- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02162420
Hæmatopoietisk stamcelletransplantation for Dyskeratosis Congenita eller svær aplastisk anæmi
Studieoversigt
Status
Betingelser
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Timothy Krepski
- Telefonnummer: 612-273-2800
- E-mail: tkrepsk1@fairview.org
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- Rekruttering
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
Kontakt:
- Timothy Krepski
- Telefonnummer: 612-273-2800
- E-mail: tkrepsk1@fairview.org
-
Ledende efterforsker:
- Jakub Tolar, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- I alderen 0-70 år
- Acceptabel hæmatopoeitisk stamcelledonor
Dyskeratosis Congenita (DC) med tegn på BM-svigt defineret som:
- krav om røde blodlegemer og/eller blodpladetransfusioner eller
- krav om G-CSF eller GM-CSF eller erythropoietin eller
refraktære cytopenier med en af de følgende tre
- blodplader <50.000/uL eller transfusionsafhængig
- absolut neutrofiltal <500/uL uden hæmatopoietisk vækstfaktorstøtte
- hæmoglobin <9g/uL eller transfusionsafhængig
Diagnose af DC med en triade af mukokutane træk:
- oral leukoplaki
- negledystrofi
- unormal retikulær hudhyperpigmentering, eller
Diagnose af DC med en af følgende:
- korte telomerer (under en forskningsundersøgelse)
- mutation i telomerase holoenzym (DKC1, TERT, TERC, NOP10, NHP2, TCAB1)
- mutation i shelterin kompleks (TINF2)
- mutation i telomer-capping complex (CTC1)
Svær aplastisk anæmi (SAA) primær transplantation med tegn på BM-svigt:
- Refraktær cytopeni defineret ved knoglemarvscellularitet <50 % (med < 30 % resterende hæmatopoietiske celler)
Diagnose af SAA med refraktære cytopenier med en af følgende tre:
- blodplader <20.000/uL eller transfusionsafhængig
- absolut neutrofiltal <500/uL uden hæmatopoietisk vækstfaktorstøtte
- absolut retikulocyttal <20.000/uL
Svær aplastisk anæmi (SAA), der kræver en 2. transplantation
- Graftsvigt som defineret ved blod/marv-kimerisme på < 5 %
- Tidlige myelodysplastiske træk
- Med eller uden klonale cytogenetiske abnormiteter
Tilstrækkelig organfunktion defineret som:
- hjerte: venstre ventrikel ejektionsfraktion ≥ 35 % uden tegn på dekompenseret hjertesvigt
- pulmonal: DLCO ≥30% forudsagt, intet supplerende iltbehov
- nyre: Glomerulær filtrationshastighed (GFR) ≥30 % forudsagt
- Frivilligt skriftligt samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Akut hepatitis eller tegn på moderat eller svær portalfibrose eller cirrhose på biopsi
- Gravid eller ammende
- Ukontrolleret infektion
- Forudgående strålebehandling (gælder kun SAA-patienter)
- Diagnose af Fanconi anæmi baseret på DEB
- Diagnose af dyseratosis congenita med fremskreden MDS eller akut myeloid leukæmi med >30 % blaster
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Behandlingsplan for Dyskeratosis Congenita
Fludarabinbaseret præparativt regime, inklusive alemtuzumab, cyclophosphamid, fludarabin og bestråling af hele kroppen, efterfulgt af stamcelletransplantation til behandling af dyseratosis congenita.
|
Alemtuzumab 0,2 mg/kg IV over 2 timer på dag -10 til -6 fra transplantation.
Fludarabin 40 mg/m2 IV over 1 time på dag -6 til -2 fra transplantation.
Andre navne:
Cyclophosphamid 50 mg/kg IV over 2 timer på dag -7 fra transplantation.
Stamcelletransplantation på dag 0.
Andre navne:
|
Eksperimentel: Behandling af svær aplastisk anæmi
Fludarabin-baseret præparativt regime, som inkluderer: cyclophosphamid, fludarabin, kanin-ATG og bestråling af hele kroppen.
Efterfulgt af stamcelletransplantation.
|
Fludarabin 40 mg/m2 IV over 1 time på dag -6 til -2 fra transplantation.
Andre navne:
Cyclophosphamid 50 mg/kg IV over 2 timer på dag -7 fra transplantation.
Stamcelletransplantation på dag 0.
Andre navne:
TBI 200 cGy som en enkelt fraktion på dag -1 fra transplantation.
Andre navne:
ATG (Thymoglobulin - Kanin) 3 mg/kg IV på dag -5 til -3 fra stamcelletransplantation.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Forekomst af neutrofil engraftment
Tidsramme: Dag 42
|
Forekomst af neutrofile engraftment på dag 42.
|
Dag 42
|
Forekomst af trombocyttransplantation
Tidsramme: 1 år
|
Forekomst af trombocyttransplantation efter 1 år
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Hyppighed af regimerelateret dødelighed
Tidsramme: Dag 100
|
Hyppighed af regimerelateret dødelighed efter dag 100.
|
Dag 100
|
Forekomst af akut graft-versus-host-sygdom
Tidsramme: Dag 100
|
Forekomst af akut graft-versus-host-sygdom på dag 100.
|
Dag 100
|
Forekomst af kronisk graft-versus-host-sygdom
Tidsramme: 6 måneder
|
Forekomst af kronisk graft-versus-host-sygdom med 6 måneder
|
6 måneder
|
Forekomst af kronisk graft-versus-host-sygdom
Tidsramme: 1 år
|
Forekomst af kronisk graft-versus-host-sygdom efter 1 år
|
1 år
|
Forekomst af sekundære maligniteter
Tidsramme: 1 år
|
Forekomst af sekundære malinganser
|
1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jakub Tolar, MD, University of Minnesota
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hudsygdomme
- Medfødte abnormiteter
- Knoglemarvssygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Hudsygdomme, genetisk
- Hudabnormiteter
- Medfødte knoglemarvssvigtsyndromer
- Knoglemarvssvigtsforstyrrelser
- Anæmi
- Anæmi, aplastisk
- Dyseratosis Congenita
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antirheumatiske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Antineoplastiske midler, immunologiske
- Cyclofosfamid
- Fludarabin
- Antimfocyt serum
- Alemtuzumab
Andre undersøgelses-id-numre
- 2013OC127
- MT2013-34C (Anden identifikator: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Alemtuzumab
-
German CLL Study GroupAfsluttetKronisk lymfatisk leukæmiTyskland
-
Case Comprehensive Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttet
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetNon-Hodgkins lymfomForenede Stater
-
Jonsson Comprehensive Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)Trukket tilbageLymfomForenede Stater, Australien, Det Forenede Kongerige, Canada, Frankrig
-
Karolinska University HospitalSchering Nordiska ABAfsluttet
-
Latin American Cooperative Onco-Haematology Group...UkendtMycosis Fungoides | Sezary syndromPeru
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetHæmatologiske maligniteterForenede Stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetB-celle kronisk lymfatisk leukæmiForenede Stater
-
German CLL Study GroupAfsluttet
-
University Hospital MuensterUkendt