Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при врожденном дискератозе или тяжелой апластической анемии

7 мая 2025 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Подготовительный режим на основе флударабина с последующей аллогенной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток с использованием родственного или неродственного донора у лиц в возрасте 0–70 лет с диагнозом врожденный дискератоз или тяжелой апластической анемией, у которых имеется недостаточность костного мозга, характеризующаяся потребностью в переливании эритроцитов и тромбоцитов . В зависимости от заболевания и типа донора включены три различных подготовительных режима.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

61

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 70 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст от 0 до 70 лет
  • Приемлемый донор гемопоэтических стволовых клеток

  • Врожденный дискератоз (ВК) с признаками недостаточности костного мозга, определяемый как:

    • потребность в переливании эритроцитов и/или тромбоцитов или
    • потребность в G-CSF или GM-CSF или эритропоэтине или

    • рефрактерные цитопении, имеющие один из следующих трех

      • тромбоциты <50 000/мкл или зависит от переливания крови
      • абсолютное количество нейтрофилов <500/мкл без поддержки гемопоэтическим фактором роста
      • гемоглобин <9 г/мкл или зависит от переливания

  • Диагноз ДК с триадой слизисто-кожных признаков:

    • лейкоплакия полости рта
    • дистрофия ногтей
    • аномальная ретикулярная гиперпигментация кожи или

  • Диагноз DC с одним из следующих:

    • короткие теломеры (в рамках исследования)
    • мутация в холоферменте теломеразы (DKC1, TERT, TERC, NOP10, NHP2, TCAB1)
    • мутация в шелтериновом комплексе (TINF2)
    • мутация в комплексе, закрывающем теломеры (CTC1)

  • Первичная трансплантация тяжелой апластической анемии (SAA) с признаками недостаточности костного мозга:

    • Рефрактерная цитопения, определяемая клеточностью костного мозга <50% (с <30% остаточных гемопоэтических клеток)

  • Диагноз SAA с рефрактерной цитопенией, имеющей один из следующих трех признаков:

    • тромбоциты <20 000/мкл или зависят от переливания крови
    • абсолютное количество нейтрофилов <500/мкл без поддержки гемопоэтическим фактором роста
    • абсолютное количество ретикулоцитов <20 000/мкл

  • Тяжелая апластическая анемия (САА), требующая второй трансплантации

    • Несостоятельность трансплантата, определяемая по химеризму кровь/мозг < 5%
  • Ранние миелодиспластические признаки
  • С клональными цитогенетическими аномалиями или без них

  • Адекватная функция органа определяется как:

    • сердца: фракция выброса левого желудочка ≥ 35% без признаков декомпенсированной сердечной недостаточности
    • легочные: DLCO ≥30% от должного, потребность в дополнительном кислороде отсутствует
    • почки: скорость клубочковой фильтрации (СКФ) ≥30% от должного
  • Добровольное письменное согласие

Критерий исключения:

