Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hematopoetisk stamcellstransplantation för Dyskeratosis Congenita eller svår aplastisk anemi

25 januari 2024 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Fludarabinbaserad preparativ regim följt av en allogen hematopoetisk stamcellstransplantation med besläktad eller obesläktad donator hos personer i åldern 0-70 år diagnostiserade med dyskeratos congenita eller svår aplastisk anemi som har benmärgssvikt som kännetecknas av ett behov av transfusioner av röda blodkroppar och trombocyter . Tre olika preparativa regimer ingår baserat på sjukdom och donatortyp.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

50

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Rekrytering
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jakub Tolar, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 70 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Åldern 0 - 70 år
  • Acceptabel hematopoetisk stamcellsdonator

  • Dyskeratosis Congenita (DC) med tecken på BM-fel definierat som:

    • krav på röda blodkroppar och/eller blodplättstransfusioner eller
    • krav på G-CSF eller GM-CSF eller erytropoietin eller

    • refraktära cytopenier med en av följande tre

      • blodplättar <50 000/uL eller transfusionsberoende
      • absolut neutrofilantal <500/uL utan stöd för hematopoetisk tillväxtfaktor
      • hemoglobin <9g/uL eller transfusionsberoende

  • Diagnos av DC med en triad av mukokutana egenskaper:

    • oral leukoplaki
    • nageldystrofi
    • onormal retikulär hudhyperpigmentering, eller

  • Diagnos av DC med något av följande:

    • korta telomerer (under en forskningsstudie)
    • mutation i telomerasholoenzym (DKC1, TERT, TERC, NOP10, NHP2, TCAB1)
    • mutation i shelterinkomplex (TINF2)
    • mutation i telomer-capping complex (CTC1)

  • Allvarlig aplastisk anemi (SAA) primär transplantation med tecken på BM-svikt:

    • Refraktär cytopeni definierad av benmärgscellularitet <50 % (med < 30 % kvarvarande hematopoetiska celler)

  • Diagnos av SAA med refraktära cytopenier med en av följande tre:

    • trombocyter <20 000/uL eller transfusionsberoende
    • absolut neutrofilantal <500/uL utan stöd för hematopoetisk tillväxtfaktor
    • absolut retikulocytantal <20 000/uL

  • Svår aplastisk anemi (SAA) som kräver en andra transplantation

    • Transplantatfel enligt definition av blod/märg-chimerism på < 5 %
  • Tidiga myelodysplastiska egenskaper
  • Med eller utan klonala cytogenetiska avvikelser

  • Adekvat organfunktion definierad som:

    • hjärt: vänster ventrikulär ejektionsfraktion ≥ 35 % utan tecken på dekompenserad hjärtsvikt
    • pulmonell: DLCO ≥30 % förutspått, inget extra syrebehov
    • njure: Glomerulär filtrationshastighet (GFR) ≥30 % förutspådd
  • Frivilligt skriftligt medgivande

Exklusions kriterier:

  • Akut hepatit eller tecken på måttlig eller svår portalfibros eller cirros på biopsi
  • Gravid eller ammande
  • Okontrollerad infektion
  • Tidigare strålbehandling (gäller endast SAA-patienter)
  • Diagnos av Fanconi-anemi baserad på DEB
  • Diagnos av dyseratosis congenita med avancerad MDS eller akut myeloid leukemi med >30 % blaster

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingsplan för Dyseratosis Congenita
Fludarabinbaserad preparativ regim, inklusive alemtuzumab, cyklofosfamid, fludarabin och strålning av hela kroppen, följt av stamcellstransplantation för behandling av dyskeratos congenita.
Läkemedel: Alemtuzumab
Alemtuzumab 0,2 mg/kg IV under 2 timmar på dagarna -10 till -6 från transplantationen.
Läkemedel: Fludarabin
Fludarabin 40 mg/m2 IV under 1 timme på dagarna -6 till -2 från transplantationen.
Andra namn:
  • Fludara
Läkemedel: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid 50 mg/kg IV under 2 timmar på dag -7 från transplantation.
Biologisk: Stamcellstransplantation
Stamcellstransplantation dag 0.
Andra namn:
  • HSCT
Experimentell: Behandling för svår aplastisk anemi
Fludarabinbaserad preparativ regim som inkluderar: cyklofosfamid, fludarabin, kanin-ATG och strålning från hela kroppen. Följt av stamcellstransplantation.
Läkemedel: Fludarabin
Fludarabin 40 mg/m2 IV under 1 timme på dagarna -6 till -2 från transplantationen.
Andra namn:
  • Fludara
Läkemedel: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid 50 mg/kg IV under 2 timmar på dag -7 från transplantation.
Biologisk: Stamcellstransplantation
Stamcellstransplantation dag 0.
Andra namn:
  • HSCT
Strålning: Total kroppsbestrålning
TBI 200 cGy som en enstaka fraktion på dag -1 från transplantation.
Andra namn:
  • TBI
Läkemedel: Anti-tymocytglobulin
ATG (Tymoglobulin - Kanin) 3 mg/kg IV på dagarna -5 till -3 från stamcellstransplantation.
Andra namn:
  • Kanin ATG

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av neutrofilengraftment
Tidsram: Dag 42
Förekomst av neutrofilimplantering dag 42.
Dag 42
Förekomst av trombocyttransplantation
Tidsram: 1 år
Förekomst av trombocyttransplantation vid 1 år
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av regimrelaterad dödlighet
Tidsram: Dag 100
Incidens av regimrelaterad dödlighet vid dag 100.
Dag 100
Förekomst av akut graft-versus-host-sjukdom
Tidsram: Dag 100
Incidensen av akut graft-versus-host-sjukdom vid dag 100.
Dag 100
Förekomst av kronisk graft-versus-host-sjukdom
Tidsram: 6 månader
Incidensen av kronisk graft-versus-host-sjukdom efter 6 månader
6 månader
Förekomst av kronisk graft-versus-host-sjukdom
Tidsram: 1 år
Incidensen av kronisk graft-versus-host-sjukdom efter 1 år
1 år
Förekomst av sekundära maligniteter
Tidsram: 1 år
Förekomst av sekundära malinganser
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Utredare

  • Huvudutredare: Jakub Tolar, MD, University of Minnesota

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 januari 2015

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 juni 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 juni 2014

Första postat (Beräknad)

12 juni 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

26 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2013OC127
  • MT2013-34C (Annan identifierare: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Aplastisk anemi

Kliniska prövningar på Alemtuzumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera