Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace hematopoetických kmenových buněk pro vrozenou dyskeratózu nebo těžkou aplastickou anémii

25. ledna 2024 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Preparativní režim na bázi fludarabinu s následnou alogenní transplantací krvetvorných kmenových buněk s použitím příbuzného nebo nepříbuzného dárce u osob ve věku 0-70 let s diagnózou dyskeratosis congenita nebo těžkou aplastickou anémií, kteří mají selhání kostní dřeně charakterizované požadavkem na transfuzi červených krvinek a krevních destiček . Jsou zahrnuty tři různé preparativní režimy založené na onemocnění a typu dárce.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jakub Tolar, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 0-70 let
  • Přijatelný dárce hematopoetických kmenových buněk

  • Dyskeratosis Congenita (DC) se známkami selhání BM definované jako:

    • požadavek na transfuze červených krvinek a/nebo krevních destiček nebo
    • požadavek na G-CSF nebo GM-CSF nebo erytropoetin popř

    • refrakterní cytopenie mající jednu z následujících tří

      • krevní destičky <50 000/ul nebo závislé na transfuzi
      • absolutní počet neutrofilů <500/ul bez podpory hematopoetického růstového faktoru
      • hemoglobinu < 9 g/ul nebo závislé na transfuzi

  • Diagnóza DC s triádou mukokutánních znaků:

    • orální leukoplakie
    • dystrofie nehtů
    • abnormální retikulární hyperpigmentace kůže, popř

  • Diagnostika DC jedním z následujících:

    • krátké telomery (v rámci výzkumné studie)
    • mutace v holoenzymu telomerázy (DKC1, TERT, TERC, NOP10, NHP2, TCAB1)
    • mutace v úkrytovém komplexu (TINF2)
    • mutace v komplexu zakončení telomer (CTC1)

  • Primární transplantace těžké aplastické anémie (SAA) se známkami selhání BM:

    • Refrakterní cytopenie definovaná celularitou kostní dřeně <50 % (s < 30 % reziduálních hematopoetických buněk)

  • Diagnóza SAA s refrakterními cytopeniemi s jedním z následujících tří:

    • krevní destičky <20 000/ul nebo závislé na transfuzi
    • absolutní počet neutrofilů <500/ul bez podpory hematopoetického růstového faktoru
    • absolutní počet retikulocytů <20 000/ul

  • Těžká aplastická anémie (SAA) vyžadující 2. transplantaci

    • Selhání štěpu definované chimérismem krve/dřeně < 5 %
  • Časné myelodysplastické rysy
  • S klonálními cytogenetickými abnormalitami nebo bez nich

  • Přiměřená funkce orgánů definovaná jako:

    • srdce: ejekční frakce levé komory ≥ 35 % bez známek dekompenzovaného srdečního selhání
    • plicní: DLCO ≥ 30 % předpovězená, žádná dodatečná potřeba kyslíku
    • ledvin: Předpovězená rychlost glomerulární filtrace (GFR) ≥ 30 %.
  • Dobrovolný písemný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Akutní hepatitida nebo známky středně těžké nebo těžké portální fibrózy nebo cirhózy při biopsii
  • Těhotné nebo kojící
  • Nekontrolovaná infekce
  • Předcházející radiační terapie (platí pouze pro pacienty s SAA)
  • Diagnóza Fanconiho anémie na základě DEB
  • Diagnóza dyskeratosis congenita s pokročilým MDS nebo akutní myeloidní leukémií s > 30 % blastů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Plán léčby vrozené dyskeratózy
Preparativní režim založený na fludarabinu, včetně alemtuzumabu, cyklofosfamidu, fludarabinu a ozáření celého těla, po kterém následuje transplantace kmenových buněk pro léčbu dyskeratosis congenita.
Lék: Alemtuzumab
Alemtuzumab 0,2 mg/kg IV po dobu 2 hodin ve dnech -10 až -6 od transplantace.
Lék: Fludarabin
Fludarabin 40 mg/m2 IV po dobu 1 hodiny ve dnech -6 až -2 od transplantace.
Ostatní jména:
  • Fludara
Lék: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid 50 mg/kg IV během 2 hodin v den -7 od transplantace.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Transplantace kmenových buněk v den 0.
Ostatní jména:
  • HSCT
Experimentální: Léčba těžké aplastické anémie
Preparativní režim založený na fludarabinu, který zahrnuje: cyklofosfamid, fludarabin, králičí ATG a celkové ozáření těla. Následuje transplantace kmenových buněk.
Lék: Fludarabin
Fludarabin 40 mg/m2 IV po dobu 1 hodiny ve dnech -6 až -2 od transplantace.
Ostatní jména:
  • Fludara
Lék: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid 50 mg/kg IV během 2 hodin v den -7 od transplantace.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Transplantace kmenových buněk v den 0.
Ostatní jména:
  • HSCT
Záření: Celkové ozáření těla
TBI 200 cGy jako jedna frakce v den -1 od transplantace.
Ostatní jména:
  • TBI
Lék: Anti-thymocytární globulin
ATG (thymoglobulin - králík) 3 mg/kg IV ve dnech -5 až -3 od transplantace kmenových buněk.
Ostatní jména:
  • Králík ATG

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt přihojení neutrofilů
Časové okno: Den 42
Výskyt přihojení neutrofilů do 42. dne.
Den 42
Výskyt přihojení krevních destiček
Časové okno: 1 rok
Výskyt přihojení krevních destiček po 1 roce
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt úmrtnosti související s režimem
Časové okno: Den 100
Výskyt úmrtnosti související s režimem ke 100. dni.
Den 100
Výskyt akutní reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: Den 100
Výskyt akutní reakce štěpu proti hostiteli do 100. dne.
Den 100
Výskyt chronické reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: 6 měsíců
Výskyt chronické reakce štěpu proti hostiteli do 6 měsíců
6 měsíců
Výskyt chronické reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: 1 rok
Výskyt chronické reakce štěpu proti hostiteli do 1 roku
1 rok
Výskyt sekundárních malignit
Časové okno: 1 rok
Výskyt sekundárních malignit
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jakub Tolar, MD, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. ledna 2015

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. června 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

12. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

26. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2013OC127
  • MT2013-34C (Jiný identifikátor: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alemtuzumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit