Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hematopoietikus őssejt transzplantáció veleszületett dyskeratosis vagy súlyos aplasztikus anémia miatt

2024. január 25. frissítette: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Hematopoietikus őssejt-transzplantáció veleszületett dyskeratosis vagy súlyos aplasztikus anémia miatt

Fludarabin-alapú preparatív kezelés, majd allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció, rokon vagy nem rokon donor felhasználásával olyan 0-70 év közötti személyeknél, akiknél dyskeratosis congenita vagy súlyos aplasztikus vérszegénység diagnosztizáltak, és akiknél csontvelő-elégtelenségben szenved, amelyet vörösvérsejt- és vérlemezke-transzfúzió szükségessége jellemez. . A betegség és a donor típusa alapján három különböző előkészítő séma szerepel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

50

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jakub Tolar, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 0-70 éves korig
  • Elfogadható hematopoetikus őssejt donor

  • Veleszületett dyskeratosis (DC) a BM-elégtelenség bizonyítékával, amelyet a következőképpen határoznak meg:

    • vörösvérsejt és/vagy vérlemezke transzfúzió szükségessége ill
    • G-CSF vagy GM-CSF vagy eritropoetin igénye ill

    • refrakter cytopeniák, amelyek a következő három közül valamelyikkel rendelkeznek

      • vérlemezkeszám <50 000/uL vagy transzfúziófüggő
      • abszolút neutrofilszám <500/uL hematopoietikus növekedési faktor támogatása nélkül
      • hemoglobin <9g/uL vagy transzfúziófüggő

  • A DC diagnózisa a nyálkahártya jellemzőinek hármasával:

    • orális leukoplakia
    • köröm dystrophia
    • kóros reticularis bőrhiperpigmentáció, ill

  • A DC diagnózisa a következők egyikével:

    • rövid telomerek (egy kutatás alatt)
    • mutáció a telomeráz holoenzimben (DKC1, TERT, TERC, NOP10, NHP2, TCAB1)
    • mutáció a shelterin komplexben (TINF2)
    • mutáció a telomer-lezáró komplexben (CTC1)

  • Súlyos aplasztikus anémia (SAA) elsődleges transzplantációja a BM-elégtelenség bizonyítékával:

    • Refrakter cytopenia, amelyet a csontvelő sejtjei definiálnak <50% (<30% maradék hematopoietikus sejtekkel)

  • SAA diagnosztizálása refrakter citopéniával, amely a következő három jellemző egyikével rendelkezik:

    • vérlemezkeszám <20 000/uL vagy transzfúziófüggő
    • abszolút neutrofilszám <500/uL hematopoietikus növekedési faktor támogatása nélkül
    • abszolút retikulocitaszám <20 000/uL

  • Súlyos aplasztikus anémia (SAA), amely 2. átültetést igényel

    • A graft elégtelensége <5%-os vér/velő kimérizmus alapján
  • Korai myelodysplasiás jellemzők
  • Klonális citogenetikai rendellenességekkel vagy anélkül

  • A megfelelő szervi működés a következőképpen definiálható:

    • szív: bal kamrai ejekciós frakció ≥ 35%, dekompenzált szívelégtelenség jele nélkül
    • tüdő: DLCO ≥30% előre jelzett, nincs kiegészítő oxigénigény
    • vese: Glomeruláris filtrációs ráta (GFR) ≥30% előre jelzett
  • Önkéntes írásbeli hozzájárulás

Kizárási kritériumok:

  • Akut hepatitis vagy mérsékelt vagy súlyos portális fibrózis vagy cirrhosis bizonyítéka a biopszián
  • Terhes vagy szoptató
  • Kontrollálatlan fertőzés
  • Előzetes sugárterápia (csak SAA-betegekre vonatkozik)
  • A Fanconi-anaemia diagnózisa DEB alapján
  • A veleszületett dyskeratosis diagnosztizálása előrehaladott MDS-sel vagy akut myeloid leukaemia 30% feletti blastokkal

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelési terv Dyskeratosis Congenita
Fludarabin alapú preparatív kezelési rend, beleértve alemtuzumabot, ciklofoszfamidot, fludarabint és teljes test besugárzást, majd őssejt-transzplantációt a veleszületett dyskeratosis kezelésére.
Drog: Alemtuzumab
Alemtuzumab 0,2 mg/kg IV 2 órán keresztül a transzplantációt követő -10. és -6. napon.
Drog: Fludarabine
Fludarabine 40 mg/m2 IV 1 órán keresztül a transzplantációt követő -6. és -2. napon.
Más nevek:
  • Fludara
Drog: Ciklofoszfamid
Ciklofoszfamid 50 mg/kg IV 2 órán keresztül a transzplantációtól számított -7. napon.
Biológiai: Őssejt transzplantáció
Őssejt transzplantáció a 0. napon.
Más nevek:
  • HSCT
Kísérleti: Súlyos aplasztikus anémia kezelése
Fludarabin alapú preparatív kezelési rend, amely magában foglalja: ciklofoszfamidot, fludarabint, nyúl ATG-t és a teljes test besugárzását. Őssejt-transzplantáció követi.
Drog: Fludarabine
Fludarabine 40 mg/m2 IV 1 órán keresztül a transzplantációt követő -6. és -2. napon.
Más nevek:
  • Fludara
Drog: Ciklofoszfamid
Ciklofoszfamid 50 mg/kg IV 2 órán keresztül a transzplantációtól számított -7. napon.
Biológiai: Őssejt transzplantáció
Őssejt transzplantáció a 0. napon.
Más nevek:
  • HSCT
Sugárzás: Teljes test besugárzása
TBI 200 cGy egyetlen frakcióként a transzplantációt követő -1. napon.
Más nevek:
  • TBI
Drog: Anti-timocita globulin
ATG (Thymoglobulin - Rabbit) 3 mg/kg IV az őssejt-transzplantáció -5. és -3. napján.
Más nevek:
  • Nyúl ATG

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A neutrofil beültetés előfordulása
Időkeret: 42. nap
A neutrofil beültetés gyakorisága a 42. napon.
42. nap
A vérlemezke-beültetés előfordulása
Időkeret: 1 év
A vérlemezke-beültetés előfordulása 1 éves korban
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő mortalitás előfordulása
Időkeret: 100. nap
A kezeléssel összefüggő mortalitás előfordulása a 100. napon.
100. nap
Az akut graft-versus-host betegség előfordulása
Időkeret: 100. nap
Az akut graft-versus-host betegség előfordulása a 100. napon.
100. nap
Krónikus graft-versus-host betegség előfordulása
Időkeret: 6 hónap
A krónikus graft-versus-host betegség előfordulása 6 hónapra
6 hónap
Krónikus graft-versus-host betegség előfordulása
Időkeret: 1 év
Krónikus graft-versus-host betegség előfordulása 1 évre
1 év
Másodlagos rosszindulatú daganatok előfordulása
Időkeret: 1 év
Másodlagos rosszindulatú daganatok előfordulása
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jakub Tolar, MD, University of Minnesota

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. január 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. június 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. június 10.

Első közzététel (Becsült)

2014. június 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. január 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2013OC127
  • MT2013-34C (Egyéb azonosító: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Alemtuzumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burundi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel