アカラシアの治療のための経口内視鏡下筋切開術（POEM）：レジストリ (POEM Registry)

私たちの機関は、年間約700〜1000人の患者に治療的介入内視鏡検査を行っています。 食道がんやアカラシアなどの食道疾患の患者さんも多くいらっしゃいます。

アカラシアは、筋間神経叢の抑制性ニューロンの変性により、下部食道括約筋 (LES) が弛緩できないことによって引き起こされるまれな食道運動障害です。 (1,2) 患者のアカラシアの証拠には、LES の弛緩の欠如、LES の異常な嚥下弛緩、または食道体の蠕動運動の欠如が含まれます。

(2,3) アカラシアの治療は、主に LES を強制的に弛緩させることに焦点を当てています。 ボトリナム毒素 (ボトックス) 注射、バルーン拡張、硝酸塩およびカルシウム拮抗薬、ヘラー筋切開術などの従来の治療法は、効果的ではありますが、多くの欠点があります。 (4,5,6) バルーン拡張は、非外科的プロセスの中で最も非侵襲的ですが、それでも食道穿孔を引き起こす可能性があり、その長期調査では好ましくないことが報告されています (2)。 ヘラー筋切開術や腹腔鏡下食道切開術などの外科的筋切開術は、非外科的治療が無効になった場合に適応となります。

しかし、胃食道逆流症はヘラー筋切開術患者の 30% (7) に発生し、失敗率は 10 ～ 15% です (8)。 Natural Orifice Transluminal Endoscopic Surgery (NOTES) の進歩と粘膜下層解剖の進歩 (9,10,11) に由来する口腔内視鏡下筋切開術 (POEM) は、食道括約筋圧を下げるための斬新で侵襲性が低く、恒久的な治療法を提供します ( 12)。 POEM は、2007 年に豚モデルで Parischa らによって最初に記述され、17 人の患者の臨床ケアへの導入は 2010 年に Inoue らによって行われました。 (12,13)​​ POEM は完全に内視鏡的に行われ、手術で作成できるよりもはるかに深い胸部食道の切開を可能にします。 (2, 13) 食道中央部に粘膜下トンネルを作ることにより切開を行い、胃噴門までずっと筋層にアクセスし、筋切開術 (部分的な筋肉除去) を行います。 食道の最後の部分、下部食道括約筋、および胃の上部から部分的な内輪筋層が除去されます。 筋切開が完了したら、エンドクリップを使用して切開部を密閉し、内視鏡を引き抜きます。 (2) POEM の有効性は、主にヨーロッパとアジアを拠点とする患者研究によって示されています。 最近の研究では、ヘラー筋切開術を受けた患者と比較して、POEM の有効率は 90% であることが報告されています。 (9、14、15) ヨーロッパとアジアで行われた最近の研究の研究デザインと結果 (レトロスペクティブのみ) に基づいて、アカラシアに対する臨床的に示された POEM の技術的実現可能性、臨床的成功、および安全性を前向きに評価および検証したいと考えています。フォローアップ期間が長い（6か月以上）。 これらの要因の評価は、現在の施設内の従来の治療法と比較するのに役立ちます。その結果、適切な治療技術を特定し、WCMC-NYPH での患者の臨床管理を改善するのに役立ちます。 このレトロスペクティブおよび将来のレジストリの目的は、POEM の有効性、安全性、および臨床転帰に関する長期データを評価することです。 レジストリは、カルテのレビューを通じて、技術的な実現可能性、臨床結果、安全性プロファイル、および全体的な臨床管理を評価します。

私たちが評価している手順はすべて臨床的に適応されており、この登録研究に参加するように誰かに処方されることはありません.

このレトロスペクティブおよび将来のレジストリの目的は、POEM の有効性、安全性、および臨床転帰に関する長期データを評価することです。 レジストリは、カルテのレビューを通じて、技術的な実現可能性、臨床結果、安全性プロファイル、および全体的な臨床管理を評価します。

研究デザイン：被験者が研究参加に同意してから最大1年までの、少なくとも6回の標準治療の訪問に関するレトロスペクティブおよびプロスペクティブ、観察、カルテのレビュー。

介入: なし 被験者の参加: この研究への被験者の参加により、このレジストリ研究への参加に同意してから最大 1 年以内に、少なくとも 6 回の標準治療の訪問に関するデータを収集することができます。 被験者は、標準的なケアまたは臨床的に示された内視鏡処置およびPOEMを受け、その後、標準的な医療の一環としてクリニックを訪問します。

被験者は、内視鏡処置と縫合糸の配置について別の臨床同意書に署名します。 その同意書には、手順と手順に伴うリスクが説明されます。 被験者は、この研究への参加に関係なく、内視鏡処置およびPOEMおよびその後のフォローアップクリニック訪問を受けます。 被験者は、この研究の一環として、追加のテストや手順を受けません。

試験期間：被験者ごとに少なくとも 6 回の標準治療を最大 1 年間受けます。 被験者が同意すると、臨床的に示されたまたは標準的なケア手順の訪問およびフォローアップ訪問のためにデータが収集されます。

研究関連の活動: 同意、カルテのレビュー、症例報告フォームの入力。

臨床的に必要な手順には、評価、イメージング、臨床検査、有害事象のモニタリング、および POEM が含まれます。

POEM の標準治療フォローアップ訪問は、通常、処置後 15 日、1 か月、3 か月、6 か月、および 12 か月です。 すべてのデータはカルテから収集されます。 被験者調査やアンケートは実施されません。

調整センターでの研究デザイン - プライマリ サイト (WCMC): T アカラシアのために POEM を臨床的に指示されたすべての患者。

セカンダリ サイトでの研究デザイン: 他のサイトでは、レジストリに参加する前に POEM に関するデータを収集するデータベース レビュー プロトコルおよび/または臨床試験のいずれかが必要です。

これらのサイトには、手順データを収集してプライマリ サイト (WCMC) に送信するための IRB 承認のプロトコルがあります。 さらに、二次研究サイトは、それぞれのプロトコルと同意/HIPAA フォームで PHI を受け取ることができるエンティティとして WCMC に言及します。 すべての二次研究施設の IRB 承認は、WCMC IRB の一次/調整研究センターに送信されます。

データ共有契約は、すべての機密データを共有する前に最終決定されます。

レジストリのホスティング: 調整センターとプライマリ サイト (WCMC) は、ローカル サーバーでレジストリをホストします。 電子データ収集 (EDC) システム REDCAP は、データ入力、編集、クエリに使用されます。 セカンダリ サイトがトレーニングされ、Redcap ログイン ID が提供されます。 すべてのサイトからの REDCAP データは、主要な調整サイトの調査員のみがアクセスできます。 データは REDCAP サーバーに保存されます。 データを入力するセカンダリ サイトの担当者には、標準プロトコルに従って、特定のアクセス/編集権限が付与されます。