Miotomia endoscopica perorale (POEM) per il trattamento dell'acalasia: un registro (POEM Registry)

La nostra istituzione esegue l'endoscopia interventistica terapeutica in circa 700-1000 pazienti all'anno. Ci imbattiamo in diversi pazienti con disturbi esofagei, tra cui il cancro esofageo e l'acalasia.

L'acalasia è un raro disturbo della motilità esofagea causato dall'incapacità dello sfintere esofageo inferiore (LES) di rilassarsi a causa della degenerazione dei neuroni inibitori nel plesso mioenterico. (1,2) L'evidenza di acalasia nei pazienti include l'assenza di rilassamento nel LES, un rilassamento anormale della deglutizione del LES o l'assenza di peristalsi nel corpo esofageo.

(2,3) I trattamenti per l'acalasia si concentrano principalmente sulla forzatura del rilassamento del SEI. I trattamenti convenzionali come le iniezioni di tossina botulinica (Botox), la dilatazione con palloncino, i nitrati e gli antagonisti del calcio e la miotomia di Heller, sebbene efficaci, presentano molti svantaggi. (4,5, 6) La dilatazione con palloncino, che è il meno invasivo tra i processi non chirurgici, può ancora provocare perforazione esofagea e le sue indagini a lungo termine hanno riportato sfavorevoli (2). Le miotomie chirurgiche, come la miotomia di Heller e l'esofagomiotomia laproscopica, sono indicate quando le terapie non chirurgiche rendono inefficaci.

Tuttavia, la malattia da reflusso gastroesofageo si verifica nel 30% (7) dei pazienti con miotomia di Heller e ha un tasso di fallimento del 10-15% (8). La miotomia endoscopica perorale (POEM), derivata da Advances in Natural Orifice Transluminal Endoscopic Surgery (NOTES) e da progressi nella dissezione sottomucosa (9,10,11), presenta un trattamento nuovo, meno invasivo e permanente per abbassare la pressione dello sfintere esofageo ( 12). POEM è stato descritto per la prima volta da Parischa et al in modelli suini nel 2007 e la sua introduzione nella cura clinica in 17 pazienti è stata fatta da Inoue et al nel 2010. (12,13) ​​Il POEM viene eseguito interamente per via endoscopica, consentendo incisioni molto più profonde nell'esofago toracico di quanto la chirurgia sia in grado di creare. (2, 13) Viene praticata un'incisione nell'esofago medio creando un tunnel sottomucoso per accedere allo strato muscolare fino al cardias gastrico e condurre la miotomia (rimozione parziale del muscolo). Lo strato muscolare circolare interno parziale viene rimosso dall'ultima parte dell'esofago, dallo sfintere esofageo inferiore e dalla parte superiore dello stomaco. Dopo che la miotomia è stata completata, vengono utilizzate endoclip per sigillare l'incisione e l'endoscopio viene ritirato. (2) L'efficacia di POEM è indicata da studi sui pazienti basati principalmente in Europa e in Asia. Studi recenti riportano che POEM ha un tasso di efficacia del 90% rispetto ai pazienti sottoposti a miotomia di Heller. (9,14,15) Sulla base del disegno dello studio e dei risultati dei recenti studi condotti in Europa e in Asia (solo retrospettiva), vorremmo valutare e verificare la fattibilità tecnica, il successo clinico e la sicurezza del POEM clinicamente indicato per l'acalasia in modo prospettico con un durata del follow-up più lunga (più di 6 mesi). La valutazione di questi fattori ci aiuterebbe a confrontarli con le modalità di trattamento convenzionali all'interno della nostra attuale struttura; e di conseguenza aiutarci a identificare tecniche di trattamento appropriate e migliorare la gestione clinica dei pazienti al WCMC-NYPH. Lo scopo di questo registro retrospettivo e prospettico è valutare i dati a lungo termine sull'efficacia, la sicurezza e l'esito clinico di POEM. Il registro valuterà la fattibilità tecnica, l'esito clinico, il profilo di sicurezza e la gestione clinica complessiva attraverso la revisione della cartella clinica.

Le procedure che stiamo valutando sono tutte clinicamente indicate e non saranno prescritte a nessuno per partecipare a questo studio di registro.

Lo scopo di questo registro retrospettivo e prospettico è valutare i dati a lungo termine sull'efficacia, la sicurezza e l'esito clinico di POEM. Il registro valuterà la fattibilità tecnica, l'esito clinico, il profilo di sicurezza e la gestione clinica complessiva attraverso la revisione della cartella clinica.

Disegno dello studio: revisione della cartella clinica retrospettiva e prospettica, osservazionale, per almeno 6 visite standard di cura fino a 1 anno dopo il consenso del soggetto alla partecipazione allo studio.

Interventi: nessuno Partecipazione del soggetto: la partecipazione del soggetto a questo studio ci consentirà di raccogliere dati per almeno 6 visite standard di cura fino a 1 anno dopo aver acconsentito a partecipare a questo studio di registro. Il soggetto sarà sottoposto a uno standard di cura o procedura endoscopica clinicamente indicata e POEM e successive visite cliniche di follow-up come parte delle loro cure mediche standard.

Il soggetto firmerà un consenso clinico separato per la procedura endoscopica e il posizionamento delle suture. Tale modulo di consenso spiegherà la procedura nonché i rischi connessi alla procedura. Il soggetto sarà sottoposto a procedure endoscopiche e POEM e successive visite cliniche di follow-up indipendentemente dalla loro partecipazione a questo studio. Il soggetto non verrà sottoposto a ulteriori test e procedure come parte di questo studio.

Durata dello studio: almeno 6 visite standard di cura fino a 1 anno per ogni soggetto. Una volta che il soggetto acconsente, i dati saranno raccolti per la loro visita clinicamente indicata o standard di procedura di cura e visite di follow-up.

Attività correlate alla ricerca: consenso, revisione della cartella clinica e inserimento del modulo di case report.

Le procedure clinicamente indicate e necessarie includono: valutazione, imaging, test di laboratorio, monitoraggio degli eventi avversi e POEM.

Le visite di follow-up standard di cura per POEM sono generalmente 15 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la procedura. Tutti i dati saranno raccolti dalle cartelle cliniche. Non verranno somministrati sondaggi o questionari per soggetto.

Disegno dello studio presso il Centro di coordinamento - Sito primario (WCMC): T Tutti i pazienti a cui è stata clinicamente indicata la POEM eseguita per l'acalasia.

Disegno dello studio presso il sito secondario: altri siti devono disporre di un protocollo di revisione del database e/o di uno studio clinico che raccolga dati su POEM prima di partecipare al registro.

Questi siti avrebbero protocolli approvati dall'IRB per raccogliere e inviare i dati della procedura al sito primario (WCMC). Inoltre, i siti di studio secondari menzionerebbero WCMC come un'entità che potrebbe ricevere PHI nei rispettivi protocolli e moduli di consenso/HIPAA. Tutte le approvazioni IRB dei siti di studio secondari saranno inviate al centro studi primario/coordinatore per WCMC IRB.

Gli accordi di condivisione dei dati saranno finalizzati prima della condivisione di tutti i dati riservati.

Hosting del registro: il centro di coordinamento e sito primario (WCMC) ospiterà il registro sui server locali. Il sistema REDCAP (Electronic Data Capture) sarà utilizzato per l'inserimento, la compilazione e l'interrogazione dei dati. I siti secondari verranno addestrati e verrà fornito un ID di accesso Redcap. I dati REDCAP di tutti i siti saranno accessibili solo agli investigatori del sito coordinatore primario. I dati verranno archiviati sul server REDCAP. Specifici permessi di accesso/modifica saranno concessi come da protocollo standard al personale dei siti secondari che inserirà i dati.