Retikulozytenzahl < 20.000/ul

  • Schwere aplastische Anämie (SAA), die eine zweite Transplantation erfordert

    • Transplantatversagen definiert durch Blut-/Mark-Chimärismus von < 5 %
  • Frühe myelodysplastische Merkmale
  • Mit oder ohne klonale zytogenetische Anomalien

  • Angemessene Organfunktion definiert als:

    • Herz: linksventrikuläre Ejektionsfraktion ≥ 35 % ohne Anzeichen einer dekompensierten Herzinsuffizienz
    • Lungen: DLCO ≥30 % vorhergesagt, kein zusätzlicher Sauerstoffbedarf
    • renal: Glomeruläre Filtrationsrate (GFR) ≥30 % vorhergesagt
  • Freiwillige schriftliche Zustimmung

Ausschlusskriterien:

  • Akute Hepatitis oder Anzeichen einer mittelschweren oder schweren portalen Fibrose oder Zirrhose bei der Biopsie
  • Schwanger oder stillend
  • Unkontrollierte Infektion
  • Vorherige Strahlentherapie (gilt nur für SAA-Patienten)
  • Diagnose der Fanconi-Anämie basierend auf DEB
  • Diagnose einer Dyskeratosis congenita mit fortgeschrittenem MDS oder akuter myeloischer Leukämie mit >30 % Blasten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsplan für Dyskeratosis Congenita
Auf Fludarabin basierendes präparatives Regime, einschließlich Alemtuzumab, Cyclophosphamid, Fludarabin und Ganzkörperbestrahlung, gefolgt von einer Stammzelltransplantation zur Behandlung von Dyskeratosis congenita.
Arzneimittel: Alemtuzumab
Alemtuzumab 0,2 mg/kg i.v. über 2 Stunden an den Tagen -10 bis -6 nach der Transplantation.
Arzneimittel: Fludarabin
Fludarabin 40 mg/m2 i.v. über 1 Stunde an den Tagen -6 bis -2 nach der Transplantation.
Andere Namen:
  • Fludara
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Cyclophosphamid 50 mg/kg IV über 2 Stunden am Tag -7 nach der Transplantation.
Biologisch: Stammzelltransplantation
Stammzelltransplantation am Tag 0.
Andere Namen:
  • HSCT
Experimental: Behandlung der schweren aplastischen Anämie
Auf Fludarabin basierendes präparatives Regime, das Folgendes umfasst: Cyclophosphamid, Fludarabin, Kaninchen-ATG und Ganzkörperbestrahlung. Anschließend Stammzelltransplantation.
Arzneimittel: Fludarabin
Fludarabin 40 mg/m2 i.v. über 1 Stunde an den Tagen -6 bis -2 nach der Transplantation.
Andere Namen:
  • Fludara
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Cyclophosphamid 50 mg/kg IV über 2 Stunden am Tag -7 nach der Transplantation.
Biologisch: Stammzelltransplantation
Stammzelltransplantation am Tag 0.
Andere Namen:
  • HSCT
Strahlung: Ganzkörperbestrahlung
TBI 200 cGy als einzelne Fraktion am Tag –1 nach der Transplantation.
Andere Namen:
  • TBI
Arzneimittel: Anti-Thymozyten-Globulin
ATG (Thymoglobulin – Kaninchen) 3 mg/kg IV an den Tagen –5 bis –3 nach der Stammzelltransplantation.
Andere Namen:
  • Kaninchen ATG

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von neutrophiler Transplantation
Zeitfenster: Tag 42
Inzidenz der neutrophilen Transplantation bis zum 42. Tag.
Tag 42
Inzidenz von Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: 1 Jahr
Inzidenz der Thrombozytentransplantation nach 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz therapiebedingter Mortalität
Zeitfenster: Tag 100
Inzidenz behandlungsbedingter Mortalität bis zum 100. Tag.
Tag 100
Inzidenz einer akuten Graft-versus-Host-Erkrankung
Zeitfenster: Tag 100
Auftreten einer akuten Graft-versus-Host-Erkrankung bis zum 100. Tag.
Tag 100
Inzidenz einer chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung
Zeitfenster: 6 Monate
Inzidenz einer chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung nach 6 Monaten
6 Monate
Inzidenz einer chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung
Zeitfenster: 1 Jahr
Inzidenz einer chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung nach 1 Jahr
1 Jahr
Inzidenz sekundärer Malignome
Zeitfenster: 1 Jahr
Inzidenz sekundärer Malinganzen
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Ermittler

  • Hauptermittler: Jakub Tolar, MD, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Januar 2015

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Juni 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

12. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2013OC127
  • MT2013-34C (Andere Kennung: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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