Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation for Dyskeratosis Congenita eller svær aplastisk anæmi

7. maj 2025 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Fludarabin-baseret præparativt regime efterfulgt af en allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation med beslægtet eller ikke-beslægtet donor hos personer i alderen 0-70 år diagnosticeret med dyseratosis congenita eller svær aplastisk anæmi, som har knoglemarvssvigt karakteriseret ved et behov for transfusion af røde blodlegemer og blodplader . Tre forskellige præparative regimer er inkluderet baseret på sygdom og donortype.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

61

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • I alderen 0-70 år
  • Acceptabel hæmatopoeitisk stamcelledonor

  • Dyskeratosis Congenita (DC) med tegn på BM-svigt defineret som:

    • krav om røde blodlegemer og/eller blodpladetransfusioner eller
    • krav om G-CSF eller GM-CSF eller erythropoietin eller

    • refraktære cytopenier med en af ​​de følgende tre

      • blodplader <50.000/uL eller transfusionsafhængig
      • absolut neutrofiltal <500/uL uden hæmatopoietisk vækstfaktorstøtte
      • hæmoglobin <9g/uL eller transfusionsafhængig

  • Diagnose af DC med en triade af mukokutane træk:

    • oral leukoplaki
    • negledystrofi
    • unormal retikulær hudhyperpigmentering, eller

  • Diagnose af DC med en af ​​følgende:

    • korte telomerer (under en forskningsundersøgelse)
    • mutation i telomerase holoenzym (DKC1, TERT, TERC, NOP10, NHP2, TCAB1)
    • mutation i shelterin kompleks (TINF2)
    • mutation i telomer-capping complex (CTC1)

  • Svær aplastisk anæmi (SAA) primær transplantation med tegn på BM-svigt:

    • Refraktær cytopeni defineret ved knoglemarvscellularitet <50 % (med < 30 % resterende hæmatopoietiske celler)

  • Diagnose af SAA med refraktære cytopenier med en af ​​følgende tre:

    • blodplader <20.000/uL eller transfusionsafhængig
    • absolut neutrofiltal <500/uL uden hæmatopoietisk vækstfaktorstøtte
    • absolut retikulocyttal <20.000/uL

  • Svær aplastisk anæmi (SAA), der kræver en 2. transplantation

    • Graftsvigt som defineret ved blod/marv-kimerisme på < 5 %
  • Tidlige myelodysplastiske træk
  • Med eller uden klonale cytogenetiske abnormiteter

  • Tilstrækkelig organfunktion defineret som:

    • hjerte: venstre ventrikel ejektionsfraktion ≥ 35 % uden tegn på dekompenseret hjertesvigt
    • pulmonal: DLCO ≥30% forudsagt, intet supplerende iltbehov
    • nyre: Glomerulær filtrationshastighed (GFR) ≥30 % forudsagt
  • Frivilligt skriftligt samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Akut hepatitis eller tegn på moderat eller svær portalfibrose eller cirrhose på biopsi
  • Gravid eller ammende
  • Ukontrolleret infektion
  • Forudgående strålebehandling (gælder kun SAA-patienter)
  • Diagnose af Fanconi anæmi baseret på DEB
  • Diagnose af dyseratosis congenita med fremskreden MDS eller akut myeloid leukæmi med >30 % blaster