  • Острый гепатит или признаки умеренного или тяжелого портального фиброза или цирроза печени при биопсии
  • Беременные или кормящие
  • Неконтролируемая инфекция
  • Предшествующая лучевая терапия (относится только к пациентам с САА)
  • Диагностика анемии Фанкони на основании ДЭБ
  • Диагноз врожденного дискератоза с прогрессирующим МДС или острым миелоидным лейкозом с >30% бластов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Arm A Dyckeratosis Congenita (DKC) (неистренная донор)
Препаративный режим на основе флударабина, включая алемтузумаб, циклофосфамид, флударабин, с последующей трансплантацией стволовых клеток для лечения врожденного дискатоза.
Лекарство: Алемтузумаб
Алемтузумаб 0,2 мг/кг внутривенно в течение 2 часов в дни с -10 по -6 после трансплантации.
Лекарство: Флударабин
Флударабин 40 мг/м2 внутривенно в течение 1 часа в дни от -6 до -2 после трансплантации.
Другие имена:
  • Флудара
Лекарство: Циклофосфамид
Циклофосфамид 50 мг/кг внутривенно в течение 2 часов на -7 день после трансплантации.
Биологический: Трансплантация стволовых клеток
Трансплантация стволовых клеток в день 0.
Другие имена:
  • ТГСК
Экспериментальный: ARM B: Тяжелая апластическая анемия (SAA) (не связанный с ними, не-хаполоидентический донор)
Препаративный режим на основе флударабина, который включает в себя: циклофосфамид, флударабин, АТГ кролика и общее облучение тела. С последующей пересадкой стволовых клеток.
Лекарство: Алемтузумаб
Алемтузумаб 0,2 мг/кг внутривенно в течение 2 часов в дни с -10 по -6 после трансплантации.
Лекарство: Флударабин
Флударабин 40 мг/м2 внутривенно в течение 1 часа в дни от -6 до -2 после трансплантации.
Другие имена:
  • Флудара
Лекарство: Циклофосфамид
Циклофосфамид 50 мг/кг внутривенно в течение 2 часов на -7 день после трансплантации.
Биологический: Трансплантация стволовых клеток
Трансплантация стволовых клеток в день 0.
Другие имена:
  • ТГСК
Радиация: Общее облучение тела
ЧМТ 200 сГр в виде одной фракции в день -1 после трансплантации.
Другие имена:
  • ЧМТ
Лекарство: Антитимоцитарный глобулин
ATG (Тимоглобулин - Кролик) 3 мг/кг в/в в дни от -5 до -3 после трансплантации стволовых клеток.
Другие имена:
  • Кролик АТГ
Экспериментальный: ARM C: Тяжелая апластическая анемия (соответствующий донор)
Препаративный режим на основе флударабина, который включает в себя: циклофосфамид, флударабин, АТГ кролика и общее облучение тела. С последующей пересадкой стволовых клеток.
Лекарство: Алемтузумаб
Алемтузумаб 0,2 мг/кг внутривенно в течение 2 часов в дни с -10 по -6 после трансплантации.
Лекарство: Флударабин
Флударабин 40 мг/м2 внутривенно в течение 1 часа в дни от -6 до -2 после трансплантации.
Другие имена:
  • Флудара
Лекарство: Циклофосфамид
Циклофосфамид 50 мг/кг внутривенно в течение 2 часов на -7 день после трансплантации.
Биологический: Трансплантация стволовых клеток
Трансплантация стволовых клеток в день 0.
Другие имена:
  • ТГСК
Радиация: Общее облучение тела
ЧМТ 200 сГр в виде одной фракции в день -1 после трансплантации.
Другие имена:
  • ЧМТ
Лекарство: Антитимоцитарный глобулин
ATG (Тимоглобулин - Кролик) 3 мг/кг в/в в дни от -5 до -3 после трансплантации стволовых клеток.
Другие имена:
  • Кролик АТГ
Экспериментальный: ARM D: Dyckeratosis Congenita (DKC), PTCY Platform
Препаративный режим на основе флударабина, включая алемтузумаб, циклофосфамид, флударабин, с последующей трансплантацией стволовых клеток для лечения врожденного дискатоза.
Лекарство: Алемтузумаб
Алемтузумаб 0,2 мг/кг внутривенно в течение 2 часов в дни с -10 по -6 после трансплантации.
Лекарство: Флударабин
Флударабин 40 мг/м2 внутривенно в течение 1 часа в дни от -6 до -2 после трансплантации.
Другие имена:
  • Флудара
Лекарство: Циклофосфамид
Циклофосфамид 50 мг/кг внутривенно в течение 2 часов на -7 день после трансплантации.
Биологический: Трансплантация стволовых клеток
Трансплантация стволовых клеток в день 0.
Другие имена:
  • ТГСК
Экспериментальный: ARM E: Тяжелая апластическая анемия (SAA), PTCY Platform
Препаративный режим на основе флударабина, который включает в себя: циклофосфамид, флударабин, АТГ кролика и общее облучение тела. С последующей пересадкой стволовых клеток.
Лекарство: Алемтузумаб
Алемтузумаб 0,2 мг/кг внутривенно в течение 2 часов в дни с -10 по -6 после трансплантации.
Лекарство: Флударабин
Флударабин 40 мг/м2 внутривенно в течение 1 часа в дни от -6 до -2 после трансплантации.
Другие имена:
  • Флудара
Лекарство: Циклофосфамид
Циклофосфамид 50 мг/кг внутривенно в течение 2 часов на -7 день после трансплантации.
Биологический: Трансплантация стволовых клеток
Трансплантация стволовых клеток в день 0.
Другие имена:
  • ТГСК
Радиация: Общее облучение тела
ЧМТ 200 сГр в виде одной фракции в день -1 после трансплантации.
Другие имена:
  • ЧМТ
Лекарство: Антитимоцитарный глобулин
ATG (Тимоглобулин - Кролик) 3 мг/кг в/в в дни от -5 до -3 после трансплантации стволовых клеток.
Другие имена:
  • Кролик АТГ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота приживления нейтрофилов
Временное ограничение: День 42
Частота приживления нейтрофилов к 42 -м дню.
День 42
Заболеваемость приживания тромбоцитов
Временное ограничение: 1 год
Частота приживления тромбоцитов через 1 год
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Заболеваемость смертности, связанной с режимом
Временное ограничение: День 100
Частота смертности, связанной с режимом, к дню 100.
День 100
Заболеваемость острой заболеванием трансплантата против хозяина
Временное ограничение: День 100
Заболеваемость острой заболеванием трансплантата против хозяина к дню 100.
День 100
Заболеваемость хронической болезнью трансплантата против хозяина
Временное ограничение: 6 месяцев
Заболеваемость хронической болезнью трансплантата против хозяина на 6 месяцев
6 месяцев
Заболеваемость хронической болезнью трансплантата против хозяина
Временное ограничение: 1 год
Заболеваемость хронической заболеванием трансплантата против хоста на 1 год
1 год
Заболеваемость вторичных злокачественных новообразований
Временное ограничение: 1 год
Заболеваемость вторичных малорансий
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Следователи

  • Главный следователь: Jakub Tolar, MD, University of Minnesota

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 января 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

8 августа 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 марта 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 июня 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 июня 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

12 июня 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 мая 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2013OC127
  • MT2013-34C (Другой идентификатор: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться