Myotomie endoscopique perorale (POEM) pour le traitement de l'achalasie : un registre (POEM Registry)

Notre institution pratique l'endoscopie interventionnelle thérapeutique chez environ 700 à 1000 patients par an. Nous rencontrons plusieurs patients atteints de troubles de l'œsophage, dont le cancer de l'œsophage et l'achalasie.

L'achalasie est un trouble rare de la motilité œsophagienne causé par l'incapacité du sphincter inférieur de l'œsophage (LES) à se détendre en raison de la dégénérescence des neurones inhibiteurs dans le plexus myentérique. (1,2) Les preuves d'achalasie chez les patients comprennent l'absence de relaxation dans le SOI, une relaxation anormale de la déglutition du SOI ou l'absence de péristaltisme dans le corps œsophagien.

(2,3) Les traitements de l'achalasie visent principalement à forcer la relaxation du SOI. Les traitements conventionnels tels que les injections de toxine botolique (Botox), la dilatation par ballonnet, les antagonistes du nitrate et du calcium, et la myotomie de Heller, bien qu'efficaces, présentent de nombreux inconvénients. (4,5, 6) La dilatation par ballonnet, qui est la moins non invasive des processus non chirurgicaux, peut toujours entraîner une perforation de l'œsophage et ses investigations à long terme ont été défavorables (2). Les myotomies chirurgicales, telles que la myotomie de Heller et l'œsophagomytomie laparoscopique, sont indiquées lorsque les traitements non chirurgicaux sont inefficaces.

Cependant, le reflux gastro-oesophagien survient chez 30 % (7) des patients atteints de myotomie Heller et son taux d'échec est de 10 à 15 % (8). La myotomie endoscopique per-orale (POEM), dérivée de Advances in Natural Orifice Transluminal Endoscopic Surgery (NOTES) et des progrès de la dissection sous-muqueuse (9,10,11), présente un nouveau traitement moins invasif et permanent pour abaisser la pression du sphincter œsophagien ( 12). POEM a été décrit pour la première fois par Parischa et al dans des modèles porcins en 2007 et son introduction dans les soins cliniques chez 17 patients a été faite par Inoue et al en 2010. (12,13) ​​Le POEM est réalisé entièrement par endoscopie, permettant des incisions beaucoup plus profondes dans l'œsophage thoracique que la chirurgie ne peut créer. (2 , 13) Une incision est pratiquée au milieu de l'œsophage en créant un tunnel sous-muqueux pour accéder à la couche musculaire jusqu'au cardia gastrique et effectuer une myotomie (ablation partielle des muscles). Une couche musculaire circulaire interne partielle est retirée de la dernière partie de l'œsophage, du sphincter inférieur de l'œsophage et de la partie supérieure de l'estomac. Une fois la myotomie terminée, des endoclips sont utilisés pour sceller l'incision et l'endoscope est retiré. (2) L'efficacité de POEM est indiquée par des études de patients basées principalement en Europe et en Asie. Des études récentes rapportent que POEM a un taux d'efficacité de 90% par rapport aux patients qui ont subi une myotomie de Heller. (9, 14, 15) Sur la base de la conception de l'étude et des résultats des études récentes réalisées en Europe et en Asie (rétrospective uniquement), nous aimerions évaluer et vérifier la faisabilité technique, le succès clinique et l'innocuité du POEM cliniquement indiqué pour l'achalasie de manière prospective avec un durée de suivi plus longue (plus de 6 mois). L'évaluation de ces facteurs nous aiderait à les comparer aux modalités de traitement conventionnelles dans notre établissement actuel ; et par conséquent nous aider à identifier les techniques de traitement appropriées et à améliorer la gestion clinique des patients au WCMC-NYPH. Le but de ce registre rétrospectif et prospectif est d'évaluer les données à long terme sur l'efficacité, la sécurité et les résultats cliniques de POEM. Le registre évaluera la faisabilité technique, les résultats cliniques, le profil d'innocuité et la gestion clinique globale grâce à l'examen des dossiers médicaux.

Les procédures que nous évaluons sont toutes cliniquement indiquées et ne seront pas prescrites à quelqu'un pour participer à cette étude de registre.

Le but de ce registre rétrospectif et prospectif est d'évaluer les données à long terme sur l'efficacité, la sécurité et les résultats cliniques de POEM. Le registre évaluera la faisabilité technique, les résultats cliniques, le profil d'innocuité et la gestion clinique globale grâce à l'examen des dossiers médicaux.

Conception de l'étude : examen rétrospectif et prospectif, observationnel, des dossiers médicaux pendant au moins 6 visites de soins standard jusqu'à 1 an après que le sujet a consenti à participer à l'étude.

Interventions : Aucune Participation du sujet : La participation du sujet à cette étude nous permettra de collecter des données pour au moins 6 visites de soins standard jusqu'à 1 an après avoir consenti à participer à cette étude de registre. Le sujet subira une norme de soins ou une procédure endoscopique cliniquement indiquée et un POEM et des visites de suivi ultérieures à la clinique dans le cadre de ses soins médicaux standard.

Le sujet signera un consentement clinique séparé pour la procédure endoscopique et le placement des sutures. Ce formulaire de consentement expliquera la procédure ainsi que les risques liés à la procédure. Le sujet subira des procédures endoscopiques et un POEM et des visites de suivi ultérieures à la clinique, quelle que soit sa participation à cette étude. Le sujet ne subira aucun test ni procédure supplémentaire dans le cadre de cette étude.

Durée de l'étude : Au moins 6 visites standard de soins jusqu'à 1 an pour chaque sujet. Une fois que le sujet y consent, les données seront collectées pour sa visite cliniquement indiquée ou selon la norme de soins et les visites de suivi.

Activités liées à la recherche : Consentement, examen des dossiers médicaux et saisie du formulaire de rapport de cas.

Les procédures cliniquement indiquées et nécessaires comprennent : l'évaluation, l'imagerie, les tests de laboratoire, la surveillance des événements indésirables et le POEM.

Les visites de suivi de la norme de soins pour POEM sont généralement de 15 jours, 1 mois, 3 mois, 6 mois et 12 mois après la procédure. Toutes les données seront recueillies à partir des dossiers médicaux. Aucune enquête ou questionnaire par sujet ne sera administré.

Conception de l'étude au centre de coordination - site principal (WCMC) : T Tous les patients qui ont subi une POEM cliniquement indiquée pour l'achalasie.

Conception de l'étude sur le site secondaire : les autres sites doivent disposer d'un protocole d'examen de la base de données et/ou d'un essai clinique qui recueillerait des données sur le POEM avant de participer au registre.

Ces sites auraient des protocoles approuvés par l'IRB pour collecter et envoyer les données de procédure au site principal (WCMC). De plus, les sites d'étude secondaires mentionneraient le WCMC comme une entité pouvant recevoir des RPS dans leurs protocoles et formulaires de consentement/HIPAA respectifs. Toutes les approbations de l'IRB des sites d'étude secondaires seront envoyées au centre d'étude principal/coordinateur de l'IRB du WCMC.

Les accords de partage de données seront finalisés avant le partage de toutes les données confidentielles.

Hébergement du registre : Le centre de coordination et le site principal (WCMC) hébergeront le registre sur les serveurs locaux. Le système de saisie électronique des données (EDC) REDCAP sera utilisé pour la saisie, la compilation et l'interrogation des données. Les sites secondaires seront formés et un ID de connexion Redcap sera fourni. Les données REDCAP de tous les sites ne seront accessibles qu'aux enquêteurs principaux du site de coordination. Les données seront stockées sur le serveur REDCAP. Des autorisations d'accès/d'édition spécifiques seront accordées selon le protocole standard au personnel des sites secondaires qui entrera les données.