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm en dyskeratose Congenita (DKC) (ikke-haploidentisk donor)
Fludarabinbaseret forberedende regime, herunder alemtuzumab, cyclophosphamid, fludarabin, efterfulgt af stamcelletransplantation til behandling af dyskeratose congenita.
Medicin: Alemtuzumab
Alemtuzumab 0,2 mg/kg IV over 2 timer på dag -10 til -6 fra transplantation.
Medicin: Fludarabin
Fludarabin 40 mg/m2 IV over 1 time på dag -6 til -2 fra transplantation.
Andre navne:
  • Fludara
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid 50 mg/kg IV over 2 timer på dag -7 fra transplantation.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Stamcelletransplantation på dag 0.
Andre navne:
  • HSCT
Eksperimentel: ARM B: Alvorlig aplastisk anæmi (SAA) (ikke-matchet relateret, ikke-haploidentisk donor)
Fludarabinbaseret forberedende regime, der inkluderer: cyclophosphamid, fludarabin, kanin ATG og total kropsbestråling. Efterfulgt af stamcelletransplantation.
Medicin: Alemtuzumab
Alemtuzumab 0,2 mg/kg IV over 2 timer på dag -10 til -6 fra transplantation.
Medicin: Fludarabin
Fludarabin 40 mg/m2 IV over 1 time på dag -6 til -2 fra transplantation.
Andre navne:
  • Fludara
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid 50 mg/kg IV over 2 timer på dag -7 fra transplantation.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Stamcelletransplantation på dag 0.
Andre navne:
  • HSCT
Stråling: Total kropsbestråling
TBI 200 cGy som en enkelt fraktion på dag -1 fra transplantation.
Andre navne:
  • TBI
Medicin: Anti-thymocyt globulin
ATG (Thymoglobulin - Kanin) 3 mg/kg IV på dag -5 til -3 fra stamcelletransplantation.
Andre navne:
  • Kanin ATG
Eksperimentel: ARM C: Alvorlig aplastisk anæmi (matchet relateret donor)
Fludarabinbaseret forberedende regime, der inkluderer: cyclophosphamid, fludarabin, kanin ATG og total kropsbestråling. Efterfulgt af stamcelletransplantation.
Medicin: Alemtuzumab
Alemtuzumab 0,2 mg/kg IV over 2 timer på dag -10 til -6 fra transplantation.
Medicin: Fludarabin
Fludarabin 40 mg/m2 IV over 1 time på dag -6 til -2 fra transplantation.
Andre navne:
  • Fludara
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid 50 mg/kg IV over 2 timer på dag -7 fra transplantation.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Stamcelletransplantation på dag 0.
Andre navne:
  • HSCT
Stråling: Total kropsbestråling
TBI 200 cGy som en enkelt fraktion på dag -1 fra transplantation.
Andre navne:
  • TBI
Medicin: Anti-thymocyt globulin
ATG (Thymoglobulin - Kanin) 3 mg/kg IV på dag -5 til -3 fra stamcelletransplantation.
Andre navne:
  • Kanin ATG
Eksperimentel: ARM D: Dyskeratosis Congenita (DKC), PTCY -platform
Fludarabinbaseret forberedende regime, herunder alemtuzumab, cyclophosphamid, fludarabin, efterfulgt af stamcelletransplantation til behandling af dyskeratose congenita.
Medicin: Alemtuzumab
Alemtuzumab 0,2 mg/kg IV over 2 timer på dag -10 til -6 fra transplantation.
Medicin: Fludarabin
Fludarabin 40 mg/m2 IV over 1 time på dag -6 til -2 fra transplantation.
Andre navne:
  • Fludara
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid 50 mg/kg IV over 2 timer på dag -7 fra transplantation.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Stamcelletransplantation på dag 0.
Andre navne:
  • HSCT
Eksperimentel: ARM E: Alvorlig aplastisk anæmi (SAA), PTCY -platform
Fludarabinbaseret forberedende regime, der inkluderer: cyclophosphamid, fludarabin, kanin ATG og total kropsbestråling. Efterfulgt af stamcelletransplantation.
Medicin: Alemtuzumab
Alemtuzumab 0,2 mg/kg IV over 2 timer på dag -10 til -6 fra transplantation.
Medicin: Fludarabin
Fludarabin 40 mg/m2 IV over 1 time på dag -6 til -2 fra transplantation.
Andre navne:
  • Fludara
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid 50 mg/kg IV over 2 timer på dag -7 fra transplantation.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Stamcelletransplantation på dag 0.
Andre navne:
  • HSCT
Stråling: Total kropsbestråling
TBI 200 cGy som en enkelt fraktion på dag -1 fra transplantation.
Andre navne:
  • TBI
Medicin: Anti-thymocyt globulin
ATG (Thymoglobulin - Kanin) 3 mg/kg IV på dag -5 til -3 fra stamcelletransplantation.
Andre navne:
  • Kanin ATG

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af neutrofilindtastning
Tidsramme: Dag 42
Forekomst af neutrofil indgreb på dag 42.
Dag 42
Forekomst af blodpladeindtastning
Tidsramme: 1 år
Forekomst af blodpladeindtastning efter 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af regime -relateret dødelighed
Tidsramme: Dag 100
Forekomst af regime -relateret dødelighed på dag 100.
Dag 100
Forekomst af akut transplantat-mod-værtssygdom
Tidsramme: Dag 100
Forekomst af akut transplantat-mod-vært-sygdom på dag 100.
Dag 100
Forekomst af kronisk transplantat-mod-vært sygdom
Tidsramme: 6 måneder
Forekomst af kronisk transplantat-mod-vært-sygdom med 6 måneder
6 måneder
Forekomst af kronisk transplantat-mod-værtssygdom
Tidsramme: 1 år
Forekomst af kronisk transplantat-mod-vært-sygdom med 1 år
1 år
Forekomst af sekundære maligniteter
Tidsramme: 1 år
Forekomst af sekundære malingancies
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jakub Tolar, MD, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. august 2024

Studieafslutning (Faktiske)

11. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juni 2014

Først opslået (Anslået)

12. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2013OC127
  • MT2013-34C (Anden identifikator: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med Alemtuzumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner