선천성 각화이상증 또는 중증 재생불량성 빈혈에 대한 조혈모세포이식
2025년 5월 7일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
적혈구 및 혈소판 수혈이 필요한 골수 부전이 있는 선천성 이상각화증 또는 중증 재생불량성 빈혈로 진단된 0-70세의 사람에게 혈연 또는 비혈연 기증자를 사용한 동종 조혈 줄기 세포 이식에 따른 플루다라빈 기반 예비 요법 .
질병 및 기증자 유형에 따라 세 가지 다른 준비 요법이 포함됩니다.
연구 개요
상태
완전한
연구 유형
중재적
등록 (실제)
61
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 0~70세
- 허용되는 조혈모세포 기증자
다음과 같이 정의된 BM 실패의 증거가 있는 선천성 각화증(DC):
- 적혈구 및/또는 혈소판 수혈에 대한 요구 사항 또는
- G-CSF 또는 GM-CSF 또는 에리스로포이에틴에 대한 요구 사항 또는
다음 세 가지 중 하나를 갖는 난치성 혈구 감소증
- 혈소판 <50,000/uL 또는 수혈 의존성
- 조혈 성장 인자 지원 없이 절대 호중구 수 <500/uL
- 헤모글로빈 <9g/uL 또는 수혈 의존성
세 가지 점막 피부 특징을 갖춘 DC 진단:
- 구강 백반증
- 손톱 이영양증
- 비정상적인 망상 피부 과다 색소 침착, 또는
다음 중 하나로 DC를 진단합니다.
- 짧은 텔로미어(연구 연구 중)
- 텔로머라제 홀로효소의 돌연변이(DKC1, TERT, TERC, NOP10, NHP2, TCAB1)
- 쉘터린 복합체(TINF2)의 돌연변이
- 텔로미어 캡핑 복합체(CTC1)의 돌연변이
BM 실패의 증거가 있는 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 1차 이식:
- 골수 세포질 < 50%(잔존 조혈 세포 < 30%)로 정의되는 불응성 혈구감소증
다음 세 가지 중 하나를 갖는 불응성 혈구감소증을 동반한 SAA 진단:
- 혈소판 <20,000/uL 또는 수혈 의존성
- 조혈 성장 인자 지원 없이 절대 호중구 수 <500/uL
- 절대 망상적혈구 수 <20,000/uL
2차 이식이 필요한 중증 재생불량성 빈혈(SAA)
- < 5%의 혈액/골수 키메라 현상으로 정의되는 이식 실패
- 초기 골수이형성 특징
- 클론성 세포유전학적 이상이 있거나 없는 경우
적절한 기관 기능은 다음과 같이 정의됩니다.
- 심장: 비보상성 심부전의 증거 없이 좌심실 박출률 ≥ 35%
- 폐: DLCO ≥30% 예측, 보충 산소 요구 사항 없음
- 신장: 사구체 여과율(GFR) ≥30% 예상
- 자발적인 서면 동의
제외 기준:
- 급성 간염 또는 생검에서 중등도 또는 중증 문맥 섬유증 또는 간경변의 증거
- 임신 또는 수유 중
- 통제되지 않은 감염
- 이전 방사선 치료(SAA 환자에게만 적용)
- DEB 기반 판코니 빈혈 진단
- 진행된 MDS가 있는 선천성 각화이상증 또는 모세포가 30% 이상인 급성 골수성 백혈병 진단
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Dyskeratosis congenita (DKC)를 무장
Alemtuzumab, cyclophosphamide, fludarabine을 포함한 Fludarabine 기반의 준비 요법,이어서 dyskeratosis congenita의 치료를위한 줄기 세포 이식.
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이식 후 -10일에서 -6일 사이에 2시간에 걸쳐 Alemtuzumab 0.2mg/kg IV.
이식 후 -6일에서 -2일 사이에 Fludarabine 40mg/m2 IV 1시간 이상.
다른 이름들:
이식 후 -7일에 2시간에 걸쳐 시클로포스파미드 50 mg/kg IV.
0일째 줄기세포 이식.
다른 이름들:
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실험적: ARM B : 심각한 비소 성 빈혈 (SAA) (비 일치 관련, 비-정체성 기증자)
Cyclophosphamide, Fludarabine, 토끼 ATG 및 Total Body 조사를 포함하는 Fludarabine 기반의 분제 요법.
줄기 세포 이식이 뒤 따릅니다.
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이식 후 -10일에서 -6일 사이에 2시간에 걸쳐 Alemtuzumab 0.2mg/kg IV.
이식 후 -6일에서 -2일 사이에 Fludarabine 40mg/m2 IV 1시간 이상.
다른 이름들:
이식 후 -7일에 2시간에 걸쳐 시클로포스파미드 50 mg/kg IV.
0일째 줄기세포 이식.
다른 이름들:
이식 후 -1일째에 TBI 200 cGy 단일 분획.
다른 이름들:
ATG(티모글로불린 - 토끼) 줄기 세포 이식 후 -5일에서 -3일에 3mg/kg IV.
다른 이름들:
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실험적: ARM C : 심한 비소 성 빈혈 (일치 관련 기증자)
Cyclophosphamide, Fludarabine, 토끼 ATG 및 Total Body 조사를 포함하는 Fludarabine 기반의 분제 요법.
줄기 세포 이식이 뒤 따릅니다.
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이식 후 -10일에서 -6일 사이에 2시간에 걸쳐 Alemtuzumab 0.2mg/kg IV.
이식 후 -6일에서 -2일 사이에 Fludarabine 40mg/m2 IV 1시간 이상.
다른 이름들:
이식 후 -7일에 2시간에 걸쳐 시클로포스파미드 50 mg/kg IV.
0일째 줄기세포 이식.
다른 이름들:
이식 후 -1일째에 TBI 200 cGy 단일 분획.
다른 이름들:
ATG(티모글로불린 - 토끼) 줄기 세포 이식 후 -5일에서 -3일에 3mg/kg IV.
다른 이름들:
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실험적: ARM D : Dyskeratosis Congenita (DKC), PTCY 플랫폼
Alemtuzumab, cyclophosphamide, fludarabine을 포함한 Fludarabine 기반의 준비 요법,이어서 dyskeratosis congenita의 치료를위한 줄기 세포 이식.
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이식 후 -10일에서 -6일 사이에 2시간에 걸쳐 Alemtuzumab 0.2mg/kg IV.
이식 후 -6일에서 -2일 사이에 Fludarabine 40mg/m2 IV 1시간 이상.
다른 이름들:
이식 후 -7일에 2시간에 걸쳐 시클로포스파미드 50 mg/kg IV.
0일째 줄기세포 이식.
다른 이름들:
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실험적: ARM E : 심한 비소 성 빈혈 (SAA), PTCY 플랫폼
Cyclophosphamide, Fludarabine, 토끼 ATG 및 Total Body 조사를 포함하는 Fludarabine 기반의 분제 요법.
줄기 세포 이식이 뒤 따릅니다.
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이식 후 -10일에서 -6일 사이에 2시간에 걸쳐 Alemtuzumab 0.2mg/kg IV.
이식 후 -6일에서 -2일 사이에 Fludarabine 40mg/m2 IV 1시간 이상.
다른 이름들:
이식 후 -7일에 2시간에 걸쳐 시클로포스파미드 50 mg/kg IV.
0일째 줄기세포 이식.
다른 이름들:
이식 후 -1일째에 TBI 200 cGy 단일 분획.
다른 이름들:
ATG(티모글로불린 - 토끼) 줄기 세포 이식 후 -5일에서 -3일에 3mg/kg IV.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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호중구 생착의 발생률
기간: 42 일
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42 일까지 호중구 생착의 발생률.
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42 일
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혈소판 생착의 발생률
기간: 1 년
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1 년에 혈소판 생착의 발생률
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1 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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요법 관련 사망률의 발생률
기간: 100 일
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100 일까지 요법 관련 사망률의 발생률.
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100 일
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급성 이식편 대기업 질환의 발생률
기간: 100 일
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100 일까지 급성 이식편 대기업 질환의 발병률.
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100 일
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만성 이식편 대기업 질환의 발병률
기간: 6 개월
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6 개월까지 만성 이식편 대주-호스트 질환의 발병률
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6 개월
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만성 이식편 대기업 질환의 발병률
기간: 1 년
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1 년 만성 이식편 대기업 병의 발병률
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1 년
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이차 악성 종양의 발생률
기간: 1 년
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이차 악의의 발병률
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1 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jakub Tolar, MD, University of Minnesota
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 1월 10일
기본 완료 (실제)
2024년 8월 8일
연구 완료 (실제)
2025년 3월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 6월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 6월 10일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 6월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 7일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2013OC127
- MT2013-34C (기타 식별자: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
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